Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ATHN 11: Onderzoek naar levertransplantatieresultaten (HOT)

9 mei 2023 bijgewerkt door: American Thrombosis and Hemostasis Network

Een observationele cohortstudie van langetermijnresultaten van orthotope levertransplantatie bij mensen met hemofilie

Deze studie is opgezet als een multicenter, observationele cohortstudie van deelnemers met hemofilie A en B die al dan niet een levertransplantatie hebben ondergaan. Deelnemers wordt gevraagd om gezondheidsgerelateerde vragenlijsten over de kwaliteit van leven in te vullen en hun medische geschiedenis te verstrekken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

In een tijd waarin gentherapie een realiteit wordt voor mensen met hemofilie A en B, is er weinig bekend over langetermijngenezingen. Toch zijn er weinig gegevens om de impact van langdurige kuren in het echte leven te testen. Er is met name weinig bekend over de relatie tussen het factorniveau dat wordt bereikt met gentherapie en klinische uitkomsten of kwaliteit van leven. De analogie met levertransplantatie is duidelijk. Er is geen systematische methode geweest om de langetermijnresultaten van levertransplantatie bij personen met hemofilie te verzamelen en te analyseren. Eerdere pogingen om toegang te krijgen tot gegevens via de nationale database van United Network for Organ Sharing werden bemoeilijkt door een gebrek aan identificatie van mensen met hemofilie. Aangezien de meeste personen met hemofilie die een levertransplantatie ondergaan, worden verzorgd in een hemofiliebehandelcentrum (HTC), stelt ATHN voor om haar bestaande relatie met de HTC's te benutten om de uitvoering van dit onderzoek door HTC te ondersteunen.

ATHN kan, in samenwerking met Amerikaanse hemofiliebehandelingscentra (HTC's), de infrastructuur en organisatie bieden ter ondersteuning van een longitudinaal cohortonderzoek van proefpersonen met aangeboren hemofilie die al dan niet een levertransplantatie hebben ondergaan. Deze cohortstudie zal de resultaten van de kwaliteit van leven vergelijken tussen gevallen die een levertransplantatie hebben ondergaan en controles die geen levertransplantatie hebben ondergaan. De studie zal bepalen of de factorniveaus die na de transplantatie worden bereikt, correleren met of een verbetering van de kwaliteit van leven meten.

Het bestaan ​​van ATHN en het ATHN-systeem voor klinische zorg en onderzoek biedt de mogelijkheid om een ​​cohort proefpersonen na een levertransplantatie met faciliteiten te observeren. Tijdens de studieperiode wordt voorspeld dat aanhoudende normalisatie van factor VIII- of IX-spiegels na levertransplantatie het klinisch functioneren en de kwaliteit van leven verbetert bij volwassenen met hemofilie A en B.

Alle studiegerelateerde contacten zullen, waar mogelijk, zo worden gepland dat ze samenvallen met routinematige, geplande zorg. Het studierooster omvat:

Studie-inschrijving - Studieactiviteiten beginnen na toestemming van de deelnemer. Activiteiten omvatten het documenteren van relevante medische geschiedenis en het afnemen van vragenlijsten over de kwaliteit van leven (QoL).

Deelnemers wordt gevraagd vragenlijsten over gezondheid (QoL) in te vullen en hun medische geschiedenis te verstrekken. Deze vragenlijsten omvatten:

  1. Hemofilie Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): een vragenlijst over de kwaliteit van leven die is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen bij volwassen patiënten met hemofilie. Domeinen omvatten lichamelijke gezondheid, gevoelens, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning, en partnerschap en seksualiteit.
  2. Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29): een vragenlijst over de kwaliteit van leven die is ontworpen om fysiek functioneren, angst, depressie, vermoeidheid, slaapstoornissen, het vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten, pijninterferentie en pijnintensiteit te beoordelen.
  3. Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): een vragenlijst over de kwaliteit van leven, aangepast van een hulpmiddel voor het overleven van kanker, ontworpen om volwassenen met hemofilie te beoordelen die een levertransplantatie hebben ondergaan. Domeinen omvatten fysiek welzijn, psychologisch welzijn, stress, angst, angst, werk, gezin, relaties en spiritueel welzijn.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

86

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
        • University of California, San Francisco
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14621
        • Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54311
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studie zal een cohort van ongeveer 112 deelnemers inschrijven die geboren zijn met hemofilie die voldoen aan de geschiktheidscriteria en die zorg krijgen van een van de ongeveer 12 deelnemende HTC's. De deelnemers zullen worden benaderd voor inschrijving en 1:3 worden gematcht met op leeftijd, ras en etniciteit afgestemde controles (N=84) met hemofilie die geen transplantatie hebben ondergaan, voor een totaal van 112 personen met hemofilie die zullen concurreren met de kwaliteit van leven vragenlijsten.

Beschrijving

Inclusiecriteria

Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Congenitale hemofilie A of B van welke ernst dan ook, die al dan niet een levertransplantatie hebben ondergaan;
  2. Leeftijd > 18; en
  3. Het bij de geboorte toegewezen geslacht was mannelijk

Uitsluitingscriteria

Deelnemers die op het moment van de screening in een van de volgende uitsluitingscriteria vallen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

1. Leeftijd <18.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Hemofilie A en B gevallen
Geen tussenkomst. Alleen patiënten die een levertransplantatie hebben ondergaan per studiegeschiktheid, zijn opgenomen in dit cohort.
Hemofilie A- en B-controles
Geen tussenkomst. Patiënten die vergelijkbaar zijn met die in het Case-cohort, worden in dit cohort geplaatst.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven (Haem-A-QoL)
Tijdsspanne: 1 jaar

Gezondheidsgerelateerde vragenlijst over kwaliteit van leven Hemofilie Vragenlijst over kwaliteit van leven voor volwassenen (Haem-A-QoL): Domeinen omvatten lichamelijke gezondheid, gevoelens, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning , en partnerschap en seksualiteit.

Voor het vergelijken van vragenlijstscores tussen twee cohorten kunnen we een gecombineerde score van PROMIS-29-, Haem-A-QoL- en HOT-vragenlijsten gebruiken, herschaald in 0-100, of elke afzonderlijke enquête gebruiken.
1 jaar
Kwaliteit van leven (PROMIS-29)
Tijdsspanne: 1 jaar
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven gemeten door het Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS-29) Profielmeting fysiek functioneren, angst, depressie, vermoeidheid, slaapstoornissen, het vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten, pijninterferentie en pijnintensiteit.
1 jaar
Kwaliteit van leven (HEET)
Tijdsspanne: 1 jaar
Hemofilie Orthotope Levertransplantatie QoL Questionnaire (HOT) Domeinen omvatten fysiek welzijn, psychologisch welzijn, stress, angst, angst, werk, gezin, relaties en spiritueel welzijn.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Stollingsfactor eiwit
Tijdsspanne: 1 jaar
impact van aanhoudende toename van stollingsfactoreiwitten (FVIII en FIX) na levertransplantatie. Het medisch dossier zal worden gebruikt om de baseline hemofilie-geschiedenis vast te leggen, inclusief de diagnose van de primaire factor en het baseline-factorniveau dat wordt gebruikt om toegang te krijgen tot de ernst van de ziekte, post-transplantatiefactorniveaus en genotype.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Medewerkers

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATHN 11: Liver Transplantation

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren