Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Balans voordeel / risico van immunomodulerende behandelingen bij het kind en de adolescent voor auto-immuuncytopenie. (VIGICAIRE)

13 augustus 2019 bijgewerkt door: University Hospital, Bordeaux

Nationale studie ondersteund door een zeldzame ziektecohort de baten / risicobalans van immunomodulerende behandelingen voorgeschreven bij kinderen en adolescenten voor auto-immuuncytopenie.

In Frankrijk bestaat sinds 2004 een nationaal prospectief cohort voor het monitoren van kinderen en adolescenten met auto-immune cytopenie OBS'CEREVANCE. Het wordt in Bordeaux gecoördineerd door het team van het Centrum. Referentie zeldzame ziekten CEREVANCE. Het is gevalideerd door de Franse gegevensbeschermingsautoriteit in 2009 (informatienota en schriftelijke toestemming). Het had medio 2013 meer dan 900 patiënten, en de verzamelde gegevens maken het mogelijk om opzettelijk te bestuderen om de therapeutische behandeling van patiënten met chronische immuun-trombocytopenische purpura, auto-immune hemolytische anemie of het EVANS-syndroom te behandelen.

Deze studie evalueert de werkzaamheid en tolerantie na 6 maanden behandeling met in Frankrijk voorgeschreven immunomodulatoren in reële gebruiksomstandigheden, bij kinderen en adolescenten jonger dan 18 jaar, voor een chronische immuun-trombocytopenische purpura, een auto-immuun hemolytische anemie of een gelijktijdig EVANS-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Chronische immunologische trombocytopenische purpura en anemie hemolytische auto-immuunziekte zijn zeldzame auto-immuun hematologische ziekten, primair of secundair, die het kind vaak op zeer jonge leeftijd treffen, soms tegelijkertijd of opeenvolgend geassocieerd (syndroom van Evans). Ze kunnen levensbedreigend zijn, ze zijn in 20 tot 50% van de gevallen langdurig afhankelijk van immunosuppressiva. De incidentie van immuun-trombocytopenische purpura is 2 tot 5/100.000 inwoners onder de 18 jaar, de auto-immune hemolytische anemie 5 tot 10 keer lager.

Voor de pediatrische populatie is de in de literatuur gerapporteerde ervaring beperkt tot individuele gevallen of kleine series, vaak retrospectief en niet vergelijkend. Het staat niet toe om in 2013 een op bewijs gebaseerde redenering te hebben om de tweedelijns therapeutische strategie te definiëren, met name voor auto-immuun hemolytische anemie, waarvoor de therapeutische gegevens bijna niet bestaan. Splenectomie blijft tot op de dag van vandaag de referentiebehandeling van de chronische immuun-trombocytopenische purpura van de volwassene. Bij kinderen is het therapeutische doel het te vermijden of te voorkomen dat het wordt uitgesteld. Na falen van eerstelijnsbehandelingen (immunoglobulinen of corticosteroïden) die worden gebruikt voor de behandeling van recidieven of continu, zijn de belangrijkste immunomodulerende behandelingen die in de tweede lijn worden gebruikt azathioprine, ciclosporine, hydroxychloroquine, rituximab, mycofenolaatmofetil, romiplostim, eltrombopag.

De baten/risicoverhouding van deze 7 immunomodulerende behandelingen die aan het kind worden voorgeschreven voor auto-immune cytopenie wordt verondersteld gunstig te zijn op basis van de zeer beperkte gegevens uit de pediatrische literatuur en de ervaring van de meeste volwassenen heeft geen baat bij een specifieke vergunning voor het in de handel brengen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

454

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen of adolescenten die een of meer behandelingen hebben ondergaan die van belang zijn voor een chronische immuun-trombocytopenische purpura, auto-immune hemolytische anemie of het EVANS-syndroom, in een van de 30 centra van het CEREVANCE-netwerk, zullen worden geïdentificeerd en geselecteerd door het team CEREVANCE, in de computerdatabase OBS'CEREVANCE die sinds 2004 is gemaakt. De eerstelijnsbehandeling die ze kregen, wordt geanalyseerd.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënt die een eerste tweedelijns immunomodulerende behandeling start (azathioprine, ciclosporine, eltrombopag, hydroxychloroquine, mycophénolate mofétil, rituximab, romiplostim), geregistreerd in de OBS'CEREVANCE-database, met een chronische immuun-trombocytopenische purpura, auto-immune hemolytische anemie of gelijktijdig EVANS-syndroom.

Uitsluitingscriteria:

Patiënt onder immunosuppressivum voor een andere immunologische pathologie bij de start van de eerste tweedelijnsbehandeling,
Patiënt behandeld met 2 tweedelijnsbehandelingen op dezelfde dag,
Mondelinge weigering van deelname door de patiënt of zijn wettelijke vertegenwoordigers, na lezing van de specifieke informatienota voor de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Hemorragisch teken - graad ≥ 3 (Buchanan-score) Aanwezigheid van een hemorragisch teken ≥ graad 3 Tijdsspanne: Op 6 maanden	Aanwezigheid van een hemorragisch teken ≥ graad 3 = matige bloeding (Buchanan-score: van 0 tot 5)	Op 6 maanden
Trombocytopenie Aanwezigheid van trombocytopenie <30 G/L Tijdsspanne: Op 6 maanden	Aanwezigheid van trombocytopenie <30 G/L	Op 6 maanden
Een transfusie nodig? Tijdsspanne: Op 6 maanden	Een transfusie uitvoeren: ja of nee?	Op 6 maanden
Immunoglobuline IV Immunoglobuline IV Tijdsspanne: Op 6 maanden	Immunoglobuline IV-push	Op 6 maanden
Corticoïden duwen Tijdsspanne: Op 6 maanden	Corticoïde push (geen vermindering van hun aantal tijdens de follow-up van de behandeling versus de periode zonder behandeling)	Op 6 maanden
Splenectomie nodig? Tijdsspanne: Op 6 maanden	Splenectomie uitvoeren: ja of nee?	Op 6 maanden
Klinische tekenen van bloedarmoede Tijdsspanne: Op 6 maanden	Aanwezigheid van klinische tekenen van anemie ≥ graad 2 = patiënt minder dan 50% van de dag bedlegerig (WHO-score: van 0 tot 4)	Op 6 maanden
Bloedarmoede Tijdsspanne: Op 6 maanden	Aanwezigheid van bloedarmoede <7g / dl Aanwezigheid van bloedarmoede <7g / dl	Op 6 maanden
Introductie van een nieuwe immunomodulerende behandeling Tijdsspanne: Op 6 maanden	Introductie van een nieuwe immunomodulerende behandeling: ja of nee?	Op 6 maanden
Behandeling stoppen of niet? Tijdsspanne: Op 6 maanden	Stop de behandeling wegens falen, intolerantie of niet-naleving	Op 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

18 januari 2016

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

4 december 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

4 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

15 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

15 augustus 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

CHU BX 2013/24

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Via dit programma zal een gecoördineerde en gecentraliseerde analyse van betrouwbare geneesmiddelenbewakingsgegevens in realtime worden doorgestuurd naar het Nationaal Agentschap voor Geneesmiddelen. Het zal het Nationaal Agentschap voor Geneesmiddelen in staat stellen om het veilige gebruik van deze behandelingen voor de kwetsbare pediatrische populatie te waarborgen en de monitoring op korte en lange termijn te optimaliseren van de geïdentificeerde of potentiële risico's van deze behandelingen op een zich ontwikkelend immuunsysteem. Het zal ook zorgen voor de monitoring van off-label of tijdelijk therapeutisch protocol / tijdelijke aanbevelingen voor gebruiksvoorschriften en voor het beargumenteren van aanbevelingen voor goed gebruik. Voor behandelingen waarvan het voordeel zal worden bevestigd, zullen deze resultaten nuttig zijn voor de medische gemeenschap om de beste tweedelijns therapeutische strategie te bepalen.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .