Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek van VX-445-combinatietherapie bij patiënten met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een Gating- of restfunctiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes)

11 juni 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een poort- of restfunctiemutatie (F/G en F/RF genotypen)

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid en farmacodynamiek evalueren van elexacaftor (ELX, VX-445) in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of restfunctiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

271

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australië
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australië
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australië
        • Westmead Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, België
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, België
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Duitsland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Duitsland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Duitsland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Duitsland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Frankrijk
      • Benite Cedex, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankrijk
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankrijk
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Frankrijk
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrijk
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankrijk
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Ierland
      • Cork, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent's University Hospital
  • Israël
      • Limerick, Israël
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italië
      • Ancona, Italië
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italië
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italië
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italië
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italië
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Nederland
        • UMC St. Radboud
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanje
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersoon heeft een bevestigde diagnose van CF en is heterozygoot voor F508del en een gating- of residuele functiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Controle: IVA of TEZ/IVA
Na een IVA- of TEZ/IVA-inloopperiode van 4 weken kregen de deelnemers IVA 150 milligram (mg) elke 12 uur (q12h) of TEZ 100 mg eenmaal daags (qd)/IVA 150 mg q12h in de behandelingsperiode gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
Tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Monotablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimenteel: TC: ELX/TEZ/IVA
Na een IVA- of TEZ/IVA-inloopperiode van 4 weken kregen de deelnemers ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in de behandelingsperiode van 8 weken.
Geneesmiddel: ELX/TEZ/IVA
FDC-tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Monotablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) voor ELX/TEZ/IVA-groep
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van basislijn tot en met week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl) voor ELX/TEZ/IVA Group
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 8
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van basislijn tot en met week 8
Absolute verandering in ppFEV1 voor de ELX/TEZ/IVA-groep vergeleken met de controlegroep
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van basislijn tot en met week 8
Absolute verandering in SwCl voor ELX/TEZ/IVA-groep in vergelijking met de controlegroep
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 8
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van basislijn tot en met week 8
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score voor ELX/TEZ/IVA Group
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 8
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van basislijn tot en met week 8
Absolute verandering in CFQ-R Respiratory Domain Score voor ELX/TEZ/IVA-groep in vergelijking met de controlegroep
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 8
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van basislijn tot en met week 8
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Dag 1 tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 augustus 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent onderzoek/gegevensuitwisseling van klinische proeven

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op TEZ/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren