F508del 및 게이팅 또는 잔류 기능 돌연변이(F/G 및 F/RF 유전자형)에 대해 이형접합체인 낭포성 섬유증(CF) 피험자에서 VX-445 병용 요법의 3상 연구
2021년 6월 11일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이 및 게이팅 또는 잔류 기능 돌연변이(F/G 및 F/RF)에 대해 이형 접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 VX-445 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구 유전자형)
이 연구는 F508del에 대해 이형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 피험자를 대상으로 테자카프터(TEZ) 및 이바카프터(IVA)와 삼중 조합(TC)으로 엘렉사카프터(ELX, VX-445)의 효능, 안전성 및 약력학을 평가할 예정입니다. 게이팅 또는 잔류 기능 돌연변이(F/G 및 F/RF 유전자형).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
271
단계
- 3단계
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연구 장소
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Den Haag, 네덜란드
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Heidelberglaan, 네덜란드
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen, 네덜란드
- UMC St. Radboud
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, 독일
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Giessen, 독일
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, 독일
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg, 독일
- University Hospital Wuerzburg
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University Of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
- UC Health Holmes
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Group
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, 벨기에
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
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Cork, 아일랜드
- Cork University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Beaumont Hospital
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent'S University Hospital
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Cambridge, 영국
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Exeter, 영국
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- St. James University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Limerick, 이스라엘
- University Hospital Limerick (Adults)
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Ancona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Genova, 이탈리아
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milano, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano, 이탈리아
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
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Rome, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Edmonton, 캐나다
- Stollery Children's Hospital
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Québec, 캐나다
- McGill University Health Center
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Toronto, 캐나다
- St. Michael's Hospital
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Vancouver, 캐나다
- St. Paul's Hospital
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Benite Cedex, 프랑스
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Bordeaux cedex, 프랑스
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Lille, 프랑스
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
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Marseille, 프랑스
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, 프랑스
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris, 프랑스
- Hopital Cochin
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Rennes Cedex, 프랑스
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, 호주
- Alfred Hospital
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Nedlands, 호주
- Perth Children's Hospital
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Parkville, VIC, 호주
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
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South Brisbane, 호주
- Mater Adult Hospital
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 피험자는 CF 진단이 확인되었고 F508del에 대해 이형 접합체이며 게이팅 또는 잔류 기능 돌연변이(F/G 및 F/RF 유전자형)가 있습니다.
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 ≥40% 및 연령, 성별 및 키에 대한 예상 평균의 ≤90%
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 제어: IVA 또는 TEZ/IVA
4주의 IVA 또는 TEZ/IVA 준비 기간 후, 참가자는 12시간마다(q12h) IVA 150mg(mg)을 받거나 8일 동안 치료 기간 동안 TEZ 100mg 1일 1회(qd)/IVA 150mg q12h를 받았습니다. 주.
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경구 투여용 고정 용량 복합제(FDC) 정제.
다른 이름들:
경구용 모노정제.
다른 이름들:
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실험적: TC: ELX/TEZ/IVA
4주의 IVA 또는 TEZ/IVA 준비 기간 후, 참가자는 8주 동안 치료 기간에 ELX 200mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다.
|
경구 투여용 FDC 정제.
다른 이름들:
경구용 모노정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ELX/TEZ/IVA 그룹에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 기준선부터 8주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 8주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ELX/TEZ/IVA 그룹에 대한 땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 8주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
|
기준선부터 8주차까지
|
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대조군과 비교한 ELX/TEZ/IVA 그룹의 ppFEV1 절대 변화
기간: 기준선부터 8주차까지
|
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
|
기준선부터 8주차까지
|
|
대조군과 비교하여 ELX/TEZ/IVA 그룹에 대한 SwCl의 절대 변화
기간: 기준선부터 8주차까지
|
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 8주차까지
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ELX/TEZ/IVA 그룹에 대한 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 8주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선부터 8주차까지
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대조군과 비교하여 ELX/TEZ/IVA 그룹에 대한 CFQ-R 호흡 영역 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 8주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선부터 8주차까지
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 12주차까지
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1일차부터 12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 28일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 12일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX18-445-104
- 2018-002835-76 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent에서 확인할 수 있습니다.
연구/임상시험 데이터 공유
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
테즈/IVA에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 뉴질랜드, 이스라엘, 호주, 아일랜드, 독일, 스웨덴, 체코, 포르투갈, 헝가리
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 영국, 벨기에, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 호주, 아일랜드, 스웨덴, 캐나다, 독일, 폴란드, 스위스, 이탈리아, 오스트리아, 헝가리, 그리스, 노르웨이
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증캐나다, 프랑스, 독일, 영국, 이스라엘, 호주, 스페인, 네덜란드, 덴마크, 스위스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증스페인, 벨기에, 네덜란드, 프랑스, 캐나다, 독일, 스웨덴, 이탈리아, 체코, 스위스, 포르투갈, 오스트리아, 헝가리, 노르웨이, 폴란드
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 호주, 캐나다, 프랑스, 영국, 독일, 스페인, 스위스, 벨기에, 이스라엘, 네덜란드, 덴마크, 이탈리아, 오스트리아, 아일랜드, 스웨덴
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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