平衡儿童和青少年自身免疫性血细胞减少症免疫调节治疗的益处/风险。 (VIGICAIRE)

慢性免疫性血小板减少性紫癜和溶血性自身免疫性贫血是罕见的原发性或继发性自身免疫性血液病，通常影响非常年幼的儿童，有时同时或依次相关（埃文斯综合征）。 它们可能危及生命，它们在 20% 到 50% 的病例中长期依赖免疫抑制剂。 免疫性血小板减少性紫癜的发病率为每 100,000 名 18 岁以下居民中的 2 至 5 人，自身免疫性溶血性贫血的发病率低 5 至 10 倍。

对于儿科人群，文献中报道的经验仅限于个案或小系列，通常是回顾性的而不是比较性的。 它不允许在 2013 年有一个基于证据的推理来定义二线治疗策略，特别是对于治疗数据几乎不存在的自身免疫性溶血性贫血。 脾切除术至今仍是成人慢性免疫性血小板减少性紫癜的参考治疗方法。 在儿童中，治疗目标是避免它或防止它延迟它。 在用于治疗复发或持续的一线治疗（免疫球蛋白或皮质类固醇）失败后，二线使用的主要免疫调节治疗有硫唑嘌呤、环孢素、羟氯喹、利妥昔单抗、霉酚酸酯、romiplostim、艾曲波帕。

根据儿科文献中非常有限的数据和大多数成年人的经验，这 7 种针对自身免疫性血细胞减少症的儿童免疫调节治疗的益处/风险平衡被认为是有利的，并且大多数成年人的经验不会从特定的营销授权中获益。