Az immunmoduláló kezelések egyensúlyi előnyei / kockázata gyermekeknél és serdülőknél autoimmun citopéniában. (VIGICAIRE)
Ritka betegségekkel alátámasztott nemzeti tanulmány az autoimmun citopénia miatt gyermekekben és serdülőkben felírt immunmoduláns kezelések haszon/kockázat arányáról.
Franciaországban 2004 óta működik egy nemzeti leendő kohorsz az autoimmun citopéniában szenvedő gyermekek és serdülők OBS'CEREVANCE megfigyelésére. Ezt Bordeaux-ban a Központ csapata koordinálja. Referencia Ritka Betegségek CEREVANCE. A francia adatvédelmi hatóság 2009-ben jóváhagyta (tájékoztató és írásos hozzájárulás). 2013 közepén több mint 900 beteg volt, és az összegyűjtött adatok lehetővé teszik a krónikus immun-thrombocytopeniás purpurában, az autoimmun hemolitikus anémiában vagy az EVANS-szindrómában szenvedő betegek terápiás kezelésének szándékos kezelését.
Ez a tanulmány értékeli a Franciaországban felírt immunmodulátorok 6 hónapos kezelésének hatékonyságát és toleranciáját valós használati körülmények között, 18 év alatti gyermekeknél és serdülőknél krónikus immun-thrombocytopeniás purpura, autoimmun hemolitikus anémia vagy egyidejű EVANS-szindróma esetén.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
A krónikus immunológiai thrombocytopeniás purpura és a hemolitikus autoimmun vérszegénység ritka, elsődleges vagy másodlagos autoimmun hematológiai betegségek, amelyek gyakran nagyon fiatalon érintik a gyermeket, néha egyidejűleg vagy egymás után társulnak (Evans-szindróma). Életveszélyesek lehetnek, az esetek 20-50%-ában tartós immunszuppresszáns-függőséget okoznak. Az immuntrombocitopéniás purpura incidenciája 2-5/100 000 18 év alatti lakos, az autoimmun hemolitikus anémia 5-10-szer alacsonyabb.
A gyermekpopuláció esetében a szakirodalomban közölt tapasztalatok egyedi esetekre vagy kis sorozatokra korlátozódnak, amelyek gyakran retrospektívek, és nem összehasonlíthatóak. Nem teszi lehetővé, hogy 2013-ban bizonyítékokon alapuló érvelés álljon rendelkezésre a második vonalbeli terápiás stratégia meghatározásához, különösen az autoimmun hemolitikus anaemia esetében, ahol a terápiás adatok szinte nem léteznek. A lépeltávolítás a mai napig a felnőttkori krónikus immun-thrombocytopeniás purpura referenciakezelése. Gyermekeknél a terápiás cél ennek elkerülése vagy késleltetése. A relapszusok kezelésére vagy folyamatosan alkalmazott első vonalbeli kezelések (immunglobulinok vagy kortikoszteroidok) sikertelensége után a második vonalban alkalmazott fő immunmoduláló kezelések az azatioprin, ciklosporin, hidroxiklorokin, rituximab, mikofenolát-mofetil, romiplosztim, eltrombopag.
A gyermekeknek autoimmun citopenia miatt felírt 7 immunmoduláns kezelés előny/kockázat aránya a gyermekgyógyászati szakirodalomból származó nagyon korlátozott adatok alapján feltételezhetően kedvező, és a legtöbb felnőtt tapasztalata szerint nem jár specifikus forgalomba hozatali engedély.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az OBS'CEREVANCE adatbázisban regisztrált, első második vonalbeli immunmoduláns kezelést (azathioprin, ciklosporin, eltrombopag, hidroxiklorokin, mikofenolát-mofétil, rituximab, romiplosztim) kezdeményező, krónikus immun-thrombocytopéniás szindrómát, autocitopéniás purpurát vagy autocitopéniás purpurát mutató beteg
Kizárási kritériumok:
- más immunológiai patológia miatt immunszuppresszáns kezelés alatt álló beteg az első második vonalbeli kezelés kezdetén,
- A beteg ugyanazon a napon 2 második vonalbeli kezelést kapott,
- A beteg vagy törvényes képviselői részvételének szóbeli megtagadása a vizsgálatra vonatkozó tájékoztató elolvasása után.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vérzéses jel – ≥ 3. fokozat (Buchanan-pontszám) Vérzéses jel jelenléte ≥3. fokozat
Időkeret: 6 hónaposan
|
Vérzéses jel jelenléte ≥ 3. fokozat = mérsékelt vérzés (Buchanan pontszám: 0-tól 5-ig)
|
6 hónaposan
|
|
Thrombocytopenia Thrombocytopenia jelenléte <30 G/L
Időkeret: 6 hónaposan
|
Thrombocytopenia jelenléte <30 G/L
|
6 hónaposan
|
|
Transzfúzióra van szüksége?
Időkeret: 6 hónaposan
|
Transzfúzió végrehajtása: igen vagy nem?
|
6 hónaposan
|
|
Immunglobulin IV Immunglobulin IV
Időkeret: 6 hónaposan
|
Immunglobulin IV nyomás
|
6 hónaposan
|
|
A kortikoidok nyomják
Időkeret: 6 hónaposan
|
Kortikoid lökés (nem csökken a számuk a kezelés követése alatt a kezelés nélküli időszakhoz képest)
|
6 hónaposan
|
|
Splenectomiára van szüksége?
Időkeret: 6 hónaposan
|
Splenectomia végrehajtása: igen vagy nem?
|
6 hónaposan
|
|
A vérszegénység klinikai tünetei
Időkeret: 6 hónaposan
|
A vérszegénység klinikai tüneteinek jelenléte ≥ 2. fokozat = Az alany a nap kevesebb mint 50%-ában ágyhoz kötött (WHO-pontszám: 0 és 4 között)
|
6 hónaposan
|
|
Anémia
Időkeret: 6 hónaposan
|
Anémia jelenléte <7g/dl Anémia jelenléte <7g/dl |
6 hónaposan
|
|
Új immunmoduláló kezelés bevezetése
Időkeret: 6 hónaposan
|
Új immunmoduláló kezelés bevezetése: igen vagy nem?
|
6 hónaposan
|
|
Hagyja abba a kezelést vagy ne?
Időkeret: 6 hónaposan
|
Hagyja abba a kezelést sikertelenség, intolerancia vagy nem megfelelőség miatt
|
6 hónaposan
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Hematológiai betegségek
- Vérzés
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Anémia
- Véralvadási zavarok
- A bőr megnyilvánulásai
- Thrombocytopenia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
- Vérszegénység, hemolitikus
- Vérszegénység, hemolitikus, autoimmun
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHU BX 2013/24
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .