Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tasapainoinen hyöty / riski immunomoduloivista hoidoista lapsille ja nuorille autoimmuunisytopeniaan. (VIGICAIRE)

tiistai 13. elokuuta 2019 päivittänyt: University Hospital, Bordeaux

Kansallinen tutkimus, jota tukee harvinaisten sairauksien kohortti lapsille ja nuorille autoimmuunisytopeniaan määrättyjen immunomoduloivien hoitojen hyöty/riskitase.

Ranskassa on vuodesta 2004 lähtien ollut käytössä kansallinen mahdollinen kohortti autoimmuunisytopeniasta kärsivien lasten ja nuorten seurantaan OBS'CEREVANCE. Sitä koordinoi Bordeaux'ssa keskuksen tiimi. Viiteharvinaiset sairaudet CEREVANCE. Ranskan tietosuojaviranomainen on vahvistanut sen vuonna 2009 (tiedote ja kirjallinen suostumus). Vuoden 2013 puolivälissä potilasta oli enemmän 900, ja kerättyjen tietojen avulla on mahdollista tutkia tarkoituksellisesti kroonista immuuni-trombosytopeenista purppuraa, autoimmuunista hemolyyttistä anemiaa tai EVANS-oireyhtymää sairastavien potilaiden hoitoa.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan tehoa ja sietokykyä 6 kuukauden hoidon aikana Ranskassa määrätyillä immunomodulaattoreilla todellisissa käyttöolosuhteissa lapsille ja alle 18-vuotiaille nuorille krooniseen immuuni-trombosytopeeniseen purppuraan, autoimmuuniseen hemolyyttiseen anemiaan tai samanaikaiseen EVANS-oireyhtymään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Krooninen immunologinen trombosytopeeninen purppura ja anemia hemolyyttinen autoimmuuni ovat harvinaisia ​​primaarisia tai sekundaarisia autoimmuunihematologisia sairauksia, jotka vaikuttavat lapseen usein hyvin nuoriin, joskus samanaikaisesti tai peräkkäin (Evansin oireyhtymä). Ne voivat olla hengenvaarallisia, ja 20–50 % tapauksista ovat pitkäaikaista riippuvuutta immunosuppressanteista. Immuuni-trombosytopeenisen purppuran ilmaantuvuus on 2-5 / 100 000 alle 18-vuotiaasta, autoimmuuninen hemolyyttinen anemia 5-10 kertaa pienempi.

Lapsiväestön osalta kirjallisuudessa raportoidut kokemukset rajoittuvat yksittäistapauksiin tai pieniin sarjoihin, jotka ovat usein retrospektiivisia eivätkä vertailevia. Se ei salli vuonna 2013 näyttöön perustuvia perusteluja toisen linjan terapeuttisen strategian määrittelemiseksi, erityisesti autoimmuuni hemolyyttisen anemian osalta, jossa terapeuttiset tiedot ovat lähes olemattomia. Splenektomia on tähän päivään asti aikuisten kroonisen immuuni-trombosytopeenisen purppuran vertailuhoitona. Lapsilla terapeuttisena tavoitteena on välttää sitä tai estää sitä viivästyttää. Relapsien hoitoon tai jatkuvasti käytettyjen ensilinjan hoitojen (immunoglobuliinit tai kortikosteroidit) epäonnistumisen jälkeen tärkeimmät toisen linjan immunomoduloivat hoidot ovat atsatiopriini, siklosporiini, hydroksiklorokiini, rituksimabi, mykofenolaattimofetiili, romiplostiimi, eltrombopaagi.

