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ATHN 11 : Étude sur les résultats de la transplantation hépatique (HOT)

9 mai 2023 mis à jour par: American Thrombosis and Hemostasis Network

Une étude de cohorte observationnelle sur les résultats à long terme de la transplantation hépatique orthotopique chez les personnes atteintes d'hémophilie

Cette étude est conçue comme une étude de cohorte observationnelle multicentrique de participants atteints d'hémophilie A et B qui ont subi ou non une transplantation hépatique. Les participants seront invités à remplir des questionnaires sur la qualité de vie liés à la santé et à fournir leurs antécédents médicaux.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

À une époque où la thérapie génique devient une réalité pour les personnes atteintes d'hémophilie A et B, on sait peu de choses sur les guérisons à long terme. Pourtant, il existe peu de données permettant de tester en conditions réelles l'impact des traitements à long terme. Plus précisément, on sait peu de choses sur la relation entre le niveau de facteur atteint avec la thérapie génique et les résultats cliniques ou la qualité de vie. L'analogie avec la greffe du foie est claire. Il n'existe aucune méthode systématique pour recueillir et analyser les résultats à long terme de la transplantation hépatique chez les personnes atteintes d'hémophilie. Les efforts antérieurs pour accéder aux données par le biais de la base de données nationale du United Network for Organ Sharing ont été compliqués par le manque d'identification des personnes atteintes d'hémophilie. Étant donné que la plupart des personnes atteintes d'hémophilie qui subissent une transplantation hépatique reçoivent des soins dans un centre de traitement de l'hémophilie (CTH), l'ATHN propose de tirer parti de sa relation existante avec les CTH pour soutenir l'exécution de cette étude par les CTH.

L'ATHN, en collaboration avec les centres de traitement de l'hémophilie (HTC) des États-Unis, peut fournir l'infrastructure et l'organisation nécessaires pour soutenir une étude de cohorte longitudinale de sujets atteints d'hémophilie congénitale qui ont subi ou non une transplantation hépatique. Cette étude de cohorte comparera les résultats de qualité de vie entre les cas qui ont subi une transplantation hépatique et les témoins qui n'ont pas subi de transplantation hépatique. L'étude déterminera si les niveaux de facteur atteints après la transplantation sont en corrélation avec ou prédisent l'amélioration des mesures de la qualité de vie.

L'existence de l'ATHN et du système ATHN pour les soins cliniques et la recherche offre l'opportunité d'observer une cohorte de sujets après une transplantation hépatique avec facilité. Au cours de la période d'étude, il est prévu qu'une normalisation soutenue des taux de facteur VIII ou IX après une transplantation hépatique améliore le fonctionnement clinique et la qualité de vie des adultes atteints d'hémophilie A et B.

Tous les contacts liés à l'étude seront programmés pour coïncider avec les soins de routine programmés dans la mesure du possible. Le programme d'étude comprendra:

Inscription à l'étude - Les activités de l'étude commenceront après le consentement du participant. Les activités comprennent la documentation des antécédents médicaux pertinents et l'administration de questionnaires sur la qualité de vie (QdV).

Les participants seront invités à remplir des questionnaires liés à la santé (QoL) et à fournir leurs antécédents médicaux. Ces questionnaires comprennent :

Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL) : Questionnaire sur la qualité de vie conçu pour évaluer la qualité de vie liée à la santé chez les patients adultes atteints d'hémophilie. Les domaines comprennent la santé physique, les sentiments, la perception de soi, les sports et les loisirs, le travail et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir, la planification familiale, le partenariat et la sexualité.
Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS-29) : un questionnaire sur la qualité de vie conçu pour évaluer la fonction physique, l'anxiété, la dépression, la fatigue, les troubles du sommeil, la capacité à participer à des rôles et activités sociaux, l'interférence de la douleur et l'intensité de la douleur.
Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Un questionnaire sur la qualité de vie, adapté d'un outil de survie au cancer, conçu pour évaluer les adultes atteints d'hémophilie qui ont reçu une greffe du foie. Les domaines comprennent le bien-être physique, le bien-être psychologique, le stress, l'anxiété, la peur, le travail, la famille, les relations et le bien-être spirituel.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Francisco, California, États-Unis, 94117
    - University of California, San Francisco
- Illinois
  - Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Maine
  - Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
    - Henry Ford Health System
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
- New York
  - Rochester, New York, États-Unis, 14621
    - Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
    - Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
    - Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, États-Unis, 54311
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'étude recrutera une cohorte d'environ 112 participants nés avec l'hémophilie qui répondent aux critères d'admissibilité et reçoivent des soins de l'un des quelque 12 CTH participants. Les participants seront approchés pour l'inscription et appariés 1: 3 avec des témoins appariés selon l'âge, la race et l'origine ethnique (N = 84) atteints d'hémophilie qui n'ont pas subi de transplantation, pour un total de 112 personnes atteintes d'hémophilie qui participeront à la qualité de vie questionnaires.

La description

Critère d'intégration

Les participants qui répondent aux critères d'inclusion suivants sont éligibles pour l'inscription à l'étude :

Hémophilie congénitale A ou B de toute gravité, ayant subi et n'ayant pas subi de greffe de foie ;
Âge > 18 ans ; et
Le sexe assigné à la naissance était masculin

Critère d'exclusion

Les participants qui répondent à l'un des critères d'exclusion suivants au moment de la sélection ne sont pas éligibles pour l'inscription à l'étude :

1. Âge <18.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cas d'hémophilie A et B Aucune intervention. Seuls les patients ayant subi une greffe de foie par éligibilité à l'étude font partie de cette cohorte.
Contrôles de l'hémophilie A et B Aucune intervention. Les patients comparables à ceux de la cohorte de cas seront placés dans cette cohorte.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Qualité de vie (Haem-A-QoL) Délai: 1 an	Questionnaire sur la qualité de vie liée à la santé Questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie pour adultes (Haem-A-QoL) : les domaines comprennent la santé physique, les sentiments, la perception de soi, les sports et les loisirs, le travail et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir, la planification familiale , et partenariat et sexualité. Pour comparer les scores des questionnaires entre deux cohortes, nous pourrions utiliser un score combiné des questionnaires PROMIS-29, Haem-A-QoL et HOT remis à l'échelle de 0 à 100 ou utiliser chaque enquête distincte.	1 an
Qualité de vie (PROMIS-29) Délai: 1 an	Qualité de vie liée à la santé mesurée par le système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS-29) Le profil mesure la fonction physique, l'anxiété, la dépression, la fatigue, les troubles du sommeil, la capacité à participer à des rôles et activités sociaux, l'interférence de la douleur et l'intensité de la douleur.	1 an
Qualité de vie (CHAUD) Délai: 1 an	Les domaines du questionnaire HOT (Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire) comprennent le bien-être physique, le bien-être psychologique, le stress, l'anxiété, la peur, le travail, la famille, les relations et le bien-être spirituel.	1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Protéine du facteur de coagulation Délai: 1 an	impact de l'augmentation soutenue des taux de protéines du facteur de coagulation (FVIII et FIX) après une transplantation hépatique. Le dossier médical sera consulté pour enregistrer les antécédents d'hémophilie de base, y compris le diagnostic du facteur principal et le niveau de facteur de base utilisé pour accéder à la gravité de la maladie, aux niveaux de facteur post-transplantation et au génotype.	1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaborateurs

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

Chercheur principal: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2019

Première publication (Réel)

13 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

ATHN 11: Liver Transplantation

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .