ATHN 11: Maksansiirron tulostutkimus (HOT)
Havainnollinen kohorttitutkimus ortotooppisen maksansiirron pitkäaikaisista tuloksista hemofiliaa sairastavilla ihmisillä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Aikana, jolloin geeniterapiasta on tulossa todellisuutta potilaille, joilla on hemofilia A ja B, pitkäaikaisista parantumisesta tiedetään vain vähän. Silti on vain vähän tietoja, jotka tarjoavat todellisen elämän testauksen pitkäaikaisten hoitojen vaikutuksista. Erityisesti tiedetään vähän geeniterapialla saavutetun tekijätason ja kliinisten tulosten tai elämänlaadun välisestä suhteesta. Analogia maksansiirtoon on selvä. Ei ole ollut systemaattista menetelmää hemofiliapotilaiden maksansiirron pitkäaikaisten tulosten keräämiseksi ja analysoimiseksi. Aiemmat pyrkimykset saada tietoja United Network for Organ Sharingin kansallisen tietokannan kautta ovat vaikeuttaneet hemofiliaa sairastavien henkilöiden tunnistamisen puutetta. Koska suurin osa hemofiliaa sairastavista henkilöistä, joille tehdään maksansiirto, saa hoitoa hemofilian hoitokeskuksessa (HTC), ATHN ehdottaa hyödyntävänsä olemassa olevaa suhdettaan HTC:ihin tukeakseen HTC:n tämän tutkimuksen suorittamista.
ATHN voi yhteistyössä Yhdysvaltain hemofiliahoitokeskusten (HTC) kanssa tarjota infrastruktuurin ja organisaation tukemaan pitkittäistä kohorttitutkimusta synnynnäistä hemofiliaa sairastavilla koehenkilöillä, joille on tehty tai ei ole tehty maksansiirto. Tässä kohorttitutkimuksessa verrataan elämänlaatutuloksia maksansiirron saaneiden tapausten ja kontrollien välillä, joille ei ole tehty maksansiirtoa. Tutkimus selvittää, korreloivatko transplantaation jälkeen saavutetut tekijätasot elämänlaadun mittareiden kanssa tai ennustavatko niiden paranemista.
ATHN:n ja ATHN-järjestelmän olemassaolo kliiniseen hoitoon ja tutkimukseen tarjoaa mahdollisuuden tarkkailla kohorttia kohortteja maksansiirron jälkeen. Tutkimusjakson aikana ennustetaan, että tekijä VIII- tai IX-tasojen jatkuva normalisoituminen maksansiirron jälkeen parantaa kliinistä toimintaa ja elämänlaatua aikuisilla, joilla on hemofilia A ja B.
Kaikki tutkimukseen liittyvät yhteydenotot ajoitetaan rutiininomaiseen, määräaikaiseen hoitoon aina kun mahdollista. Opintojen aikataulu sisältää:
Opintoihin ilmoittautuminen - Opintotoiminta alkaa osallistujan suostumuksella. Toimintaan kuuluu asiaankuuluvan sairaushistorian dokumentointi ja elämänlaatukyselyjen (QoL) hallinnointi.
Osallistujia pyydetään täyttämään terveyteen liittyvät (QoL) kyselylomakkeet ja toimittamaan sairaushistoria. Nämä kyselylomakkeet sisältävät:
- Hemofilia-elämänlaatukysely aikuisille (Haem-A-QoL): elämänlaatukysely, joka on suunniteltu arvioimaan hemofiliaa sairastavien aikuispotilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua. Aloja ovat fyysinen terveys, tunteet, itsenäkemys, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu sekä kumppanuus ja seksuaalisuus.
- Potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS-29): elämänlaatukysely, joka on suunniteltu arvioimaan fyysistä toimintaa, ahdistusta, masennusta, väsymystä, unihäiriöitä, kykyä osallistua sosiaalisiin rooleihin ja toimintaan, kivun häiriöitä ja kivun voimakkuutta.
- Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Elämänlaatukysely, joka on mukautettu syövän selviytymistyökalusta ja joka on suunniteltu arvioimaan hemofiliaa sairastavia aikuisia, joille on tehty maksansiirto. Toimialueita ovat fyysinen hyvinvointi, henkinen hyvinvointi, stressi, ahdistus, pelko, työ, perhe, ihmissuhteet ja henkinen hyvinvointi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
- University of California, San Francisco
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14621
- Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54311
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, ovat oikeutettuja ilmoittautumaan tutkimukseen:
- synnynnäinen hemofilia A tai B, minkä vakavuudesta tahansa, joille on tehty tai ei ole tehty maksansiirto;
- Ikä > 18; ja
- Syntyessä määrätty sukupuoli oli miespuolinen
Poissulkemiskriteerit
Osallistujat, jotka kuuluvat johonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä seulonnan aikana, eivät ole oikeutettuja ilmoittautumaan tutkimukseen:
1. Ikä <18.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Hemofilia A ja B tapaukset
Ei väliintuloa.
Tähän kohorttiin kuuluvat vain potilaat, joille on tehty maksansiirto tutkimuskelpoisuuskohtaisesti.
|
|
Hemofilia A ja B kontrollit
Ei väliintuloa.
Case-kohorttiin verrattavat potilaat laitetaan tähän kohorttiin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu (Haem-A-QoL)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatukysely Hemofilia-elämänlaatukysely aikuisille (Haem-A-QoL): Toimialueita ovat fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu , kumppanuutta ja seksuaalisuutta. Kahden kohortin kyselylomakkeiden pisteiden vertaamiseen voisimme käyttää PROMIS-29-, Haem-A-QoL- ja HOT-kyselylomakkeita, jotka on skaalattu uudelleen 0-100, tai käyttää kutakin erillistä kyselyä. |
1 vuosi
|
|
Elämänlaatu (PROMIS-29)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS-29) avulla. Profiili mittaa fyysistä toimintaa, ahdistusta, masennusta, väsymystä, unihäiriöitä, kykyä osallistua sosiaalisiin rooleihin ja toimintaan, kivun häiriöitä ja kivun voimakkuutta.
|
1 vuosi
|
|
Elämänlaatu (HOT)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT) -alueita ovat fyysinen hyvinvointi, psyykkinen hyvinvointi, stressi, ahdistus, pelko, työ, perhe, ihmissuhteet ja henkinen hyvinvointi.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyytymistekijän proteiini
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
hyytymistekijäproteiinien (FVIII ja FIX) tasojen jatkuvan nousun vaikutus maksansiirron jälkeen.
Lääketieteessä käytetään hemofilian perushistorian kirjaamista, mukaan lukien ensisijainen tekijädiagnoosi ja perustekijätaso, jota käytetään sairauden vakavuuden, siirroksen jälkeisten tekijätasojen ja genotyypin selvittämiseen.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Madeira CL, Layman ME, de Vera RE, Fontes PA, Ragni MV. Extrahepatic factor VIII production in transplant recipient of hemophilia donor liver. Blood. 2009 May 21;113(21):5364-5. doi: 10.1182/blood-2009-02-206979. No abstract available.
- Subramanian A, Sulkowski M, Barin B, Stablein D, Curry M, Nissen N, Dove L, Roland M, Florman S, Blumberg E, Stosor V, Jayaweera DT, Huprikar S, Fung J, Pruett T, Stock P, Ragni M. MELD score is an important predictor of pretransplantation mortality in HIV-infected liver transplant candidates. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):159-64. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.053. Epub 2009 Sep 30.
- Ragni MV, Moore CG, Soadwa K, Nalesnik MA, Zajko AB, Cortese-Hassett A, Whiteside TL, Hart S, Zeevi A, Li J, Shaikh OS; HHH Study Group. Impact of HIV on liver fibrosis in men with hepatitis C infection and haemophilia. Haemophilia. 2011 Jan;17(1):103-11. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02366.x. Epub 2010 Aug 16.
- Ragni MV, Devera ME, Roland ME, Wong M, Stosor V, Sherman KE, Hardy D, Blumberg E, Fung J, Barin B, Stablein D, Stock PG. Liver transplant outcomes in HIV+ haemophilic men. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):134-40. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02905.x. Epub 2012 Jul 5.
- Terrault NA, Roland ME, Schiano T, Dove L, Wong MT, Poordad F, Ragni MV, Barin B, Simon D, Olthoff KM, Johnson L, Stosor V, Jayaweera D, Fung J, Sherman KE, Subramanian A, Millis JM, Slakey D, Berg CL, Carlson L, Ferrell L, Stablein DM, Odim J, Fox L, Stock PG; Solid Organ Transplantation in HIV: Multi-Site Study Investigators. Outcomes of liver transplant recipients with hepatitis C and human immunodeficiency virus coinfection. Liver Transpl. 2012 Jun;18(6):716-26. doi: 10.1002/lt.23411.
- Aguero F, Rimola A, Stock P, Grossi P, Rockstroh JK, Agarwal K, Garzoni C, Barcan LA, Maltez F, Manzardo C, Mari M, Ragni MV, Anadol E, Di Benedetto F, Nishida S, Gastaca M, Miro JM; FIPSE/NIH HIVTR/NEAT023 Investigators. Liver Retransplantation in Patients With HIV-1 Infection: An International Multicenter Cohort Study. Am J Transplant. 2016 Feb;16(2):679-87. doi: 10.1111/ajt.13461. Epub 2015 Sep 28.
- Mehta KD, Ragni MV. Bleeding and liver transplantation outcomes in haemophilia. Haemophilia. 2017 Mar;23(2):230-237. doi: 10.1111/hae.13104. Epub 2016 Nov 4.
- Ragni MV, Humar A, Stock PG, Blumberg EA, Eghtesad B, Fung JJ, Stosor V, Nissen N, Wong MT, Sherman KE, Stablein DM, Barin B. Hemophilia Liver Transplantation Observational Study. Liver Transpl. 2017 Jun;23(6):762-768. doi: 10.1002/lt.24688.
- Ragni MV, Nalesnik MA, Schillo R, Dang Q. Highly active antiretroviral therapy improves ESLD-free survival in HIV-HCV co-infection. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):552-8. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01935.x.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATHN 11: Liver Transplantation
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .