嚢胞性線維症 (CF) 患者における VX-445 併用療法の第 3 相研究
2021年6月11日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 変異およびゲーティングまたは残余機能変異 (F/G および F/RF) のヘテロ接合体である嚢胞性線維症の被験者における VX-445 併用療法の有効性と安全性を評価する第 3 相、無作為化、二重盲検、対照試験遺伝子型)
この研究では、F508del のヘテロ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の被験者における、テザカフトール (TEZ) およびイバカフトール (IVA) とのトリプル コンビネーション (TC) におけるエレクサカフトール (ELX、VX-445) の有効性、安全性、および薬力学を評価します。ゲーティングまたは残余機能変異 (F/G および F/RF 遺伝子型)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
271
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cork、アイルランド
- Cork University Hospital
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Dublin、アイルランド
- Beaumont Hospital
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent'S University Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University Of Kentucky
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10003
- Mount Sinai Beth Israel
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
- UC Health Holmes
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Group
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Cambridge、イギリス
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Exeter、イギリス
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow、イギリス
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds、イギリス
- St. James University Hospital
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Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、イギリス
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester、イギリス
- Wythenshawe Hospital
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Limerick、イスラエル
- University Hospital Limerick (Adults)
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Ancona、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Genova、イタリア
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milano、イタリア
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano、イタリア
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
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Rome、イタリア
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Den Haag、オランダ
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Heidelberglaan、オランダ
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC、オーストラリア
- Alfred Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Perth Children's Hospital
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Parkville, VIC、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
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South Brisbane、オーストラリア
- Mater Adult Hospital
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Westmead、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Edmonton、カナダ
- Stollery Children's Hospital
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Québec、カナダ
- McGill University Health Center
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Toronto、カナダ
- St. Michael's Hospital
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Vancouver、カナダ
- St. Paul's Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sevilla、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
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Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen、ドイツ
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Giessen、ドイツ
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle、ドイツ
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen、ドイツ
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg、ドイツ
- University Hospital Wuerzburg
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Benite Cedex、フランス
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Bordeaux cedex、フランス
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Lille、フランス
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
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Marseille、フランス
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5、フランス
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris、フランス
- Hopital Cochin
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Paris Cedex 15、フランス
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Rennes Cedex、フランス
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
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Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels、ベルギー
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -被験者はCFの診断が確定しており、F508delおよびゲーティングまたは残余機能変異（F / GおよびF / RF遺伝子型）のヘテロ接合体です
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値が年齢、性別、身長の予測平均の 40% 以上 90% 以下
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：コントロール: IVA または TEZ/IVA
4 週間の IVA または TEZ/IVA 導入期間の後、参加者は 12 時間ごとに IVA 150 ミリグラム (mg) (q12h)、または TEZ 100 mg を 1 日 1 回 (qd)/IVA 150 mg q12h のいずれかを 8 週間の治療期間に受けました。週間。
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経口投与用の固定用量配合 (FDC) 錠剤。
他の名前：
経口投与用の単錠。
他の名前：
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実験的：TC: ELX/TEZ/IVA
4 週間の IVA または TEZ/IVA 導入期間の後、参加者は ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を 8 週間の治療期間で受け取りました。
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経口投与用のFDC錠。
他の名前：
経口投与用の単錠。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ELX/TEZ/IVA グループの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) のパーセント変化
時間枠：ベースラインから 8 週目まで
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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ベースラインから 8 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ELX/TEZ/IVA グループの汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから 8 週目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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ベースラインから 8 週目まで
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コントロール群と比較したELX/TEZ/IVA群のppFEV1の絶対変化
時間枠：ベースラインから 8 週目まで
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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ベースラインから 8 週目まで
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コントロール グループと比較した ELX/TEZ/IVA グループの SwCl の絶対変化
時間枠：ベースラインから 8 週目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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ベースラインから 8 週目まで
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ELX / TEZ / IVAグループの嚢胞性線維症アンケート改訂（CFQ-R）呼吸ドメインスコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから 8 週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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ベースラインから 8 週目まで
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対照群と比較した ELX/TEZ/IVA 群の CFQ-R 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから 8 週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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ベースラインから 8 週目まで
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治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から12週目まで
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1日目から12週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年8月28日
一次修了 (実際)
2020年6月12日
研究の完了 (実際)
2020年6月12日
試験登録日
最初に提出
2019年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月14日
最初の投稿 (実際)
2019年8月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月11日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX18-445-104
- 2018-002835-76 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
アクセスを要求するための Vertex データ共有基準とプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent を参照してください。
研究/臨床試験データ共有
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
TEZ/IVAの臨床試験
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, イギリス, ニュージーランド, イスラエル, オーストラリア, アイルランド, ドイツ, スウェーデン, チェコ, ポルトガル, ハンガリー
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, イギリス, ベルギー, オランダ, フランス, デンマーク, イスラエル, ニュージーランド, オーストラリア, アイルランド, スウェーデン, カナダ, ドイツ, ポーランド, スイス, イタリア, オーストリア, ハンガリー, ギリシャ, ノルウェー
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症カナダ, フランス, ドイツ, イギリス, イスラエル, オーストラリア, スペイン, オランダ, デンマーク, スイス
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症スペイン, ベルギー, オランダ, フランス, カナダ, ドイツ, スウェーデン, イタリア, チェコ, スイス, ポルトガル, オーストリア, ハンガリー, ノルウェー, ポーランド
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症ベルギー, イギリス, オーストラリア, ドイツ
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了