Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ATH 11: Resultatstudie av levertransplantation (HOT)

9 maj 2023 uppdaterad av: American Thrombosis and Hemostasis Network

En observationskohortstudie av långtidsresultat av ortotopisk levertransplantation hos personer med hemofili

Denna studie är utformad som en multicenter, observationell kohortstudie av deltagare med hemofili A och B som har och inte har genomgått levertransplantation. Deltagarna kommer att uppmanas att fylla i hälsorelaterade frågeformulär om livskvalitet och tillhandahålla medicinsk historia.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

I en tid när genterapi blir verklighet för individer med hemofili A och B, är lite känt om långsiktiga botemedel. Ändå finns det få data som ger verkliga tester av effekterna av långtidskurer. Specifikt är lite känt om sambandet mellan faktornivå uppnådd med genterapi och kliniska resultat eller livskvalitet. Analogin med levertransplantation är tydlig. Det har inte funnits någon systematisk metod för att samla in och analysera de långsiktiga resultaten av levertransplantationer hos individer med hemofili. Tidigare försök att få tillgång till data genom United Network for Organ Sharing nationella databas har komplicerats av bristande identifiering av personer med blödarsjuka. Eftersom de flesta individer med blödarsjuka som genomgår levertransplantation får vård på ett hemofilibehandlingscenter (HTC), föreslår ATHN att utnyttja sin befintliga relation med HTC:erna för att stödja HTC:s genomförande av denna studie.

ATHN, i samarbete med US Hemophilia Treatment Centers (HTCs), kan tillhandahålla infrastruktur och organisation för att stödja en longitudinell kohortstudie av patienter med medfödd blödarsjuka som har och inte har genomgått levertransplantation. Denna kohortstudie kommer att jämföra livskvalitetsresultat mellan fall som har genomgått levertransplantation och kontroller som inte har genomgått levertransplantation. Studien kommer att avgöra om faktornivåer som uppnås efter transplantation korrelerar med eller förutsäger förbättring av livskvalitetsmått.

Förekomsten av ATHN och ATHN-systemet för klinisk vård och forskning ger en möjlighet att observera en kohort av försökspersoner efter levertransplantation med anläggning. Under studieperioden förutspås det att ihållande normalisering av faktor VIII- eller IX-nivåer efter levertransplantation förbättrar klinisk funktion och livskvalitet hos vuxna med hemofili A och B.

All studierelaterad kontakt kommer att sammanfalla med rutinmässig, schemalagd vård när det är möjligt. Studieschemat kommer att innehålla:

Studieregistrering - Studieaktiviteter kommer att påbörjas efter deltagarens samtycke. Aktiviteter inkluderar dokumentation av relevant sjukdomshistoria och administrering av frågeformulär för livskvalitet (QoL).

Deltagarna kommer att uppmanas att fylla i hälsorelaterade frågeformulär (QoL) och tillhandahålla medicinsk historia. Dessa frågeformulär inkluderar:

Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Ett livskvalitetsformulär utformat för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet hos vuxna patienter med hemofili. Domäner inkluderar fysisk hälsa, känslor, syn på sig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering samt partnerskap och sexualitet.
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29): Ett frågeformulär för livskvalitet utformat för att bedöma fysisk funktion, ångest, depression, trötthet, sömnstörningar, förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter, smärtinterferens och smärtintensitet.
Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Ett frågeformulär för livskvalitet, anpassat från ett canceröverlevande verktyg, utformat för att bedöma vuxna med blödarsjuka som har genomgått en levertransplantation. Domäner inkluderar fysiskt välbefinnande, psykiskt välbefinnande, stress, ångest, rädsla, arbete, familj, relationer och andligt välbefinnande.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
    - University of California, San Francisco
- Illinois
  - Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Maine
  - Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
    - Henry Ford Health System
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
- New York
  - Rochester, New York, Förenta staterna, 14621
    - Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
    - Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
    - Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna, 54311
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
  - Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien kommer att registrera en kohort av cirka 112 deltagare födda med blödarsjuka som uppfyller behörighetskriterierna och som får vård från en av cirka 12 deltagande HTC:s. Deltagarna kommer att kontaktas för inskrivning och matchas 1:3 med ålders-, ras-, etnicitetsmatchade kontroller (N=84) med hemofili som inte har genomgått transplantation, för totalt 112 individer med blödarsjuka som kommer att tävla om livskvalitet frågeformulär.

Beskrivning

Inklusionskriterier

Deltagare som uppfyller följande inklusionskriterier är kvalificerade för registrering i studien:

Medfödd hemofili A eller B oavsett svårighetsgrad, som har och inte har genomgått en levertransplantation;
Ålder > 18; och
Kön som tilldelades vid födseln var manligt

Exklusions kriterier

Deltagare som faller inom något av följande uteslutningskriterier vid tidpunkten för screening är inte kvalificerade för registrering i studien:

1. Ålder <18.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Fall av hemofili A och B Inget ingripande. Endast patienter som har genomgått en levertransplantation per studieberättigande är i denna kohort.
Kontroller för hemofili A och B Inget ingripande. Patienter som är jämförbara med de i Case-kohorten kommer att placeras i denna kohort.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Livskvalitet (Haem-A-QoL) Tidsram: 1 år	Hälsorelaterat frågeformulär för livskvalitet Hemofili Quality of Life Questionnaire för vuxna (Haem-A-QoL): Domäner inkluderar fysisk hälsa, känslor, syn på sig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av hemofili, behandling, framtid, familjeplanering och partnerskap och sexualitet. För att jämföra frågeformulärpoäng mellan två kohorter kan vi använda en kombinerad poäng av PROMIS-29, Haem-A-QoL och HOT frågeformulär omskalade till 0-100 eller använda varje separat undersökning.	1 år
Livskvalitet (PROMIS-29) Tidsram: 1 år	Hälsorelaterad livskvalitet mätt med informationssystemet för mätning av patientrapporterade resultat (PROMIS-29) Profilmät fysisk funktion, ångest, depression, trötthet, sömnstörningar, förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter, smärtinterferens och smärtintensitet.	1 år
Livskvalitet (HOT) Tidsram: 1 år	Hemofili Ortotopisk levertransplantation QoL Questionnaire (HOT) Domäner inkluderar fysiskt välbefinnande, psykiskt välbefinnande, stress, ångest, rädsla, arbete, familj, relationer och andligt välbefinnande.	1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Koagulationsfaktor protein Tidsram: 1 år	effekt av ihållande ökning av koagulationsfaktorproteiner (FVIII och FIX) nivåer efter levertransplantation. Den medicinska journalen kommer att finnas tillgänglig för att registrera hemofili vid baslinjen, inklusive primärfaktordiagnos och baslinjefaktornivå som används för att få tillgång till sjukdomens svårighetsgrad, faktornivåer efter transplantation och genotyp.	1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbetspartners

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

Huvudutredare: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2022

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

13 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

ATHN 11: Liver Transplantation

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .