Bilancio beneficio/rischio dei trattamenti immunomodulatori nel bambino e nell'adolescente per la citopenia autoimmune. (VIGICAIRE)
Studio nazionale sostenuto da una coorte di malattie rare sul rapporto rischio/beneficio dei trattamenti immunomodulatori prescritti nel bambino e nell'adolescente per la citopenia autoimmune.
In Francia, dal 2004 esiste una coorte prospettica nazionale per il monitoraggio di bambini e adolescenti con citopenia autoimmune OBS'CEREVANCE. È coordinato a Bordeaux dall'équipe del Centro. Riferimento Malattie Rare CEREVANCE. È stato convalidato dall'autorità francese per la protezione dei dati personali nel 2009 (nota informativa e consenso scritto). Ha avuto a metà 2013 più di 900 pazienti, ed i dati raccolti permettono di studiare intenzionalmente per trattare la gestione terapeutica dei pazienti con Porpora Cronica Immuno-Trombocitopenica, da Anemia Emolitica Autoimmune, o da Sindrome di EVANS.
Questo studio valuta l'efficacia e la tolleranza a 6 mesi di trattamento con immunomodulatori prescritti in Francia in condizioni reali di utilizzo, in bambini e adolescenti di età inferiore ai 18 anni, per una porpora cronica immuno-trombocitopenica, un'anemia emolitica autoimmune o una sindrome EVANS simultanea.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La porpora trombocitopenica immunologica cronica e l'anemia emolitica autoimmune sono malattie ematologiche autoimmuni rare, primarie o secondarie, che colpiscono il bambino spesso molto giovane, a volte associate simultaneamente o sequenzialmente (sindrome di Evans). Possono essere pericolosi per la vita, nel 20-50% dei casi di dipendenza prolungata da immunosoppressori. L'incidenza della Porpora Immune-Trombocitopenica è da 2 a 5/100.000 abitanti sotto i 18 anni, l'Anemia Emolitica Autoimmune da 5 a 10 volte inferiore.
Per la popolazione pediatrica l'esperienza riportata in letteratura è limitata a casi singoli o piccole serie spesso retrospettive e non comparative. Non consente di avere nel 2013 un ragionamento basato sull'evidenza per definire la strategia terapeutica di seconda linea, in particolare per l'Anemia Emolitica Autoimmune dove i dati terapeutici sono pressoché inesistenti. La splenectomia rimane tuttora il trattamento di riferimento della porpora cronica immuno-trombocitopenica dell'adulto. Nei bambini, l'obiettivo terapeutico è evitarlo o prevenirlo ritardandolo. Dopo il fallimento dei trattamenti di prima linea (immunoglobuline o corticosteroidi) utilizzati per il trattamento delle recidive o continuativamente, i principali trattamenti immunomodulatori utilizzati in seconda linea sono azatioprina, ciclosporina, idrossiclorochina, rituximab, micofenolato mofetile, romiplostim, eltrombopag.
Si presume che il rapporto beneficio/rischio di questi 7 trattamenti immunomodulatori prescritti al bambino per la citopenia autoimmune sia favorevole sulla base dei dati molto limitati della letteratura pediatrica e dell'esperienza della maggior parte degli adulti che non beneficiano di una specifica autorizzazione all'immissione in commercio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente che inizia un primo trattamento immunomodulante di seconda linea (azatioprina, ciclosporina, eltrombopag, idrossiclorochina, micofenolato mofetile, rituximab, romiplostim), registrato nel database OBS'CEREVANCE, che presenta porpora cronica immuno-trombocitopenica, anemia emolitica autoimmune o simultanea sindrome di EVANS.
Criteri di esclusione:
- Paziente in terapia immunosoppressiva per altra patologia immunologica all'inizio del trattamento di prima seconda linea,
- Paziente trattato con 2 trattamenti di seconda linea nella stessa giornata,
- Rifiuto verbale alla partecipazione del paziente o dei suoi rappresentanti legali, previa lettura della nota informativa specifica per lo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Segno emorragico - Grado ≥ 3 (Punteggio di Buchanan) Presenza di un segno emorragico ≥grado 3
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Presenza di un segno emorragico ≥ grado 3 = sanguinamento moderato (punteggio di Buchanan: da 0 a 5)
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A 6 mesi
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Trombocitopenia Presenza di trombocitopenia <30 G/L
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Presenza di trombocitopenia <30 G/L
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A 6 mesi
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Hai bisogno di una trasfusione?
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Effettuare una trasfusione: sì o no?
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A 6 mesi
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Immunoglobulina IV Immunoglobulina IV
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Immunoglobulina IV push
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A 6 mesi
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I corticoidi spingono
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Spinta dei corticoidi (nessuna riduzione del loro numero durante il follow-up del trattamento rispetto al periodo di non trattamento)
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A 6 mesi
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Hai bisogno di una splenectomia?
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Esecuzione di una splenectomia: sì o no?
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A 6 mesi
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Segni clinici di anemia
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Presenza di segni clinici di anemia ≥ grado 2 = Soggetto allettato per meno del 50% della giornata (punteggio OMS: da 0 a 4)
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A 6 mesi
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Anemia
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Presenza di anemia <7g/dl Presenza di anemia <7g/dl |
A 6 mesi
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Introduzione di un nuovo trattamento immunomodulante
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Introduzione di un nuovo trattamento immunomodulatore: sì o no?
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A 6 mesi
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Interrompere il trattamento o no?
Lasso di tempo: A 6 mesi
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Interrompere il trattamento a causa di fallimento, intolleranza o non conformità
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A 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Anemia
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Trombocitopenia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Anemia, emolitico
- Anemia, emolitica, autoimmune
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHU BX 2013/24
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
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