Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATH 11: Undersøgelse af levertransplantationsresultater (HOT)

9. maj 2023 opdateret af: American Thrombosis and Hemostasis Network

En observationel kohorteundersøgelse af langsigtede resultater af ortotopisk levertransplantation hos mennesker med hæmofili

Denne undersøgelse er designet som en multicenter, observationel kohorteundersøgelse af deltagere med hæmofili A og B, som har og ikke har gennemgået levertransplantation. Deltagerne vil blive bedt om at udfylde sundhedsrelaterede livskvalitetsspørgeskemaer og oplyse sygehistorie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

På et tidspunkt, hvor genterapi er ved at blive en realitet for personer med hæmofili A og B, ved man ikke meget om langsigtede helbredelser. Alligevel er der få data til at give en test af virkningen af ​​langsigtede kure i det virkelige liv. Specifikt er lidt kendt om forholdet mellem faktorniveau opnået med genterapi og kliniske resultater eller livskvalitet. Analogien til levertransplantation er klar. Der har ikke været nogen systematisk metode til at indsamle og analysere de langsigtede resultater af levertransplantation hos personer med hæmofili. Tidligere bestræbelser på at få adgang til data gennem United Network for Organ Sharing nationale database er blevet kompliceret af manglende identifikation af dem med hæmofili. Da de fleste af de personer med hæmofili, som gennemgår levertransplantation, modtager behandling på et hæmofilibehandlingscenter (HTC), foreslår ATHN at udnytte sit eksisterende forhold til HTC'erne til at støtte HTC's udførelse af denne undersøgelse.

ATHN kan i samarbejde med US Hemophilia Treatment Centers (HTC'er) levere infrastrukturen og organisationen til at understøtte et longitudinelt kohortestudie af forsøgspersoner med medfødt hæmofili, som har og ikke har gennemgået levertransplantation. Denne kohorteundersøgelse vil sammenligne livskvalitetsresultater mellem tilfælde, der har gennemgået levertransplantation og kontroller, der ikke har gennemgået levertransplantation. Undersøgelsen vil afgøre, om faktorniveauer opnået efter transplantation korrelerer med eller forudsiger forbedring af livskvalitetsmål.

Eksistensen af ​​ATHN og ATHN-systemet til klinisk pleje og forskning giver mulighed for at observere en kohorte af forsøgspersoner efter levertransplantation med facilitet. I løbet af undersøgelsesperioden forudsiges det, at vedvarende normalisering af faktor VIII- eller IX-niveauer efter levertransplantation forbedrer klinisk funktion og livskvalitet hos voksne med hæmofili A og B.

Al undersøgelsesrelateret kontakt vil blive tidsbestemt til at falde sammen med rutinemæssig, planlagt pleje, når det er muligt. Studieplanen vil omfatte:

Studietilmelding - Studieaktiviteter begynder efter deltagerens samtykke. Aktiviteterne omfatter dokumentation af relevant sygehistorie og administration af livskvalitetsspørgeskemaer (QoL).

Deltagerne vil blive bedt om at udfylde sundhedsrelaterede (QoL) spørgeskemaer og oplyse medicinsk historie. Disse spørgeskemaer omfatter:

  1. Hæmophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Et livskvalitetsspørgeskema designet til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne patienter med hæmofili. Domæner omfatter fysisk sundhed, følelser, syn på sig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning og partnerskab og seksualitet.
  2. Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29): Et livskvalitetsspørgeskema designet til at vurdere fysisk funktion, angst, depression, træthed, søvnforstyrrelser, evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter, smerteinterferens og smerteintensitet.
  3. Hæmophilia Orthotopic Lever Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Et livskvalitetsspørgeskema, tilpasset fra et kræftoverlevelsesværktøj, designet til at vurdere voksne med hæmofili, som har modtaget en levertransplantation. Domæner omfatter fysisk velvære, psykisk velvære, stress, angst, frygt, arbejde, familie, relationer og åndeligt velvære.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

86

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • University of California, San Francisco
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14621
        • Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54311
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil tilmelde en kohorte på cirka 112 deltagere født med hæmofili, som opfylder berettigelseskriterierne og modtager pleje fra en af ​​cirka 12 deltagende HTC'er. Deltagerne vil blive kontaktet for tilmelding og matchet 1:3 med alders-, race-, etnicitetsmatchede kontroller (N=84) med hæmofili, der ikke har gennemgået transplantation, for i alt 112 personer med hæmofili, som vil konkurrere om livskvalitet spørgeskemaer.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er kvalificerede til at blive tilmeldt undersøgelsen:

  1. Medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad, som har og ikke har gennemgået en levertransplantation;
  2. Alder > 18; og
  3. Køn tildelt ved fødslen var mandligt

Eksklusionskriterier

Deltagere, der falder ind under et af følgende eksklusionskriterier på screeningstidspunktet, er ikke kvalificerede til at blive tilmeldt undersøgelsen:

1. Alder <18.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Hæmofili A og B tilfælde
Ingen indgriben. Kun patienter, der har gennemgået en levertransplantation pr. undersøgelse, er i denne kohorte.
Hæmofili A og B kontroller
Ingen indgriben. Patienter, der kan sammenlignes med dem i Case-kohorten, vil blive sat i denne kohorte.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet (Haem-A-QoL)
Tidsramme: 1 år

Sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema Hæmofili livskvalitetsspørgeskema for voksne (Haem-A-QoL): Domæner omfatter fysisk sundhed, følelser, syn på sig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning og partnerskab og seksualitet.

For at sammenligne spørgeskemascore mellem to kohorter kunne vi bruge en kombineret score på PROMIS-29, Haem-A-QoL og HOT spørgeskemaer omskaleret i 0-100 eller bruge hver separat undersøgelse.
1 år
Livskvalitet (PROMIS-29)
Tidsramme: 1 år
Sundhedsrelateret livskvalitet målt af informationssystemet for patientrapporteret resultatmåling (PROMIS-29) Profil måler fysisk funktion, angst, depression, træthed, søvnforstyrrelser, evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter, smerteinterferens og smerteintensitet.
1 år
Livskvalitet (HOT)
Tidsramme: 1 år
Hæmofili Ortotopisk levertransplantation QoL Questionnaire (HOT) Domæner omfatter fysisk velvære, psykisk velvære, stress, angst, frygt, arbejde, familie, forhold og åndelig velvære.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koagulationsfaktor protein
Tidsramme: 1 år
virkningen af ​​vedvarende stigning i niveauer af koagulationsfaktorproteiner (FVIII og FIX) efter levertransplantation. Den medicinske journal vil blive tilgået for at registrere baseline hæmofili historie, herunder primær faktor diagnose og baseline faktor niveau, der bruges til at få adgang til sygdommens sværhedsgrad, post-transplantation faktor niveauer og genotype.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbejdspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2019

Først opslået (Faktiske)

13. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATHN 11: Liver Transplantation

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levertransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner