Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Balansnytta / risk för immunmodulerande behandlingar hos barn och ungdomar för autoimmun cytopeni. (VIGICAIRE)

13 augusti 2019 uppdaterad av: University Hospital, Bordeaux

Nationell studie med stöd av en sällsynt sjukdomskohort nytta/riskbalansen av immunmodulerande behandlingar som föreskrivs hos barn och ungdomar för autoimmun cytopeni.

I Frankrike finns sedan 2004 en nationell prospektiv kohort för övervakning av barn och ungdomar med autoimmun cytopeni OBS'CEREVANCE. Det koordineras i Bordeaux av centrets team. Referens sällsynta sjukdomar CEREVANCE. Det har validerats av den franska dataskyddsmyndigheten 2009 (informationsmeddelande och skriftligt medgivande). Den hade i mitten av 2013 fler av 900 patienter, och de insamlade uppgifterna gör det möjligt att studera avsiktligt för att behandla den terapeutiska behandlingen av patienter med kronisk immun-trombocytopenisk purpura, från autoimmun hemolytisk anemi eller från EVANS-syndrom.

Denna studie utvärderar effektivitet och tolerans vid 6 månaders behandling immunmodulatorer som ordinerats i Frankrike under verkliga användningsförhållanden, hos barn och ungdomar under 18 år, för en kronisk immun-trombocytopen purpura, en autoimmun hemolytisk anemi eller ett samtidigt EVANS-syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Kronisk immunologisk trombocytopen purpura och anemi hemolytisk autoimmun är sällsynta autoimmuna hematologiska sjukdomar, primära eller sekundära, som påverkar barnet ofta mycket ungt, ibland associerade samtidigt eller sekventiellt (Evans syndrom). De kan vara livshotande, de i 20 till 50% av fallen av långvarigt beroende av immunsuppressiva medel. Incidensen av immun-trombocytopen purpura är 2 till 5 / 100 000 invånare under 18 år, autoimmun hemolytisk anemi 5 till 10 gånger lägre.

För den pediatriska populationen är den erfarenhet som rapporterats i litteraturen begränsad till enskilda fall eller små serier, ofta retrospektiva och inte jämförande. Det tillåter inte att under 2013 ha ett resonemang baserat på bevis för att definiera den andra linjens terapeutiska strategi, särskilt för autoimmun hemolytisk anemi där de terapeutiska data är nästan obefintliga. Splenektomi förblir än i dag referensbehandlingen av den vuxnas kroniska immun-trombocytopeniska purpura. Hos barn är det terapeutiska målet att undvika det eller att förhindra att det försenar det. Efter misslyckande av första linjens behandlingar (immunoglobuliner eller kortikosteroider) som används för behandling av skov eller kontinuerligt, är de huvudsakliga immunmodulerande behandlingarna som används i andra linjen azatioprin, ciklosporin, hydroxiklorokin, rituximab, mykofenolatmofetil, romiplostim, eltrombopag.

Nyttan/riskbalansen för dessa 7 immunmodulerande behandlingar som ordinerats till barnet för autoimmun cytopeni antas vara gynnsam baserat på mycket begränsade data från pediatrisk litteratur och erfarenheten från de flesta vuxna drar inte nytta av ett specifikt marknadsföringstillstånd.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

454

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn eller ungdomar som har fått en eller flera behandlingar av intresse för en kronisk immun-trombocytopen purpura, autoimmun hemolytisk anemi eller EVANS-syndrom, i ett av de 30 centra i CEREVANCE-nätverket, kommer att identifieras och väljas ut av teamet CEREVANCE, i databasen OBS'CEREVANCE skapad sedan 2004. Den första andrahandsbehandlingen de fick kommer att analyseras.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient som påbörjar en första andra linjens immunmodulerande behandling (azatioprin, ciklosporin, eltrombopag, hydroxiklorokin, mykofenolatmofétil, rituximab, romiplostim), registrerad i OBS'CEREVANCE-databasen, som presenterar en kronisk immun-trombocytopenisk purpura eller autoimmunisk EVANS-syndrom.

Exklusions kriterier:

  • Patient under immunsuppressiv för en annan immunologisk patologi vid inledningen av den första andra linjens behandling,
  • Patient behandlad med 2 andrahandsbehandlingar samma dag,
  • Muntlig vägran att delta av patienten eller hans juridiska ombud, efter att ha läst informationskommentaren som är specifik för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hemorragiskt tecken - Grad ≥ 3 (Buchanan-poäng) Förekomst av ett blödningstecken ≥ grad 3
Tidsram: Vid 6 månader
Förekomst av ett blödningstecken ≥ grad 3 = måttlig blödning (Buchanan-poäng: från 0 till 5)
Vid 6 månader
Trombocytopeni Förekomst av trombocytopeni <30 G/L
Tidsram: Vid 6 månader
Förekomst av trombocytopeni <30 G/L
Vid 6 månader
Behöver du en transfusion?
Tidsram: Vid 6 månader
Utföra en transfusion: ja eller nej?
Vid 6 månader
Immunoglobulin IV Immunoglobulin IV
Tidsram: Vid 6 månader
Immunglobulin IV push
Vid 6 månader
Kortikoider trycker
Tidsram: Vid 6 månader
Kortikoider (ingen minskning av antalet under behandlingsuppföljning jämfört med icke-behandlingsperiod)
Vid 6 månader
Behöver du en splenektomi?
Tidsram: Vid 6 månader
Att utföra en splenektomi: ja eller nej?
Vid 6 månader
Kliniska tecken på anemi
Tidsram: Vid 6 månader
Förekomst av kliniska tecken på anemi ≥ grad 2 = Försöksperson sängliggande mindre än 50 % av dagen (WHO-poäng: från 0 till 4)
Vid 6 månader
Anemi
Tidsram: Vid 6 månader

Förekomst av anemi <7g/dl

Förekomst av anemi <7g/dl
Vid 6 månader
Introduktion av en ny immunmodulerande behandling
Tidsram: Vid 6 månader
Introduktion av en ny immunmodulerande behandling: ja eller nej?
Vid 6 månader
Sluta med behandlingen eller inte?
Tidsram: Vid 6 månader
Avbryt behandlingen på grund av misslyckande, intolerans eller bristande efterlevnad
Vid 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Utredare

  • Huvudutredare: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

18 januari 2016

Primärt slutförande (FAKTISK)

4 december 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

4 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2019

Första postat (FAKTISK)

15 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

15 augusti 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2019

Senast verifierad

1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHU BX 2013/24

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Genom detta program kommer en samordnad och centraliserad analys av tillförlitliga farmakovigilansdata att överföras i realtid till Läkemedelsverket. Det kommer att göra det möjligt för National Agency for Medicine att säkerställa säker användning av dessa behandlingar för den pediatriska befolkningen, sårbara, och optimera övervakning på kort och lång sikt identifierade eller potentiella risker med dessa behandlingar på ett utvecklande immunsystem. Det kommer också att säkerställa övervakningen av off-label eller Temporary Therapeutic Protocol/Tillfälliga rekommendationer för användningsrecept och att argumentera för rekommendationer för god användning. För behandlingar vars fördelar kommer att bekräftas kommer dessa resultat att vara användbara för det medicinska samfundet för att definiera den bästa andra linjens terapeutiska strategi.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera