Equilíbrio Benefício/Risco dos Tratamentos Imunomoduladores na Criança e Adolescente para Citopenia Autoimune. (VIGICAIRE)

A púrpura trombocitopénica imunológica crónica e a anemia hemolítica autoimune são doenças hematológicas autoimunes raras, primárias ou secundárias, que afetam a criança muitas vezes muito jovem, por vezes associadas em simultâneo ou sequencialmente (síndrome de Evans). Eles podem ser fatais, em 20 a 50% dos casos de dependência prolongada de imunossupressores. A incidência da Púrpura Imune-Trombocitopênica é de 2 a 5/100.000 habitantes menores de 18 anos, a Anemia Hemolítica Autoimune 5 a 10 vezes menor.

Para a população pediátrica, a experiência relatada na literatura é limitada a casos individuais ou pequenas séries muitas vezes retrospectivas e não comparativas. Não permite ter em 2013 um raciocínio baseado em evidências para definir a estratégia terapêutica de segunda linha, em especial para a Anemia Hemolítica Autoimune onde os dados terapêuticos são quase inexistentes. A esplenectomia permanece até hoje o tratamento de referência da Púrpura Imune-Trombocitopênica Crônica do adulto. Em crianças, o objetivo terapêutico é evitá-lo ou impedi-lo de retardá-lo. Após insucesso dos tratamentos de primeira linha (imunoglobulinas ou corticosteróides) utilizados para tratamento de recaídas ou de forma contínua, os principais tratamentos imunomoduladores utilizados em segunda linha são azatioprina, ciclosporina, hidroxicloroquina, rituximab, micofenolato de mofetil, romiplostim, eltrombopag.

Presume-se que a relação benefício/risco desses 7 tratamentos imunomoduladores prescritos à criança para citopenia autoimune seja favorável com base nos dados muito limitados da literatura pediátrica e na experiência da maioria dos adultos que não se beneficiam de uma autorização de introdução no mercado específica.