Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Balanse fordel / risiko for immunmodulerende behandlinger hos barn og ungdom for autoimmun cytopeni. (VIGICAIRE)

13. august 2019 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux

Nasjonal studie støttet av en sjelden sykdomskohort fordel/risiko-balansen av immunmodulerende behandlinger foreskrevet hos barn og ungdom for autoimmun cytopeni.

I Frankrike har en nasjonal prospektiv kohort for overvåking av barn og ungdom med autoimmun cytopeni OBS'CEREVANCE vært på plass siden 2004. Det koordineres i Bordeaux av senterets team. Referanse sjeldne sykdommer SEREVANCE. Den har blitt validert av det franske datatilsynet i 2009 (informasjonsmerknad og skriftlig samtykke). Det hadde midten av 2013 flere av 900 pasienter, og dataene som ble samlet inn gjør det mulig å studere med vilje for å behandle terapeutisk behandling av pasienter med kronisk immun-trombocytopenisk purpura, fra autoimmun hemolytisk anemi eller fra EVANS syndrom.

Denne studien evaluerer effekt og toleranse ved 6 måneders behandling immunmodulatorer foreskrevet i Frankrike under reelle bruksforhold, hos barn og ungdom under 18 år, for en kronisk immun-trombocytopenisk purpura, en autoimmun hemolytisk anemi eller et samtidig EVANS-syndrom.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Kronisk immunologisk trombocytopenisk purpura og anemi hemolytisk autoimmun er sjeldne autoimmune hematologiske sykdommer, primære eller sekundære, som påvirker barnet ofte veldig ungt, noen ganger assosiert samtidig eller sekvensielt (Evans syndrom). De kan være livstruende, de i 20 til 50% av tilfellene av langvarig avhengighet av immunsuppressiva. Forekomsten av immun-trombocytopenisk purpura er 2 til 5 / 100 000 innbyggere på under 18 år, autoimmun hemolytisk anemi 5 til 10 ganger lavere.

For den pediatriske populasjonen er erfaringen rapportert i litteraturen begrenset til enkelttilfeller eller små serier, ofte retrospektive og ikke komparative. Det tillater ikke å ha i 2013 et resonnement basert på bevis for å definere den andre linjens terapeutiske strategi, spesielt for autoimmun hemolytisk anemi hvor de terapeutiske dataene er nesten ikke-eksisterende. Splenektomi er den dag i dag referansebehandlingen av den voksnes kroniske immun-trombocytopeniske purpura. Hos barn er det terapeutiske målet å unngå det eller å forhindre at det utsetter det. Etter svikt i førstelinjebehandlinger (immunoglobuliner eller kortikosteroider) brukt til behandling av tilbakefall eller kontinuerlig, er de viktigste immunmodulerende behandlingene brukt i andrelinje azatioprin, ciklosporin, hydroksyklorokin, rituximab, mykofenolatmofetil, romiplostim, eltrombopag.

Nytte/risiko-balansen for disse 7 immunmodulerende behandlingene foreskrevet til barnet for autoimmun cytopeni antas å være gunstig basert på svært begrensede data fra pediatrisk litteratur, og erfaringen til de fleste voksne drar ikke nytte av en spesifikk markedsføringstillatelse.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

454

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn eller ungdom som har mottatt en eller flere behandlinger av interesse for en kronisk immun-trombocytopenisk purpura, autoimmun hemolytisk anemi eller EVANS-syndrom, i et av de 30 sentrene i CEREVANCE-nettverket, vil bli identifisert og valgt av teamet CEREVANCE, i OBS'CEREVANCE datadatabase opprettet siden 2004. Den første andrelinjebehandlingen de fikk vil bli analysert.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient som starter en første andrelinjes immunmodulerende behandling (azatioprin, ciklosporin, eltrombopag, hydroksyklorokin, mykofenolatmofétil, rituximab, romiplostim), registrert i OBS'CEREVANCE-databasen, som presenterer en kronisk immun-trombocytopenisk purpura eller autoimmun syndrom EVANS syndrom.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient under immunsuppressiv for en annen immunologisk patologi ved oppstart av første andrelinjebehandling,
  • Pasient behandlet med 2 andrelinjebehandlinger samme dag,
  • Muntlig avslag på deltakelse fra pasienten eller hans juridiske representanter, etter å ha lest informasjonsnotatet som er spesifikt for studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blødningstegn - Grad ≥ 3 (Buchanan-score) Tilstedeværelse av et hemorragisk tegn ≥grad 3
Tidsramme: Ved 6 måneder
Tilstedeværelse av et hemorragisk tegn ≥ grad 3 = moderat blødning (Buchanan-score: fra 0 til 5)
Ved 6 måneder
Trombocytopeni Tilstedeværelse av trombocytopeni <30 G/L
Tidsramme: Ved 6 måneder
Tilstedeværelse av trombocytopeni <30 G/L
Ved 6 måneder
Trenger du en transfusjon?
Tidsramme: Ved 6 måneder
Utføre en transfusjon: ja eller nei?
Ved 6 måneder
Immunoglobulin IV Immunoglobulin IV
Tidsramme: Ved 6 måneder
Immunoglobulin IV push
Ved 6 måneder
Kortikoider presser
Tidsramme: Ved 6 måneder
Kortikoid-push (ingen reduksjon av antall under behandlingsoppfølging versus ikke-behandlingsperiode)
Ved 6 måneder
Trenger du en splenektomi?
Tidsramme: Ved 6 måneder
Utføre en splenektomi: ja eller nei?
Ved 6 måneder
Kliniske tegn på anemi
Tidsramme: Ved 6 måneder
Tilstedeværelse av kliniske tegn på anemi ≥ grad 2 = forsøksperson sengeliggende mindre enn 50 % av dagen (WHO-score: fra 0 til 4)
Ved 6 måneder
Anemi
Tidsramme: Ved 6 måneder

Tilstedeværelse av anemi <7g / dl

Tilstedeværelse av anemi <7g / dl

Ved 6 måneder
Introduksjon av ny immunmodulerende behandling
Tidsramme: Ved 6 måneder
Introduksjon av ny immunmodulerende behandling: ja eller nei?
Ved 6 måneder
Stopp behandlingen eller ikke?
Tidsramme: Ved 6 måneder
Stopp behandlingen på grunn av svikt, intoleranse eller manglende etterlevelse
Ved 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

18. januar 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

4. desember 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

4. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

15. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

15. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2019

Sist bekreftet

1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Gjennom dette programmet vil en koordinert og sentralisert analyse av pålitelige legemiddelovervåkingsdata bli overført i sanntid til Nasjonalt legemiddelverk. Det vil gjøre det mulig for National Agency for Medicines å sikre sikker bruk av disse behandlingene for den pediatriske befolkningen, sårbare, og optimalisere overvåking på kort og lang sikt identifiserte eller potensielle risikoer ved disse behandlingene på et immunsystem i utvikling. Det vil også sikre overvåking av off-label eller midlertidig terapeutisk protokoll / midlertidig anbefaling for bruksresepter og å argumentere for anbefalinger for god bruk. For behandlinger hvis fordel vil bli bekreftet, vil disse resultatene være nyttige for det medisinske samfunnet for å definere den beste andrelinje terapeutiske strategien.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

3
Abonnere