Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Баланс польза/риск иммуномодулирующего лечения аутоиммунной цитопении у детей и подростков. (VIGICAIRE)

13 августа 2019 г. обновлено: University Hospital, Bordeaux

Национальное исследование, поддержанное когортой редких заболеваний, баланс пользы и риска иммуномодулирующих препаратов, назначаемых детям и подросткам при аутоиммунной цитопении.

Во Франции с 2004 года существует национальная проспективная когорта для наблюдения за детьми и подростками с аутоиммунной цитопенией OBS'CEREVANCE. Его координирует в Бордо команда Центра. Справочник по редким заболеваниям CEREVANCE. Он был подтвержден французским Управлением по защите данных в 2009 году (информационная записка и письменное согласие). В середине 2013 года у него было более 900 пациентов, и собранные данные позволяют преднамеренно изучить терапевтическое лечение пациентов с хронической иммунотромбоцитопенической пурпурой, аутоиммунной гемолитической анемией или синдромом ЭВАНС.

В данном исследовании оценивается эффективность и переносимость при 6-месячном лечении иммуномодуляторами, назначаемыми во Франции, в реальных условиях применения у детей и подростков в возрасте до 18 лет при хронической иммунотромбоцитопенической пурпуре, аутоиммунной гемолитической анемии или одновременном синдроме ЭВАНС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Хроническая иммунологическая тромбоцитопеническая пурпура и аутоиммунная гемолитическая анемия являются редкими аутоиммунными гематологическими заболеваниями, первичными или вторичными, поражающими ребенка часто в очень раннем возрасте, иногда ассоциированными одновременно или последовательно (синдром Эванса). Они могут быть опасны для жизни, они в 20-50% случаев имеют длительную зависимость от иммунодепрессантов. Заболеваемость иммунотромбоцитопенической пурпурой составляет от 2 до 5 на 100 000 жителей в возрасте до 18 лет, аутоиммунной гемолитической анемией — в 5–10 раз ниже.

Для педиатрической популяции опыт, описанный в литературе, ограничен отдельными случаями или небольшими сериями, часто ретроспективными, а не сравнительными. Это не позволяет в 2013 году иметь обоснование, основанное на доказательствах, для определения терапевтической стратегии второй линии, особенно для аутоиммунной гемолитической анемии, где практически отсутствуют терапевтические данные. Спленэктомия по сей день остается основным методом лечения хронической иммунотромбоцитопенической пурпуры у взрослых. У детей терапевтическая цель состоит в том, чтобы избежать его или предотвратить его отсрочку. После неэффективности лечения первой линии (иммуноглобулины или кортикостероиды), используемого для лечения рецидивов или постоянно, основными иммуномодулирующими препаратами, используемыми во второй линии, являются азатиоприн, циклоспорин, гидроксихлорохин, ритуксимаб, микофенолата мофетил, ромиплостим, элтромбопаг.

Соотношение польза/риск этих 7 иммуномодулирующих препаратов, назначаемых ребенку по поводу аутоиммунной цитопении, считается благоприятным на основании очень ограниченных данных из педиатрической литературы и опыта большинства взрослых, для которых не требуется специального разрешения на продажу.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

454

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети или подростки, получившие одно или несколько представляющих интерес видов лечения хронической иммунотромбоцитопенической пурпуры, аутоиммунной гемолитической анемии или синдрома ЭВАНС в одном из 30 центров сети CEREVANCE, будут определены и отобраны командой CEREVANCE в компьютерная база данных OBS'CEREVANCE, созданная с 2004 года. Будет проанализировано первое лечение второй линии, которое они получили.

Описание

Критерии включения:

Пациент, начавший первое иммуномодулирующее лечение второй линии (азатиоприн, циклоспорин, элтромбопаг, гидроксихлорохин, микофенолата мофетил, ритуксимаб, ромиплостим), зарегистрированный в базе данных OBS'CEREVANCE, с хронической иммунотромбоцитопенической пурпурой, аутоиммунной гемолитической анемией или одновременным синдромом EVANS.

Критерий исключения:

Пациент, получающий иммунодепрессанты по поводу другой иммунологической патологии в начале лечения первой второй линии,
Пациент, получивший 2 препарата второй линии в один и тот же день,
Устный отказ от участия пациента или его законных представителей, после ознакомления с информационной запиской, относящейся к исследованию.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Геморрагический признак - Степень ≥ 3 (по шкале Бьюкенена) Наличие геморрагического признака ≥ 3 степени Временное ограничение: В 6 месяцев	Наличие геморрагического признака ≥ 3 степени = умеренное кровотечение (по шкале Бьюкенена: от 0 до 5)	В 6 месяцев
Тромбоцитопения Наличие тромбоцитопении <30 г/л Временное ограничение: В 6 месяцев	Наличие тромбоцитопении <30 г/л	В 6 месяцев
Необходимость переливания? Временное ограничение: В 6 месяцев	Проведение переливания: да или нет?	В 6 месяцев
Иммуноглобулин IV Иммуноглобулин IV Временное ограничение: В 6 месяцев	Иммуноглобулин IV толчок	В 6 месяцев
Кортикоиды толкают Временное ограничение: В 6 месяцев	Кортикоидный толчок (отсутствие снижения их количества в период наблюдения за лечением по сравнению с периодом без лечения)	В 6 месяцев
Нужна спленэктомия? Временное ограничение: В 6 месяцев	Выполнение спленэктомии: да или нет?	В 6 месяцев
Клинические признаки анемии Временное ограничение: В 6 месяцев	Наличие клинических признаков анемии ≥ 2 степени = Субъект прикован к постели менее 50% дня (оценка ВОЗ: от 0 до 4)	В 6 месяцев
Анемия Временное ограничение: В 6 месяцев	Наличие анемии <7 г/дл Наличие анемии <7 г/дл	В 6 месяцев
Внедрение нового иммуномодулирующего лечения Временное ограничение: В 6 месяцев	Внедрение нового иммуномодулирующего лечения: да или нет?	В 6 месяцев
Прекратить лечение или нет? Временное ограничение: В 6 месяцев	Прекратить лечение из-за неудачи, непереносимости или несоблюдения режима лечения.	В 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Bordeaux

Следователи

Главный следователь: Nathalie ALADJIDI, Dr, University Hospital, Bordeaux

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 января 2016 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 декабря 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 августа 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 августа 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 августа 2019 г.

Последняя проверка

1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

CHU BX 2013/24

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

В рамках этой программы скоординированный и централизованный анализ надежных данных фармаконадзора будет передаваться в режиме реального времени в Национальное агентство по лекарственным средствам. Это позволит Национальному агентству по лекарственным средствам обеспечить безопасное использование этих методов лечения для уязвимой детской популяции и оптимизировать мониторинг в краткосрочной и долгосрочной перспективе выявленных или потенциальных рисков этих методов лечения для развивающейся иммунной системы. Он также обеспечит мониторинг нестандартных назначений или Временного терапевтического протокола/Временных рекомендаций по использованию рецептов и аргументирует рекомендации по правильному использованию. Для методов лечения, польза которых будет подтверждена, эти результаты будут полезны медицинскому сообществу для определения наилучшей терапевтической стратегии второй линии.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .