Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmannen vaiheen tutkimus VX-445-yhdistelmähoidosta kystisen fibroosin (CF) potilailla, jotka ovat heterotsygoottisia F508delin ja portti- tai jäännösfunktiomutaation (F/G- ja F/RF-genotyypit) suhteen

perjantai 11. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-445-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja portti- tai jäännösfunktiomutaation (F/G ja F/RF) suhteen genotyypit)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX, VX-445) tehoa, turvallisuutta ja farmakodynamiikkaa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia F508delin ja a. avainnus- tai jäännösfunktiomutaatio (F/G- ja F/RF-genotyypit).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

271

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Alankomaat
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Alankomaat
        • UMC St. Radboud
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Espanja
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Irlanti
      • Cork, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Israel
      • Limerick, Israel
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Ranska
      • Benite Cedex, Ranska
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Ranska
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Ranska
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Ranska
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Ranska
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Ranska
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Saksa
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Saksa
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Saksa
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Saksa
        • University Hospital Wuerzburg
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Koehenkilöllä on vahvistettu CF-diagnoosi, ja hän on heterotsygoottinen F508del:n suhteen ja joko avainnus- tai jäännösfunktiomutaatiolla (F/G- ja F/RF-genotyypit)
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ohjaus: IVA tai TEZ/IVA
Neljän viikon IVA- tai TEZ/IVA-saapumisjakson jälkeen osallistujat saivat joko IVA:ta 150 milligrammaa (mg) 12 tunnin välein (q12h) tai TEZ:ää 100 mg kerran päivässä (qd)/IVA 150 mg q12h hoitojakson aikana 8 ajan. viikkoa.
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Mono-tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Kokeellinen: TC: ELX/TEZ/IVA
Neljän viikon IVA- tai TEZ/IVA-saapumisjakson jälkeen osallistujat saivat ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h hoitojakson aikana 8 viikon ajan.
Lääke: ELX/TEZ/IVA
FDC-tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Mono-tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) ELX/TEZ/IVA-ryhmälle
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl) ELX/TEZ/IVA Groupille
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 8
Absoluuttinen muutos ppFEV1:ssä ELX/TEZ/IVA-ryhmässä verrattuna kontrolliryhmään
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 8
Absoluuttinen muutos SwCl:ssä ELX/TEZ/IVA-ryhmässä vertailuryhmään verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 8
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä ELX/TEZ/IVA-ryhmässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta viikkoon 8
Absoluuttinen muutos CFQ-R-hengitysalueen pistemäärässä ELX/TEZ/IVA-ryhmässä vertailuryhmään verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta viikkoon 8
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 12
Päivä 1 - viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent tutkimus/kliinisten tutkimusten tietojen jakaminen

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset TEZ/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa