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Balance Bénéfice/Risque des traitements immunomodulateurs chez l'enfant et l'adolescent pour la cytopénie auto-immune. (VIGICAIRE)

13 août 2019 mis à jour par: University Hospital, Bordeaux

Etude nationale adossée à une cohorte maladie rare sur la balance bénéfice/risque des traitements immunomodulateurs prescrits chez l'enfant et l'adolescent pour la cytopénie auto-immune.

En France, une cohorte prospective nationale de suivi des enfants et adolescents atteints de cytopénie auto-immune OBS'CEREVANCE est en place depuis 2004. Il est coordonné à Bordeaux par l'équipe du Centre. Référence Maladies Rares CEREVANCE. Il a été validé par la Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés en 2009 (note d'information et consentement écrit). Elle comptait mi 2013 plus de 900 patients, et les données recueillies permettent d'étudier en intention de traiter la prise en charge thérapeutique des patients atteints de Purpura Immuno-Thrombocytopénique Chronique, d'Anémie Hémolytique Auto-immune, ou du syndrome d'EVANS.

Cette étude évalue l'efficacité et la tolérance à 6 mois d'un traitement immunomodulateur prescrit en France en conditions réelles d'utilisation, chez l'enfant et l'adolescent de moins de 18 ans, pour un Purpura Immuno-Thrombocytopénique Chronique, une Anémie Hémolytique Auto-immune ou un Syndrome d'EVANS simultané.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Le purpura thrombopénique immunologique chronique et l'anémie hémolytique auto-immune sont des maladies hématologiques auto-immunes rares, primaires ou secondaires, affectant l'enfant souvent très jeunes, parfois associées simultanément ou séquentiellement (syndrome d'Evans). Ils peuvent engager le pronostic vital, ils présentent dans 20 à 50 % des cas une dépendance prolongée aux immunosuppresseurs. L'incidence du Purpura Immuno-Thrombocytopénique est de 2 à 5/100 000 habitants de moins de 18 ans, l'Anémie Hémolytique Auto-immune 5 à 10 fois plus faible.

Pour la population pédiatrique, l'expérience rapportée dans la littérature est limitée à des cas individuels ou à de petites séries souvent rétrospectives et non comparatives. Elle ne permet pas d'avoir en 2013 un raisonnement basé sur l'évidence pour définir la stratégie thérapeutique de deuxième ligne, en particulier pour l'Anémie Hémolytique Auto-immune où les données thérapeutiques sont quasi inexistantes. La splénectomie reste à ce jour le traitement de référence du Purpura Immuno-Thrombopénique Chronique de l'adulte. Chez l'enfant, le but thérapeutique est de l'éviter ou de le prévenir pour le retarder. Après échec des traitements de première ligne (immunoglobulines ou corticoïdes) utilisés en rechute ou en continu, les principaux traitements immunomodulateurs utilisés en deuxième ligne sont l'azathioprine, la ciclosporine, l'hydroxychloroquine, le rituximab, le mycophénolate mofétil, le romiplostim, l'eltrombopag.

La balance bénéfice/risque de ces 7 traitements immunomodulateurs prescrits à l'enfant dans la cytopénie auto-immune est présumée favorable sur la base des données très limitées de la littérature pédiatrique et de l'expérience de la plupart des adultes ne bénéficiant pas d'AMM spécifique.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

454

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les enfants ou adolescents ayant reçu un ou plusieurs traitements d'intérêt pour un Purpura Immuno-Thrombocytopénique Chronique, une Anémie Hémolytique Auto-immune, ou un syndrome d'EVANS, dans l'un des 30 centres du réseau CEREVANCE, seront identifiés et sélectionnés par l'équipe CEREVANCE, en la base informatique OBS'CEREVANCE créée depuis 2004. Le premier traitement de deuxième ligne qu'ils ont reçu sera analysé.

La description

Critère d'intégration:

Patient initiant un traitement immunomodulateur de première intention (azathioprine, ciclosporine, eltrombopag, hydroxychloroquine, mycophénolate mofétil, rituximab, romiplostim), inscrit dans la base de données OBS'CEREVANCE, présentant un Purpura Immuno-Thrombocytopénique Chronique, une Anémie Hémolytique Auto-immune ou un syndrome d'EVANS simultané.

Critère d'exclusion:

Patient sous immunosuppresseur pour une autre pathologie immunologique à l'initiation du premier traitement de seconde ligne,
Patient traité par 2 traitements de deuxième intention le même jour,
Refus oral de participation du patient ou de ses représentants légaux, après lecture de la note d'information spécifique à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Signe hémorragique - Grade ≥ 3 (score de Buchanan) Présence d'un signe hémorragique ≥ grade 3 Délai: A 6 mois	Présence d'un signe hémorragique ≥ grade 3 = saignement modéré (score de Buchanan : de 0 à 5)	A 6 mois
Thrombocytopénie Présence de thrombocytopénie <30 G/L Délai: A 6 mois	Présence de thrombocytopénie <30 G/L	A 6 mois
Besoin d'une transfusion ? Délai: A 6 mois	Faire une transfusion : oui ou non ?	A 6 mois
Immunoglobuline IV Immunoglobuline IV Délai: A 6 mois	Poussée d'immunoglobuline IV	A 6 mois
Les corticoïdes poussent Délai: A 6 mois	Poussée de corticoïdes (pas de réduction de leur nombre pendant le suivi du traitement par rapport à la période sans traitement)	A 6 mois
Besoin d'une splénectomie ? Délai: A 6 mois	Réaliser une splénectomie : oui ou non ?	A 6 mois
Signes cliniques d'anémie Délai: A 6 mois	Présence de signes cliniques d'anémie ≥ grade 2 = Sujet alité moins de 50% de la journée (score OMS : de 0 à 4)	A 6 mois
Anémie Délai: A 6 mois	Présence d'anémie <7g/dl Présence d'anémie <7g/dl	A 6 mois
Introduction d'un nouveau traitement immunomodulateur Délai: A 6 mois	Introduction d'un nouveau traitement immunomodulateur : oui ou non ?	A 6 mois
Arrêter le traitement ou pas ? Délai: A 6 mois	Arrêter le traitement pour cause d'échec, d'intolérance ou de non-observance	A 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Bordeaux

Les enquêteurs

Chercheur principal: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

18 janvier 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

4 décembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

4 décembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2019

Première publication (RÉEL)

15 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

15 août 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2019

Dernière vérification

1 août 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

CHU BX 2013/24

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

A travers ce programme, une analyse coordonnée et centralisée de données fiables de pharmacovigilance sera transmise en temps réel à l'Agence Nationale du Médicament. Il permettra à l'Agence Nationale du Médicament d'assurer la sécurité d'utilisation de ces traitements pour la population pédiatrique, vulnérable, et d'optimiser le suivi à court et long terme des risques identifiés ou potentiels de ces traitements sur un système immunitaire en développement. Il assurera également le suivi des prescriptions hors AMM ou Protocole Thérapeutique Temporaire/Recommandation Temporaire d'Utilisation et d'argumenter les recommandations de bon usage. Pour les traitements dont le bénéfice sera confirmé, ces résultats seront utiles à la communauté médicale pour définir la meilleure stratégie thérapeutique de seconde intention.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .