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Un estudio de fase 3 de la terapia de combinación VX-445 en sujetos con fibrosis quística (FQ) heterocigotos para F508del y una mutación de activación o función residual (genotipos F/G y F/RF)

11 de junio de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado que evalúa la eficacia y la seguridad de la terapia combinada VX-445 en sujetos con fibrosis quística que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de activación o función residual (F/G y F/RF genotipos)

Este estudio evaluará la eficacia, seguridad y farmacodinámica de elexacaftor (ELX, VX-445) en combinación triple (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son heterocigotos para F508del y un mutación de activación o función residual (genotipos F/G y F/RF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

271

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Alemania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Alemania
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Alemania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Alemania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Canadá
        • McGill University Health center
      • Toronto, Canadá
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, España
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francia
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Francia
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francia
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
  • Israel
      • Limerick, Israel
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Países Bajos
      • Den Haag, Países Bajos
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Países Bajos
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Países Bajos
        • UMC St. Radboud
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El sujeto tiene un diagnóstico confirmado de FQ y es heterocigoto para F508del y una mutación de activación o función residual (genotipos F/G y F/RF)
  • Valor de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
  • Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Control: IVA o TEZ/IVA
Después de un período de preinclusión de IVA o TEZ/IVA de 4 semanas, los participantes recibieron IVA 150 miligramos (mg) cada 12 horas (q12h) o TEZ 100 mg una vez al día (qd)/IVA 150 mg cada 12 h en el período de tratamiento durante 8 semanas.
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Mono-comprimido para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: CT: ELX/TEZ/IVA
Después de un período de preinclusión de IVA o TEZ/IVA de 4 semanas, los participantes recibieron ELX 200 mg una vez al día/TEZ 100 mg una vez al día/IVA 150 mg cada 12 horas en el período de tratamiento durante 8 semanas.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimido FDC para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Mono-comprimido para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el grupo ELX/TEZ/IVA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl) para el grupo ELX/TEZ/IVA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta la semana 8
Cambio absoluto en ppFEV1 para el grupo ELX/TEZ/IVA en comparación con el grupo de control
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta la semana 8
Cambio absoluto en SwCl para el grupo ELX/TEZ/IVA en comparación con el grupo de control
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta la semana 8
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) para el grupo ELX/TEZ/IVA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta la semana 8
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R para el grupo ELX/TEZ/IVA en comparación con el grupo de control
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta la semana 8
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 12
Día 1 hasta Semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de agosto de 2019

Finalización primaria (Actual)

12 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

12 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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