Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą (CF) heterozygotycznych pod względem F508del i mutacji funkcji bramkowania lub resztkowej (genotypy F/G i F/RF)

11 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacji funkcji bramkowania lub resztkowej (F/G i F/RF genotypy)

W badaniu tym zostanie oceniona skuteczność, bezpieczeństwo i farmakodynamika eleksakaftoru (ELX, VX-445) w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są heterozygotami pod względem F508del i mutacja bramkowania lub funkcji resztkowej (genotypy F/G i F/RF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

271

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francja
      • Benite Cedex, Francja
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francja
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Francja
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francja
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francja
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Holandia
      • Den Haag, Holandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holandia
        • UMC St. Radboud
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hospital
  • Izrael
      • Limerick, Izrael
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Niemcy
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Niemcy
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Niemcy
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Niemcy
        • University Hospital Wuerzburg
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Włochy
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Włochy
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjent ma potwierdzoną diagnozę mukowiscydozy i jest heterozygotą F508del oraz mutacją funkcji bramkowania lub resztkowej (genotypy F/G i F/RF)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% średniej przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Kontrola: IVA lub TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym IVA lub TEZ/IVA uczestnicy otrzymywali IVA 150 miligramów (mg) co 12 godzin (co 12 godzin) lub TEZ 100 mg raz dziennie (qd)/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 8 tygodnie.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka o stałej dawce (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Monotabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: TC: ELX/TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym IVA lub TEZ/IVA uczestnicy otrzymywali ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 8 tygodni.
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka FDC do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Monotabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla grupy ELX/TEZ/IVA
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl) dla grupy ELX/TEZ/IVA
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana ppFEV1 dla grupy ELX/TEZ/IVA w porównaniu z grupą kontrolną
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana SwCl dla grupy ELX/TEZ/IVA w porównaniu z grupą kontrolną
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej dla grupy ELX/TEZ/IVA
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana w punktacji domeny oddechowej CFQ-R dla grupy ELX/TEZ/IVA w porównaniu z grupą kontrolną
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego do tygodnia 8
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 12
Dzień 1 do tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent udostępnianie danych z badań/prób klinicznych

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj