자가면역성 혈구감소증에 대한 소아 및 청소년의 면역 조절 치료의 이점/위험 균형. (VIGICAIRE)
자가면역성 혈구감소증에 대한 아동 및 청소년에게 처방된 면역 조절 치료의 이익/위험 균형을 희귀 질환 코호트로 뒷받침하는 국가 연구.
프랑스에서는 2004년부터 자가면역성 혈구감소증 OBS'CEREVANCE가 있는 아동 및 청소년을 모니터링하기 위한 국가 전향적 코호트가 시행되고 있습니다. 그것은 센터의 팀에 의해 보르도에서 조정됩니다. 참조 희귀 질환 CEREVANCE. 2009년에 프랑스 데이터 보호 당국에 의해 검증되었습니다(정보 메모 및 서면 동의). 2013년 중반에는 900명 이상의 환자가 있었고 수집된 데이터를 통해 만성 면역 혈소판 감소성 자반병, 자가면역 용혈성 빈혈 또는 EVANS 증후군 환자의 치료 관리를 치료하기 위해 의도적으로 연구할 수 있습니다.
이 연구는 만성 면역 혈소판 감소성 자반병, 자가면역 용혈성 빈혈 또는 동시 에반스 증후군에 대해 18세 미만의 소아 및 청소년을 대상으로 실제 사용 조건에서 프랑스에서 처방된 면역 조절제를 6개월 동안 치료하여 효능 및 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상태
상세 설명
만성 면역성 혈소판감소성 자반병 및 빈혈 용혈성 자가면역은 1차 또는 2차의 희귀 자가면역 혈액 질환으로, 종종 매우 어린 소아에게 영향을 미치며, 때때로 동시에 또는 순차적으로 연관됩니다(에반스 증후군). 그들은 생명을 위협할 수 있으며, 면역억제제에 장기간 의존하는 경우의 20~50%에서 발생합니다. 면역성 혈소판감소성 자반병의 발병률은 18세 미만 주민 10만명당 2~5명, 자가면역성 용혈성 빈혈은 5~10배 낮다.
소아 집단의 경우, 문헌에 보고된 경험은 개별 사례 또는 소규모 시리즈로 제한되며 종종 비교 대상이 아닙니다. 2013년에는 특히 치료 데이터가 거의 존재하지 않는 자가면역 용혈성 빈혈의 경우 2차 치료 전략을 정의하기 위한 증거에 기반한 추론을 허용하지 않습니다. 비장절제술은 오늘날까지 성인의 만성 면역-혈소판감소성 자반증의 기준 치료법으로 남아 있습니다. 어린이의 경우 치료 목표는 이를 피하거나 지연시키는 것입니다. 재발 치료에 사용되는 1차 치료(면역글로불린 또는 코르티코스테로이드)의 실패 후 또는 지속적으로 2차 치료에 사용되는 주요 면역 조절 치료제는 azathioprine, ciclosporin, hydroxychloroquine, rituximab, mycophenolate mofetil, romiplostim, eltrombopag입니다.
자가면역성 혈구감소증에 대해 어린이에게 처방된 이 7가지 면역조절 치료의 유익성/위험성 균형은 소아과 문헌의 매우 제한된 데이터를 기반으로 유리한 것으로 추정되며 대부분의 성인의 경험은 특정 시판 허가로부터 혜택을 받지 못합니다.
연구 유형
등록 (실제)
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- OBS'CEREVANCE 데이터베이스에 등록된 만성 면역 혈소판 감소성 자반병, 자가면역 용혈성 빈혈 또는 동시 에반스 증후군을 나타내는 1차 2차 면역조절 치료(아자티오프린, 시클로스포린, 엘트롬보팍, 하이드록시클로로퀸, 마이코페놀레이트 모페틸, 리툭시맙, 로미플로스팀)를 시작하는 환자.
제외 기준:
- 1차 2차 치료 개시 시 또 다른 면역학적 병리로 인해 면역억제제 투여 중인 환자,
- 같은 날 2차 2차 치료를 받은 환자,
- 연구에 특정한 정보 노트를 읽은 후 환자 또는 그의 법적 대리인의 참여에 대한 구두 거부.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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출혈 징후 - 3등급 이상(뷰캐넌 점수) 출혈 징후의 존재 ≥3등급
기간: 생후 6개월
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출혈 징후의 존재 ≥ 3등급 = 중등도 출혈(Buchanan 점수: 0에서 5까지)
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생후 6개월
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혈소판감소증 혈소판감소증의 존재 <30 G/L
기간: 생후 6개월
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30G/L 미만의 혈소판 감소증 존재
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생후 6개월
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수혈이 필요하십니까?
기간: 생후 6개월
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수혈 수행: 예 또는 아니오?
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생후 6개월
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면역글로불린 IV 면역글로불린 IV
기간: 생후 6개월
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면역글로불린 IV 푸시
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생후 6개월
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코르티코이드 푸시
기간: 생후 6개월
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코르티코이드 푸시(치료 후속 조치 대 비치료 기간 동안 코르티코이드 수치 감소 없음)
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생후 6개월
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비장 절제술이 필요하십니까?
기간: 생후 6개월
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비장 절제술 수행: 예 또는 아니오?
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생후 6개월
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빈혈의 임상 징후
기간: 생후 6개월
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빈혈의 임상 징후 ≥ 2 등급 = 피험자가 하루 중 50% 미만으로 누워만 있는 경우(WHO 점수: 0에서 4까지)
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생후 6개월
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빈혈증
기간: 생후 6개월
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빈혈 유무 <7g/dl 빈혈 유무 <7g/dl |
생후 6개월
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새로운 면역조절 치료제 도입
기간: 생후 6개월
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새로운 면역 조절 치료제 도입 : 예 또는 아니오 ?
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생후 6개월
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치료를 중단할까요?
기간: 생후 6개월
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실패, 편협 또는 비준수로 인해 치료 중단
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생후 6개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CHU BX 2013/24
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
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