En fas 3-studie av VX-445-kombinationsterapi vid patienter med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del och en mutation av gating eller kvarvarande funktion (F/G- och F/RF-genotyper)
11 juni 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-445-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är heterozygota för F508del-mutationen och en mutation av gating eller kvarvarande funktion (F/G och F/RF) Genotyper)
Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakodynamiken hos elexacaftor (ELX, VX-445) i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del och en gating eller restfunktionsmutation (F/G- och F/RF-genotyper).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
271
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Godkänd till försäljning till allmänheten.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australien
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australien
- Perth Children's Hospital
-
Parkville, VIC, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgien
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Benite Cedex, Frankrike
- Centre Hospitalier Lyon sud
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
-
Marseille, Frankrike
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Rennes Cedex, Frankrike
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
- UC Health Holmes
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children'S Medical Group
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Cork, Irland
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irland
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irland
- St. Vincent'S University Hospital
-
-
-
-
-
Limerick, Israel
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Orbassano, Italien
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
-
Rome, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children'S Hospital
-
Québec, Kanada
- McGill University Health Center
-
Toronto, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Den Haag, Nederländerna
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Nederländerna
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Nederländerna
- UMC St. Radboud
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Exeter, Storbritannien
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Storbritannien
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Storbritannien
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Storbritannien
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- Wythenshawe Hospital
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Tyskland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Tyskland
- University Hospital Wuerzburg
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Försökspersonen har en bekräftad diagnos av CF och är heterozygot för F508del och antingen en gating- eller restfunktionsmutation (F/G- och F/RF-genotyper)
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥40 % och ≤90 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
- Fast organ eller hematologisk transplantation
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Kontroll: IVA eller TEZ/IVA
Efter en IVA- eller TEZ/IVA-inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna antingen IVA 150 milligram (mg) var 12:e timme (q12h) eller TEZ 100 mg en gång dagligen (qd)/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden under 8 Veckor.
|
Tablett med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
Monotablett för oral administrering.
Andra namn:
|
|
Experimentell: TC: ELX/TEZ/IVA
Efter en IVA- eller TEZ/IVA-inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden under 8 veckor.
|
FDC tablett för oral administrering.
Andra namn:
Monotablett för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för ELX/TEZ/IVA Group
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i svettklorid (SwCl) för ELX/TEZ/IVA Group
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
|
Absolut förändring i ppFEV1 för ELX/TEZ/IVA-gruppen jämfört med kontrollgruppen
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
|
Absolut förändring i SwCl för ELX/TEZ/IVA-gruppen jämfört med kontrollgruppen
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
|
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng för ELX/TEZ/IVA Group
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
|
Absolut förändring i CFQ-R respiratoriska domänpoäng för ELX/TEZ/IVA-gruppen jämfört med kontrollgruppen
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 12
|
Dag 1 till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 augusti 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
12 juni 2020
Avslutad studie (Faktisk)
12 juni 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
15 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 juli 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2021
Senast verifierad
1 juni 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX18-445-104
- 2018-002835-76 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent
forskning/klinisk-prövning-datadelning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .