Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af VX-445-kombinationsterapi ved cystisk fibrose (CF)-personer, der er heterozygote for F508del og en gating- eller restfunktionsmutation (F/G og F/RF-genotyper)

11. juni 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-445-kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er heterozygote for F508del-mutationen og en gating- eller restfunktionsmutation (F/G og F/RF) Genotyper)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakodynamikken af ​​elexacaftor (ELX, VX-445) i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF), som er heterozygote for F508del og en gating eller resterende funktionsmutation (F/G og F/RF genotyper).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

271

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Frankrig
      • Benite Cedex, Frankrig
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankrig
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Frankrig
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrig
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankrig
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Holland
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holland
        • UMC St. Radboud
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
  • Israel
      • Limerick, Israel
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italien
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Tyskland
        • University Hospital Wuerzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har en bekræftet diagnose af CF og er heterozygot for F508del og enten en gating- eller restfunktionsmutation (F/G og F/RF genotyper)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥40 % og ≤90 % af forudsagt gennemsnit for alder, køn og højde

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kontrol: IVA eller TEZ/IVA
Efter en IVA- eller TEZ/IVA-indkøringsperiode på 4 uger fik deltagerne enten IVA 150 milligram (mg) hver 12. time (q12h) eller TEZ 100 mg en gang dagligt (qd)/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 8. uger.
Medicin: TEZ/IVA
Fastdosis kombinationstablet (FDC) til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Monotablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: TC: ELX/TEZ/IVA
Efter en IVA- eller TEZ/IVA-indkøringsperiode på 4 uger modtog deltagerne ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 8 uger.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
FDC tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Monotablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for ELX/TEZ/IVA Group
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid (SwCl) for ELX/TEZ/IVA Group
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 8
Absolut ændring i ppFEV1 for ELX/TEZ/IVA-gruppen sammenlignet med kontrolgruppen
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til uge 8
Absolut ændring i SwCl for ELX/TEZ/IVA-gruppen sammenlignet med kontrolgruppen
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 8
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score for ELX/TEZ/IVA Group
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline til uge 8
Absolut ændring i CFQ-R respiratorisk domæne-score for ELX/TEZ/IVA-gruppen sammenlignet med kontrolgruppen
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline til uge 8
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 12
Dag 1 til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

12. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2019

Først opslået (Faktiske)

15. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-forsøg-data-deling

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner