Abwägung Nutzen/Risiko immunmodulatorischer Behandlungen bei Kindern und Jugendlichen bei Autoimmunzytopenie. (VIGICAIRE)

Chronische immunologische thrombozytopenische Purpura und hämolytische Autoimmunanämie sind seltene hämatologische Autoimmunerkrankungen, primär oder sekundär, die das Kind oft sehr jung betreffen, manchmal gleichzeitig oder nacheinander auftreten (Evans-Syndrom). Sie können lebensbedrohlich sein, sie treten in 20 bis 50 % der Fälle bei längerer Abhängigkeit von Immunsuppressiva auf. Die Inzidenz der immunthrombozytopenischen Purpura ist 2 bis 5/100.000 Einwohner unter 18 Jahren, die der autoimmunhämolytischen Anämie 5 bis 10 mal geringer.

Für die pädiatrische Population beschränken sich die in der Literatur berichteten Erfahrungen auf Einzelfälle oder kleine Serien, oft retrospektiv und nicht vergleichend. Es erlaubt nicht, im Jahr 2013 eine evidenzbasierte Begründung zur Definition der Zweitlinien-Therapiestrategie zu haben, insbesondere bei autoimmuner hämolytischer Anämie, für die praktisch keine therapeutischen Daten vorliegen. Die Splenektomie bleibt bis heute die Referenzbehandlung der chronischen immunthrombozytopenischen Purpura des Erwachsenen. Bei Kindern besteht das therapeutische Ziel darin, sie zu vermeiden oder zu verzögern. Nach Versagen von Erstlinienbehandlungen (Immunglobuline oder Kortikosteroide), die zur Behandlung von Schüben oder kontinuierlich verwendet werden, sind die hauptsächlichen immunmodulatorischen Behandlungen, die in Zweitlinientherapie verwendet werden, Azathioprin, Ciclosporin, Hydroxychloroquin, Rituximab, Mycophenolatmofetil, Romiplostim, Eltrombopag.

Das Nutzen-Risiko-Verhältnis dieser 7 immunmodulatorischen Behandlungen, die dem Kind bei autoimmuner Zytopenie verschrieben werden, wird auf der Grundlage der sehr begrenzten Daten aus der pädiatrischen Literatur und der Erfahrung der meisten Erwachsenen als günstig angesehen, die nicht von einer spezifischen Genehmigung für das Inverkehrbringen profitieren.