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Eine Phase-3-Studie zur VX-445-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), heterozygot für F508del und eine Gating- oder Restfunktionsmutation (F/G- und F/RF-Genotypen)

11. Juni 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der VX-445-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation und eine Gating- oder Restfunktionsmutation (F/G und F/RF) sind Genotypen)

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakodynamik von Elexacaftor (ELX, VX-445) in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die heterozygot für F508del und a sind Gating- oder Restfunktionsmutation (F/G- und F/RF-Genotypen).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

271

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Deutschland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Deutschland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Deutschland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Deutschland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Benite Cedex, Frankreich
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankreich
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Frankreich
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankreich
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankreich
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
  • Israel
      • Limerick, Israel
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italien
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italien
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • McGill University Health center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Niederlande
      • Den Haag, Niederlande
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Niederlande
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Niederlande
        • UMC St. Radboud
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine bestätigte CF-Diagnose und ist heterozygot für F508del und entweder eine Gating- oder Restfunktionsmutation (F/G- und F/RF-Genotypen)
  • Wert des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Kontrolle: IVA oder TEZ/IVA
Nach einer IVA- oder TEZ/IVA-Run-in-Periode von 4 Wochen erhielten die Teilnehmer entweder IVA 150 Milligramm (mg) alle 12 Stunden (q12h) oder TEZ 100 mg einmal täglich (qd)/IVA 150 mg alle 12 Stunden im Behandlungszeitraum für 8 Wochen.
Arzneimittel: TEZ/IVA
Kombinationstablette mit fester Dosis (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Monotablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: TC: ELX/TEZ/IVA
Nach einer IVA- oder TEZ/IVA-Run-in-Periode von 4 Wochen erhielten die Teilnehmer ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h im Behandlungszeitraum für 8 Wochen.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
FDC-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Monotablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) für die ELX/TEZ/IVA-Gruppe
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 8
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von der Baseline bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Schweißchlorids (SwCl) für die ELX/TEZ/IVA-Gruppe
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 8
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Baseline bis Woche 8
Absolute Änderung des ppFEV1 für die ELX/TEZ/IVA-Gruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 8
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von der Baseline bis Woche 8
Absolute Änderung der SwCl für die ELX/TEZ/IVA-Gruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 8
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Baseline bis Woche 8
Absolute Änderung des CFQ-R-Fragebogens (Cystic Fibrosis Questionnaire) Respiratory Domain Score für die ELX/TEZ/IVA-Gruppe
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 8
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von der Baseline bis Woche 8
Absolute Änderung des CFQ-R Respiratory Domain Score für die ELX/TEZ/IVA-Gruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 8
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von der Baseline bis Woche 8
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 12
Tag 1 bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent Forschung/Freigabe von Daten aus klinischen Studien

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur TEZ/IVA

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