Rovnováha Přínos/Riziko imunomodulační léčby autoimunitní cytopenie u dětí a dospívajících. (VIGICAIRE)
Národní studie podporovaná kohortou vzácných onemocnění Poměr přínosů a rizik imunomodulační léčby předepsané u dětí a dospívajících pro autoimunitní cytopenii.
Ve Francii existuje od roku 2004 národní prospektivní kohorta pro sledování dětí a dospívajících s autoimunitní cytopenií OBS'CEREVANCE. Je koordinován v Bordeaux týmem Centra. Reference Vzácná onemocnění CEREVANCE. Byl ověřen francouzským úřadem pro ochranu údajů v roce 2009 (informační poznámka a písemný souhlas). V polovině roku 2013 měla více než 900 pacientů a shromážděná data umožňují záměrně studovat léčebný management pacientů s chronickou imunitní-trombocytopenickou purpurou, s autoimunitní hemolytickou anémií nebo se syndromem EVANS.
Tato studie hodnotí účinnost a toleranci po 6 měsících léčby imunomodulátory předepsanými ve Francii v reálných podmínkách použití u dětí a dospívajících do 18 let pro chronickou imuno-trombocytopenickou purpuru, autoimunitní hemolytickou anémii nebo současný syndrom EVANS.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Chronická imunologická trombocytopenická purpura a anémie hemolytická autoimunitní jsou vzácná autoimunitní hematologická onemocnění, primární nebo sekundární, postihující často velmi malé dítě, někdy přidružená současně nebo postupně (Evansův syndrom). Mohou být život ohrožující, jsou ve 20 až 50 % případů dlouhodobé závislosti na imunosupresivech. Incidence imuno-trombocytopenické purpury je 2 až 5/100 000 obyvatel mladších 18 let, autoimunitní hemolytická anémie je 5 až 10krát nižší.
U pediatrické populace jsou zkušenosti uváděné v literatuře omezeny na jednotlivé případy nebo malé série, často retrospektivní a nesrovnávací. Nedovoluje mít v roce 2013 argumentaci založenou na důkazech k definování druhé linie terapeutické strategie, zejména u autoimunitní hemolytické anémie, kde terapeutická data téměř neexistují. Splenektomie zůstává dodnes referenční léčbou chronické imunitní-trombocytopenické purpury u dospělých. U dětí je terapeutickým cílem se mu vyhnout nebo zabránit jeho oddálení. Po selhání léčby první linie (imunoglobuliny nebo kortikosteroidy) používané k léčbě relapsů nebo kontinuálně jsou hlavními imunomodulačními léčbami druhé linie azathioprin, cyklosporin, hydroxychlorochin, rituximab, mykofenolát mofetil, romiplostim, eltrombopag.
Poměr přínosu a rizika těchto 7 imunomodulačních terapií předepsaných dítěti pro autoimunitní cytopenii se předpokládá jako příznivý na základě velmi omezených údajů z pediatrické literatury a zkušeností většiny dospělých, kteří nemají prospěch ze zvláštní registrace.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient zahajující imunomodulační léčbu 2. linie (azathioprin, cyklosporin, eltrombopag, hydroxychlorochin, mykofenolát mofétil, rituximab, romiplostim), registrovaný v databázi OBS'CEREVANCE, vykazující syndrom chronické imunitní-trombocytopenické hepatomystické purpury nebo autoimunitní hepatémie.
Kritéria vyloučení:
- pacient pod imunosupresivy pro jinou imunologickou patologii při zahájení léčby první druhé linie,
- Pacient léčený 2 ošetřeními druhé linie ve stejný den,
- Ústní odmítnutí účasti pacienta nebo jeho zákonných zástupců po přečtení informační poznámky specifické pro studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemoragický znak – stupeň ≥ 3 (Buchananovo skóre) Přítomnost hemoragického znaku ≥ stupeň 3
Časové okno: V 6 měsících
|
Přítomnost hemoragického příznaku ≥ 3. stupně = středně těžké krvácení (Buchananovo skóre: od 0 do 5)
|
V 6 měsících
|
|
Trombocytopenie Přítomnost trombocytopenie <30 G/L
Časové okno: V 6 měsících
|
Přítomnost trombocytopenie <30 G/L
|
V 6 měsících
|
|
Potřebujete transfuzi?
Časové okno: V 6 měsících
|
Provádění transfuze: ano či ne?
|
V 6 měsících
|
|
Imunoglobulin IV Imunoglobulin IV
Časové okno: V 6 měsících
|
Imunoglobulin IV push
|
V 6 měsících
|
|
Kortikoidy tlačí
Časové okno: V 6 měsících
|
Kortikoidní push (žádné snížení jejich počtu během sledování léčby oproti období bez léčby)
|
V 6 měsících
|
|
Potřebujete splenektomii?
Časové okno: V 6 měsících
|
Provedení splenektomie: ano či ne?
|
V 6 měsících
|
|
Klinické příznaky anémie
Časové okno: V 6 měsících
|
Přítomnost klinických příznaků anémie ≥ 2. stupeň = subjekt upoutaný na lůžko méně než 50 % dne (skóre WHO: od 0 do 4)
|
V 6 měsících
|
|
Anémie
Časové okno: V 6 měsících
|
Přítomnost anémie <7g/dl Přítomnost anémie <7g/dl |
V 6 měsících
|
|
Zavedení nové imunomodulační léčby
Časové okno: V 6 měsících
|
Zavedení nové imunomodulační léčby: ano či ne?
|
V 6 měsících
|
|
Ukončit léčbu nebo ne?
Časové okno: V 6 měsících
|
Ukončete léčbu z důvodu selhání, nesnášenlivosti nebo nedodržování předpisů
|
V 6 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění
- Hematologická onemocnění
- Krvácení
- Hemoragické poruchy
- Anémie
- Poruchy srážení krve
- Kožní projevy
- Trombocytopenie
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Purpura
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura, trombocytopenická, idiopatická
- Anémie, hemolytika
- Anémie, hemolytická, autoimunitní
Další identifikační čísla studie
- CHU BX 2013/24
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .