Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования комбинированной терапии VX-445 у субъектов с муковисцидозом (МВ), гетерозиготных по F508del и мутации Gating или остаточной функции (генотипы F/G и F/RF)

11 июня 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-445 у субъектов с кистозным фиброзом, гетерозиготных по мутации F508del и мутации ворот или остаточной функции (F/G и F/RF Генотипы)

В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность и фармакодинамика элексакафтора (ELX, VX-445) в тройной комбинации (ТС) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у пациентов с муковисцидозом (МВ), гетерозиготных по F508del и Мутация гейтирования или остаточной функции (генотипы F/G и F/RF).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

271

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Австралия
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Австралия
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Westmead Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Бельгия
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Германия
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Германия
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Германия
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Германия
        • University Hospital Wuerzburg
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Израиль
      • Limerick, Израиль
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Испания
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Италия
      • Ancona, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Италия
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Италия
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Италия
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Италия
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Канада
      • Edmonton, Канада
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Канада
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Канада
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital
  • Нидерланды
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Нидерланды
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Нидерланды
        • UMC St. Radboud
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Франция
      • Benite Cedex, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Франция
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Франция
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Франция
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Франция
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Франция
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Субъект имеет подтвержденный диагноз муковисцидоза и является гетерозиготным по F508del, а также мутации гейтирующей или остаточной функции (генотипы F/G и F/RF).
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Управление: IVA или TEZ/IVA
После вводного периода IVA или TEZ/IVA в течение 4 недель участники либо получали IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов), либо TEZ 100 мг один раз в день (qd)/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 8 недели.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация с фиксированной дозой (FDC) для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Монотаблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Экспериментальный: ТК: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
После вводного периода IVA или TEZ/IVA продолжительностью 4 недели участники получали ELX 200 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 8 недель.
Лекарство: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Таблетки ФКД для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Монотаблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для группы ELX/TEZ/IVA
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до 8 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl) для группы ELX/TEZ/IVA
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до 8 недели
Абсолютное изменение ppFEV1 для группы ELX/TEZ/IVA по сравнению с контрольной группой
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до 8 недели
Абсолютное изменение SwCl для группы ELX/TEZ/IVA по сравнению с контрольной группой
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до 8 недели
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику муковисцидоза (CFQ-R) для группы ELX/TEZ/IVA
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до 8 недели
Абсолютное изменение оценки респираторного домена CFQ-R для группы ELX/TEZ/IVA по сравнению с контрольной группой
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до 8 недели
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: День 1 до недели 12
День 1 до недели 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 августа 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 июня 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent. обмен данными исследований/клинических испытаний

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ТЭЗ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kosovo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться