- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04057703
Balanse fordel / risiko for immunmodulerende behandlinger hos barn og ungdom for autoimmun cytopeni. (VIGICAIRE)
Nasjonal studie støttet av en sjelden sykdomskohort fordel/risiko-balansen av immunmodulerende behandlinger foreskrevet hos barn og ungdom for autoimmun cytopeni.
I Frankrike har en nasjonal prospektiv kohort for overvåking av barn og ungdom med autoimmun cytopeni OBS'CEREVANCE vært på plass siden 2004. Det koordineres i Bordeaux av senterets team. Referanse sjeldne sykdommer SEREVANCE. Den har blitt validert av det franske datatilsynet i 2009 (informasjonsmerknad og skriftlig samtykke). Det hadde midten av 2013 flere av 900 pasienter, og dataene som ble samlet inn gjør det mulig å studere med vilje for å behandle terapeutisk behandling av pasienter med kronisk immun-trombocytopenisk purpura, fra autoimmun hemolytisk anemi eller fra EVANS syndrom.
Denne studien evaluerer effekt og toleranse ved 6 måneders behandling immunmodulatorer foreskrevet i Frankrike under reelle bruksforhold, hos barn og ungdom under 18 år, for en kronisk immun-trombocytopenisk purpura, en autoimmun hemolytisk anemi eller et samtidig EVANS-syndrom.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Kronisk immunologisk trombocytopenisk purpura og anemi hemolytisk autoimmun er sjeldne autoimmune hematologiske sykdommer, primære eller sekundære, som påvirker barnet ofte veldig ungt, noen ganger assosiert samtidig eller sekvensielt (Evans syndrom). De kan være livstruende, de i 20 til 50% av tilfellene av langvarig avhengighet av immunsuppressiva. Forekomsten av immun-trombocytopenisk purpura er 2 til 5 / 100 000 innbyggere på under 18 år, autoimmun hemolytisk anemi 5 til 10 ganger lavere.
For den pediatriske populasjonen er erfaringen rapportert i litteraturen begrenset til enkelttilfeller eller små serier, ofte retrospektive og ikke komparative. Det tillater ikke å ha i 2013 et resonnement basert på bevis for å definere den andre linjens terapeutiske strategi, spesielt for autoimmun hemolytisk anemi hvor de terapeutiske dataene er nesten ikke-eksisterende. Splenektomi er den dag i dag referansebehandlingen av den voksnes kroniske immun-trombocytopeniske purpura. Hos barn er det terapeutiske målet å unngå det eller å forhindre at det utsetter det. Etter svikt i førstelinjebehandlinger (immunoglobuliner eller kortikosteroider) brukt til behandling av tilbakefall eller kontinuerlig, er de viktigste immunmodulerende behandlingene brukt i andrelinje azatioprin, ciklosporin, hydroksyklorokin, rituximab, mykofenolatmofetil, romiplostim, eltrombopag.
Nytte/risiko-balansen for disse 7 immunmodulerende behandlingene foreskrevet til barnet for autoimmun cytopeni antas å være gunstig basert på svært begrensede data fra pediatrisk litteratur, og erfaringen til de fleste voksne drar ikke nytte av en spesifikk markedsføringstillatelse.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient som starter en første andrelinjes immunmodulerende behandling (azatioprin, ciklosporin, eltrombopag, hydroksyklorokin, mykofenolatmofétil, rituximab, romiplostim), registrert i OBS'CEREVANCE-databasen, som presenterer en kronisk immun-trombocytopenisk purpura eller autoimmun syndrom EVANS syndrom.
Ekskluderingskriterier:
- Pasient under immunsuppressiv for en annen immunologisk patologi ved oppstart av første andrelinjebehandling,
- Pasient behandlet med 2 andrelinjebehandlinger samme dag,
- Muntlig avslag på deltakelse fra pasienten eller hans juridiske representanter, etter å ha lest informasjonsnotatet som er spesifikt for studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Blødningstegn - Grad ≥ 3 (Buchanan-score) Tilstedeværelse av et hemorragisk tegn ≥grad 3
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Tilstedeværelse av et hemorragisk tegn ≥ grad 3 = moderat blødning (Buchanan-score: fra 0 til 5)
|
Ved 6 måneder
|
Trombocytopeni Tilstedeværelse av trombocytopeni <30 G/L
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Tilstedeværelse av trombocytopeni <30 G/L
|
Ved 6 måneder
|
Trenger du en transfusjon?
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Utføre en transfusjon: ja eller nei?
|
Ved 6 måneder
|
Immunoglobulin IV Immunoglobulin IV
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Immunoglobulin IV push
|
Ved 6 måneder
|
Kortikoider presser
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Kortikoid-push (ingen reduksjon av antall under behandlingsoppfølging versus ikke-behandlingsperiode)
|
Ved 6 måneder
|
Trenger du en splenektomi?
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Utføre en splenektomi: ja eller nei?
|
Ved 6 måneder
|
Kliniske tegn på anemi
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Tilstedeværelse av kliniske tegn på anemi ≥ grad 2 = forsøksperson sengeliggende mindre enn 50 % av dagen (WHO-score: fra 0 til 4)
|
Ved 6 måneder
|
Anemi
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Tilstedeværelse av anemi <7g / dl Tilstedeværelse av anemi <7g / dl |
Ved 6 måneder
|
Introduksjon av ny immunmodulerende behandling
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Introduksjon av ny immunmodulerende behandling: ja eller nei?
|
Ved 6 måneder
|
Stopp behandlingen eller ikke?
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Stopp behandlingen på grunn av svikt, intoleranse eller manglende etterlevelse
|
Ved 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Anemi
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Trombocytopeni
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Anemi, hemolytisk
- Anemi, hemolytisk, autoimmun
Andre studie-ID-numre
- CHU BX 2013/24
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .