Balance Beneficio/Riesgo de los Tratamientos Inmunomoduladores en el Niño y Adolescente para Citopenia Autoinmune. (VIGICAIRE)

La púrpura trombocitopénica inmunológica crónica y la anemia hemolítica autoinmune son enfermedades hematológicas autoinmunes raras, primarias o secundarias, que afectan al niño a menudo muy joven, a veces asociadas de manera simultánea o secuencial (síndrome de Evans). Pueden poner en peligro la vida, se presentan en un 20 a 50% de los casos de dependencia prolongada de inmunosupresores. La incidencia de Púrpura Inmune-Trombocitopénica es de 2 a 5/100.000 habitantes menores de 18 años, siendo la Anemia Hemolítica Autoinmune de 5 a 10 veces menor.

Para la población pediátrica, la experiencia reportada en la literatura se limita a casos individuales o pequeñas series muchas veces retrospectivas y no comparativas. No permite tener en 2013 un razonamiento basado en la evidencia para definir la estrategia terapéutica de segunda línea, en especial para la Anemia Hemolítica Autoinmune donde los datos terapéuticos son casi inexistentes. La esplenectomía sigue siendo hasta el día de hoy el tratamiento de referencia de la Púrpura Inmune-Trombocitopénica Crónica del adulto. En niños, el objetivo terapéutico es evitarlo o prevenir que lo retrase. Tras el fracaso de los tratamientos de primera línea (inmunoglobulinas o corticoides) utilizados para el tratamiento de las recaídas o de forma continuada, los principales tratamientos inmunomoduladores utilizados en segunda línea son azatioprina, ciclosporina, hidroxicloroquina, rituximab, micofenolato mofetilo, romiplostim, eltrombopag.

Se presume que el balance beneficio/riesgo de estos 7 tratamientos inmunomoduladores prescritos al niño para la citopenia autoinmune es favorable en base a los datos muy limitados de la literatura pediátrica y la experiencia de la mayoría de los adultos que no se benefician de una autorización de comercialización específica.