Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ATHN 11: Májtranszplantációs eredmények tanulmány (HOT)

2023. május 9. frissítette: American Thrombosis and Hemostasis Network

Megfigyelési kohorsz vizsgálat az ortotopikus májtranszplantáció hosszú távú eredményeiről hemofíliában szenvedőknél

Ez a tanulmány többközpontú, megfigyeléses kohorszvizsgálatként készült olyan A és B hemofíliában szenvedő résztvevők körében, akiknek májátültetésen esett át és nem estek át. A résztvevőket arra kérik, hogy töltsenek ki egészséggel kapcsolatos életminőséggel kapcsolatos kérdőíveket, és mutassanak be kórtörténetet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Abban az időben, amikor a génterápia valósággá válik az A és B hemofíliában szenvedő egyének számára, keveset tudunk a hosszú távú gyógymódokról. Ennek ellenére kevés adat áll rendelkezésre ahhoz, hogy a valós életben teszteljék a hosszú távú gyógymódok hatását. Pontosabban, keveset tudunk a génterápiával elért faktorszint és a klinikai eredmények vagy az életminőség közötti kapcsolatról. A májátültetés analógia egyértelmű. Nem létezett szisztematikus módszer a hemofíliában szenvedő betegek májátültetésének hosszú távú eredményeinek összegyűjtésére és elemzésére. A United Network for Organ Sharing nemzeti adatbázison keresztül az adatokhoz való hozzáférésre irányuló korábbi erőfeszítéseket megnehezítette a hemofíliában szenvedők azonosításának hiánya. Mivel a májátültetésen átesett hemofíliás betegek többségét hemofília-kezelő központban (HTC) kezelik, az ATHN azt javasolja, hogy a HTC-kkel fennálló kapcsolatát támogassa e tanulmány HTC-vel történő végrehajtásának támogatására.

Az ATHN az Egyesült Államok Hemofília Kezelési Központjaival (HTC) együttműködve infrastruktúrát és szervezetet biztosíthat a veleszületett hemofíliában szenvedő betegek longitudinális kohorszvizsgálatának támogatásához, akiknek májátültetésen esett át és nem estek át. Ez a kohorsz-tanulmány összehasonlítja az életminőség kimenetelét a májátültetésen átesett esetek és a májátültetésen nem átesett kontrollok között. A vizsgálat azt fogja meghatározni, hogy a transzplantáció után elért faktorszintek korrelálnak-e az életminőség-mutatókkal, vagy előrejelzik-e azt.

Az ATHN és az ATHN rendszer klinikai ellátásra és kutatásra való léte lehetőséget ad az alanyok egy csoportjának megfigyelésére a létesítményben végzett májátültetés után. A vizsgálati időszak alatt az előrejelzések szerint a VIII-as vagy IX-es faktor szintjének tartós normalizálása májátültetést követően javítja a klinikai működést és az életminőséget A- és B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél.

Minden vizsgálattal kapcsolatos kapcsolatfelvételt úgy kell időzíteni, hogy egybeessen a rutin, ütemezett ellátással, amikor csak lehetséges. A tanulmányi ütemterv a következőket tartalmazza:

Tanulmányi beiratkozás – A tanulmányi tevékenységek a résztvevő beleegyezése után kezdődnek. A tevékenységek közé tartozik a vonatkozó kórtörténet dokumentálása és az életminőség (QoL) kérdőívek kitöltése.

A résztvevőket arra kérik, hogy töltsenek ki egészséggel kapcsolatos (QoL) kérdőíveket, és közöljék kórtörténetüket. Ezek a kérdőívek a következőket tartalmazzák:

  1. Hemophilia Life Quality Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Életminőség kérdőív, amelyet hemofíliás felnőtt betegek egészséggel összefüggő életminőségének felmérésére terveztek. Ide tartozik a fizikai egészség, az érzések, az önszemlélet, a sport és a szabadidő, a munka és az iskola, a hemofília kezelése, a kezelés, a jövő, a családtervezés, valamint a partnerség és a szexualitás.
  2. Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29): Életminőség-kérdőív, amely a fizikai funkciók, szorongás, depresszió, fáradtság, alvászavarok, társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képességének, a fájdalom interferenciájának és a fájdalom intenzitásának felmérésére szolgál.
  3. Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Életminőség kérdőív, amelyet egy ráktúlélő eszközből adaptáltak, és a májtranszplantáción átesett hemofíliás felnőttek felmérésére készült. A tartományok közé tartozik a fizikai jólét, a pszichológiai jólét, a stressz, a szorongás, a félelem, a munka, a család, a kapcsolatok és a lelki jólét.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

86

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94117
        • University of California, San Francisco
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14621
        • Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27517
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Egyesült Államok, 54311
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálatba egy körülbelül 112 hemofíliában született résztvevőből álló csoportot vonnak be, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak, és a körülbelül 12 részt vevő HTC egyikétől kapnak ellátást. A résztvevőket felkérik a beiratkozásra, és 1:3 arányban párosítják az életkornak, fajnak, etnikai hovatartozásnak megfelelő kontrollokat (N = 84) olyan hemofíliás betegekkel, akik nem estek át transzplantáción, összesen 112 hemofíliás személyt, akik versenyezni fognak az életminőségért. kérdőíveket.

Leírás

Befogadási kritériumok

Azok a résztvevők, akik megfelelnek a következő felvételi kritériumoknak, jogosultak a vizsgálatra:

  1. Bármilyen súlyosságú veleszületett hemofília A vagy B, akiknek májátültetésen esett át és nem estek át;
  2. Életkor > 18; és
  3. A születéskor kijelölt nem férfi volt

Kizárási kritériumok

Azok a résztvevők, akik a szűrés időpontjában az alábbi kizárási kritériumok bármelyikének megfelelnek, nem vehetnek részt a vizsgálatban:

1. Életkor <18.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Hemofília A és B esetek
Nincs beavatkozás. Csak azok a betegek tartoznak ebbe a kohorszba, akik vizsgálati jogosultságonként májátültetésen estek át.
Hemofília A és B kontrollok
Nincs beavatkozás. A Case kohorszban lévőkkel összehasonlítható betegek kerülnek ebbe a kohorszba.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Életminőség (Haem-A-QoL)
Időkeret: 1 év

Egészséggel kapcsolatos életminőség kérdőív Hemofília életminőség kérdőív felnőtteknek (Haem-A-QoL): A tartományok közé tartozik a fizikai egészség, az érzések, az önszemlélet, a sport és a szabadidő, a munka és az iskola, a hemofília kezelése, a kezelés, a jövő, a családtervezés , valamint a partnerség és a szexualitás.

A két kohorsz kérdőíves pontszámainak összehasonlításához használhatjuk a PROMIS-29, a Haem-A-QoL és a HOT kérdőívek kombinált pontszámát, 0-100 között átskálázva, vagy használhatunk mindegyik külön felmérést.
1 év
Életminőség (PROMIS-29)
Időkeret: 1 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőség, amelyet a beteg által jelentett eredménymérési információs rendszer (PROMIS-29) mér. A profil a fizikai funkciókat, a szorongást, a depressziót, a fáradtságot, az alvászavarokat, a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képességét, a fájdalom interferenciáját és a fájdalom intenzitását méri.
1 év
Életminőség (HOT)
Időkeret: 1 év
Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT) A tartományok közé tartozik a fizikai jólét, a pszichológiai jólét, a stressz, a szorongás, a félelem, a munka, a család, a kapcsolatok és a lelki jólét.
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alvadási faktor fehérje
Időkeret: 1 év
a véralvadási faktor fehérjék (FVIII és FIX) szintjének tartós növekedésének hatása májátültetés után. Az orvosi nyilvántartáshoz hozzáférnek a hemofília kiindulási anamnézisének rögzítéséhez, beleértve az elsődleges faktor diagnózisát és a betegség súlyosságához, a transzplantáció utáni faktorszintekhez és a genotípushoz használt alapfaktorszintet.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Együttműködők

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 12.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATHN 11: Liver Transplantation

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel