Balance fordel/risiko for immunmodulerende behandlinger hos børn og unge for autoimmun cytopeni. (VIGICAIRE)

Kronisk immunologisk trombocytopenisk purpura og anæmi hæmolytisk autoimmun er sjældne autoimmune hæmatologiske sygdomme, primære eller sekundære, som påvirker barnet ofte meget ungt, nogle gange forbundet samtidigt eller sekventielt (Evans syndrom). De kan være livstruende, de i 20 til 50% af tilfældene af langvarig afhængighed af immunsuppressiva. Forekomsten af ​​immun-trombocytopenisk purpura er 2 til 5 / 100.000 indbyggere under 18 år, autoimmun hæmolytisk anæmi 5 til 10 gange lavere.

For den pædiatriske population er erfaringerne rapporteret i litteraturen begrænset til individuelle tilfælde eller små serier, ofte retrospektive og ikke komparative. Det tillader ikke i 2013 at have en begrundelse baseret på evidens for at definere den anden linje terapeutiske strategi, især for autoimmun hæmolytisk anæmi, hvor de terapeutiske data er næsten ikke-eksisterende. Splenektomi er stadig den dag i dag referencebehandlingen af ​​den voksnes kroniske immun-trombocytopeniske purpura. Hos børn er det terapeutiske mål at undgå det eller at forhindre det forsinket det. Efter svigt af førstelinjebehandlinger (immunoglobuliner eller kortikosteroider), der anvendes til behandling af tilbagefald eller kontinuerligt, er de vigtigste immunmodulerende behandlinger, der anvendes i anden linje, azathioprin, ciclosporin, hydroxychloroquin, rituximab, mycophenolatmofetil, romiplostim, eltrombopag.

Fordel/risiko-balancen af ​​disse 7 immunmodulerende behandlinger ordineret til barnet for autoimmun cytopeni formodes at være gunstig baseret på de meget begrænsede data fra den pædiatriske litteratur, og erfaringerne fra de fleste voksne drager ikke fordel af en specifik markedsføringstilladelse.