Bilans korzyść/ryzyko leczenia immunomodulacyjnego u dzieci i młodzieży z powodu cytopenii autoimmunologicznej. (VIGICAIRE)

Przewlekła immunologiczna plamica małopłytkowa i niedokrwistość hemolityczna autoimmunologiczna są rzadkimi autoimmunologicznymi chorobami hematologicznymi, pierwotnymi lub wtórnymi, dotykającymi dziecko często bardzo młode, czasami współistniejące jednocześnie lub sekwencyjnie (zespół Evansa). Mogą zagrażać życiu, występują w 20 do 50% przypadków długotrwałego uzależnienia od leków immunosupresyjnych. Częstość występowania plamicy immunologicznej-małopłytkowej wynosi od 2 do 5/100 000 mieszkańców poniżej 18 roku życia, autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna od 5 do 10 razy niższa.

W przypadku populacji pediatrycznej doświadczenia opisane w literaturze ograniczają się do pojedynczych przypadków lub małych serii, często retrospektywnych, a nie porównawczych. Nie pozwala to w 2013 r. na wnioskowanie oparte na dowodach w celu określenia strategii terapeutycznej drugiego rzutu, zwłaszcza w przypadku niedokrwistości autoimmunologicznej hemolitycznej, gdzie dane terapeutyczne prawie nie istnieją. Splenektomia pozostaje do dziś referencyjnym leczeniem przewlekłej plamicy immunologicznej i małopłytkowej u dorosłych. U dzieci celem terapeutycznym jest jej uniknięcie lub zapobieganie jej opóźnieniu. Po niepowodzeniu leczenia pierwszego rzutu (immunoglobuliny lub kortykosteroidy) stosowanych w leczeniu nawrotów lub w sposób ciągły, głównymi lekami immunomodulującymi stosowanymi w drugim rzucie są azatiopryna, cyklosporyna, hydroksychlorochina, rytuksymab, mykofenolan mofetylu, romiplostym, eltrombopag.

Przyjmuje się, że stosunek korzyści do ryzyka tych 7 leków immunomodulujących przepisanych dziecku z powodu cytopenii autoimmunologicznej jest korzystny na podstawie bardzo ograniczonych danych z literatury pediatrycznej i doświadczenia większości osób dorosłych, które nie odnoszą korzyści z posiadania specjalnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.