Näiden 7 lapselle autoimmuunisytopeniaan määrätyn immunomoduloivan hoidon hyöty-riskisuhteen oletetaan olevan suotuisa lastenlääkekirjallisuuden hyvin rajallisten tietojen perusteella, ja useimpien aikuisten kokemukset eivät hyödy erityisestä myyntiluvasta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

454

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

CEREVANCE-tiimi tunnistaa ja valitsee lapset tai nuoret, jotka ovat saaneet yhtä tai useampaa kiinnostavaa hoitoa krooniseen immuuni-trombosytopeeniseen purppuraan, autoimmuuniseen hemolyyttiseen anemiaan tai EVANS-oireyhtymään yhdessä CEREVANCE-verkoston 30 keskuksesta. vuodesta 2004 luotu OBS'CEREVANCE-tietokonetietokanta. Heidän saamansa ensimmäinen toisen linjan hoito analysoidaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, joka aloittaa ensimmäisen toisen linjan immunomodulatorisen hoidon (atsatiopriini, siklosporiini, eltrombopaagi, hydroksiklorokiini, mykofenolaattimofétiili, rituksimabi, romiplostiimi), rekisteröity OBS'CEREVANCE-tietokantaan ja jolla on krooninen immuuni-trombosytopeninen oireyhtymä, anevaa oireyhtymä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka saa immunosuppressanttia toisen immunologisen patologian vuoksi ensimmäisen toisen linjan hoidon alussa,
  • Potilas, jolle annettiin 2 toisen linjan hoitoa samana päivänä,
  • Potilaan tai hänen laillisten edustajiensa osallistumisen suullinen kieltäytyminen tutkimukseen liittyvän tiedotteen lukemisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuotomerkki - luokka ≥ 3 (Buchanan-pisteet) Verenvuotomerkki ≥ aste 3
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Verenvuotomerkin esiintyminen ≥ aste 3 = kohtalainen verenvuoto (Buchanan-pisteet: 0-5)
6 kuukauden iässä
Trombosytopenia Trombosytopenian esiintyminen <30 G/l
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Trombosytopenian esiintyminen <30 G/l
6 kuukauden iässä
Tarvitsetko verensiirron?
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Verensiirron suorittaminen: kyllä ​​vai ei?
6 kuukauden iässä
Immunoglobuliini IV Immunoglobuliini IV
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Immunoglobuliini IV push
6 kuukauden iässä
Kortikoidit painavat
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Kortikoidipaine (niiden lukumäärä ei vähene hoidon seurannan aikana verrattuna ei-hoitojaksoon)
6 kuukauden iässä
Tarvitsetko pernan poistoa?
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Suoritetaan pernan poisto: kyllä ​​vai ei?
6 kuukauden iässä
Anemian kliiniset merkit
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Anemian kliiniset oireet ≥ asteen 2 = koehenkilö on vuodehoidossa alle 50 % vuorokaudesta (WHO-pisteet: 0-4)
6 kuukauden iässä
Anemia
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä

Anemia <7g/dl

Anemia <7g/dl
6 kuukauden iässä
Uuden immunomodulatorisen hoidon käyttöönotto
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Uuden immunomodulatorisen hoidon käyttöönotto: kyllä ​​vai ei?
6 kuukauden iässä
Lopettaako hoito vai ei?
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Lopeta hoito epäonnistumisen, suvaitsemattomuuden tai noudattamatta jättämisen vuoksi
6 kuukauden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Bordeaux

Tutkijat

  • Päätutkija: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 18. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 4. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 4. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 15. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 15. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CHU BX 2013/24

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän ohjelman kautta Lääkelaitokselle välitetään reaaliajassa koordinoitu ja keskitetty analyysi luotettavasta lääketurvatiedosta. Sen avulla Lääkelaitos voi varmistaa näiden hoitojen turvallisen käytön lapsiväestölle, joka on haavoittuvainen, ja optimoida lyhyellä ja pitkällä aikavälillä näiden hoitojen havaitut tai mahdolliset riskit kehittyvälle immuunijärjestelmälle. Se myös varmistaa poikkeavien tai väliaikaisten terapeuttisten protokollien/väliaikaisten käyttösuositusten seurannan ja perustelee suosituksia hyvän käytön puolesta. Hoidoissa, joiden hyöty vahvistetaan, nämä tulokset ovat hyödyllisiä lääketieteelliselle yhteisölle parhaan toisen linjan terapeuttisen strategian määrittelemiseksi.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Immunoterapia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa