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ATHN 11: Studie zu Lebertransplantationsergebnissen (HOT)

9. Mai 2023 aktualisiert von: American Thrombosis and Hemostasis Network

Eine beobachtende Kohortenstudie zu den Langzeitergebnissen einer orthotopen Lebertransplantation bei Menschen mit Hämophilie

Diese Studie ist als multizentrische, beobachtende Kohortenstudie an Teilnehmern mit Hämophilie A und B konzipiert, die sich einer Lebertransplantation unterzogen haben oder nicht. Die Teilnehmer werden gebeten, gesundheitsbezogene Fragebögen zur Lebensqualität auszufüllen und ihre Anamnese vorzulegen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

In einer Zeit, in der die Gentherapie für Personen mit Hämophilie A und B Realität wird, ist wenig über Langzeitheilungen bekannt. Es gibt jedoch nur wenige Daten, um die Auswirkungen von Langzeitheilungen im wirklichen Leben zu testen. Insbesondere ist wenig über die Beziehung zwischen dem mit der Gentherapie erreichten Faktorniveau und den klinischen Ergebnissen oder der Lebensqualität bekannt. Die Analogie zur Lebertransplantation ist klar. Es gibt keine systematische Methode zur Erfassung und Analyse der Langzeitergebnisse einer Lebertransplantation bei Personen mit Hämophilie. Frühere Bemühungen, auf Daten über die nationale Datenbank des United Network for Organ Sharing zuzugreifen, wurden durch die fehlende Identifizierung von Personen mit Hämophilie erschwert. Da die meisten Personen mit Hämophilie, die sich einer Lebertransplantation unterziehen, in einem Hämophilie-Behandlungszentrum (HTC) behandelt werden, schlägt ATHN vor, seine bestehende Beziehung zu den HTCs zu nutzen, um die HTC-Durchführung dieser Studie zu unterstützen.

ATHN kann in Zusammenarbeit mit den Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) in den USA die Infrastruktur und Organisation bereitstellen, um eine Längsschnitt-Kohortenstudie von Patienten mit angeborener Hämophilie zu unterstützen, die sich einer Lebertransplantation unterzogen haben oder nicht. Diese Kohortenstudie vergleicht die Lebensqualität von Fällen, die sich einer Lebertransplantation unterzogen haben, und Kontrollen, die sich keiner Lebertransplantation unterzogen haben. Die Studie wird bestimmen, ob die nach der Transplantation erreichten Faktorspiegel mit der Verbesserung der Lebensqualität korrelieren oder diese vorhersagen.

Die Existenz von ATHN und des ATHN-Systems für die klinische Versorgung und Forschung bietet die Möglichkeit, eine Kohorte von Probanden nach einer Lebertransplantation mit einer Einrichtung zu beobachten. Während des Studienzeitraums wird vorhergesagt, dass eine anhaltende Normalisierung der Faktor-VIII- oder -IX-Spiegel nach einer Lebertransplantation die klinische Funktionsfähigkeit und Lebensqualität bei Erwachsenen mit Hämophilie A und B verbessert.

Alle studienbezogenen Kontakte werden zeitlich so abgestimmt, dass sie wann immer möglich mit der routinemäßigen, geplanten Pflege zusammenfallen. Der Studienplan wird beinhalten:

Studieneinschreibung - Die Studienaktivitäten beginnen nach Zustimmung der Teilnehmer. Zu den Aktivitäten gehören die Dokumentation der relevanten Krankengeschichte und die Verwaltung von Fragebögen zur Lebensqualität (QoL).

Die Teilnehmer werden gebeten, gesundheitsbezogene (QoL) Fragebögen auszufüllen und ihre Anamnese vorzulegen. Diese Fragebögen beinhalten:

  1. Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Ein Fragebogen zur Lebensqualität zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei erwachsenen Patienten mit Hämophilie. Zu den Domänen gehören körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung sowie Partnerschaft und Sexualität.
  2. Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29): Ein Fragebogen zur Lebensqualität, der entwickelt wurde, um die körperliche Funktionsfähigkeit, Angstzustände, Depressionen, Müdigkeit, Schlafstörungen, die Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten, Schmerzbeeinflussung und Schmerzintensität zu bewerten.
  3. Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Ein Fragebogen zur Lebensqualität, angepasst an ein Krebsüberlebens-Tool, das zur Beurteilung von Erwachsenen mit Hämophilie entwickelt wurde, die eine Lebertransplantation erhalten haben. Zu den Domänen gehören körperliches Wohlbefinden, psychisches Wohlbefinden, Stress, Angst, Angst, Arbeit, Familie, Beziehungen und spirituelles Wohlbefinden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
        • University of California, San Francisco
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14621
        • Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54311
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die Studie wird eine Kohorte von ungefähr 112 Teilnehmern aufgenommen, die mit Hämophilie geboren wurden, die Zulassungskriterien erfüllen und von einem der ungefähr 12 teilnehmenden HTCs betreut werden. Die Teilnehmer werden für die Einschreibung angesprochen und 1:3 mit alters-, rassen- und ethnisch abgestimmten Kontrollen (N = 84) mit Hämophilie, die sich keiner Transplantation unterzogen haben, abgeglichen, für insgesamt 112 Personen mit Hämophilie, die an der Lebensqualität teilnehmen werden Fragebögen.

Beschreibung

Einschlusskriterien

Teilnehmer, die die folgenden Einschlusskriterien erfüllen, sind zur Aufnahme in die Studie berechtigt:

  1. Angeborene Hämophilie A oder B jeden Schweregrades, die sich einer Lebertransplantation unterzogen haben oder nicht;
  2. Alter > 18; und
  3. Das bei der Geburt zugewiesene Geschlecht war männlich

Ausschlusskriterien

Teilnehmer, die zum Zeitpunkt des Screenings unter eines der folgenden Ausschlusskriterien fallen, sind nicht zur Aufnahme in die Studie berechtigt:

1. Alter <18.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Fälle von Hämophilie A und B
Kein Eingriff. In dieser Kohorte befinden sich nur Patienten, die sich einer Lebertransplantation pro Studieneignung unterzogen haben.
Hämophilie A- und B-Kontrollen
Kein Eingriff. In diese Kohorte werden vergleichbare Patienten wie in der Case-Kohorte aufgenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität (Haem-A-QoL)
Zeitfenster: 1 Jahr

Gesundheitsbezogener Lebensqualitätsfragebogen Hämophilie-Lebensqualitätsfragebogen für Erwachsene (Haem-A-QoL): Zu den Bereichen gehören körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung , sowie Partnerschaft und Sexualität.

Für den Vergleich der Fragebogenergebnisse zwischen zwei Kohorten könnten wir ein kombiniertes Ergebnis der PROMIS-29-, Haem-A-QoL- und HOT-Fragebögen verwenden, die in 0-100 neu skaliert wurden, oder jede einzelne Umfrage verwenden.
1 Jahr
Lebensqualität (PROMIS-29)
Zeitfenster: 1 Jahr
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, gemessen durch das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS-29) Profil misst körperliche Funktion, Angst, Depression, Müdigkeit, Schlafstörungen, Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten, Schmerzbeeinflussung und Schmerzintensität.
1 Jahr
Lebensqualität (HOT)
Zeitfenster: 1 Jahr
Hämophilie Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT) Zu den Domänen gehören körperliches Wohlbefinden, psychisches Wohlbefinden, Stress, Angst, Angst, Arbeit, Familie, Beziehungen und spirituelles Wohlbefinden.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Protein des Gerinnungsfaktors
Zeitfenster: 1 Jahr
Auswirkungen eines anhaltenden Anstiegs der Gerinnungsfaktorproteine ​​(FVIII und FIX) nach einer Lebertransplantation. Auf die Krankenakte wird zugegriffen, um die Ausgangsgeschichte der Hämophilie aufzuzeichnen, einschließlich der primären Faktordiagnose und des Ausgangsfaktorniveaus, das verwendet wird, um auf den Schweregrad der Erkrankung, die Faktorniveaus nach der Transplantation und den Genotyp zuzugreifen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATHN 11: Liver Transplantation

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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