Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú vizsgálat a VX-445 kombinált terápiájáról cisztás fibrózisban (CF) az F508del-re heterozigóta alanyokon és kapuzási vagy reziduális funkciómutációra (F/G és F/RF genotípusok)

2021. június 11. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, randomizált, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat a VX-445 kombinált terápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, akik heterozigóták az F508del mutációra és kapuzási vagy reziduális funkciómutációra (F/G és F/RF) genotípusok)

Ez a tanulmány az elexakaftor (ELX, VX-445) és tezakaftor (TEZ) és ivakaftor (IVA) hármas kombinációjának (TC) hatékonyságát, biztonságosságát és farmakodinamikáját értékeli cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik heterozigóták az F508del és a kapuzási vagy reziduális funkciómutáció (F/G és F/RF genotípusok).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

271

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Chermside, Ausztrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Ausztrália
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Ausztrália
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Ausztrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Westmead Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgium
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgium
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Egyesült Királyság
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Franciaország
      • Benite Cedex, Franciaország
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Franciaország
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Franciaország
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Franciaország
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Franciaország
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Franciaország
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Hollandia
      • Den Haag, Hollandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Hollandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Hollandia
        • UMC St. Radboud
  • Izrael
      • Limerick, Izrael
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • McGill University Health center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Németország
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Németország
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Németország
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Németország
        • University Hospital Wuerzburg
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Olaszország
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Olaszország
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Olaszország
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Olaszország
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanyolország
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanyolország
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanyolország
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Írország
      • Cork, Írország
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Írország
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Írország
        • St. Vincent's University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az alanynak megerősített CF-diagnózisa van, és heterozigóta F508del-re, valamint kapuzási vagy reziduális funkciómutációra (F/G és F/RF genotípusok)
  • Az 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) értéke ≥40%-a és ≤90%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül
  • A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
  • Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Vezérlés: IVA vagy TEZ/IVA
A 4 hetes IVA vagy TEZ/IVA bejáratási időszakot követően a résztvevők vagy 150 milligramm (mg) IVA-t kaptak 12 óránként (q12h), vagy TEZ 100 mg naponta egyszer (qd)/IVA 150 mg q12h a kezelési időszakban 8-ig. hétig.
Drog: TEZ/IVA
Fix dózisú kombinációs (FDC) tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/ivakaftor
Drog: IVA
Mono-tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Kísérleti: TC: ELX/TEZ/IVA
A 4 hetes IVA vagy TEZ/IVA bejáratási időszakot követően a résztvevők ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h a kezelési időszakban 8 héten keresztül.
Drog: ELX/TEZ/IVA
FDC tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Drog: IVA
Mono-tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1) az ELX/TEZ/IVA csoportnál
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
Az alaphelyzettől a 8. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása az ELX/TEZ/IVA csoportnál
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 8. hétig
A ppFEV1 abszolút változása az ELX/TEZ/IVA csoportnál a kontrollcsoporthoz képest
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
Az alaphelyzettől a 8. hétig
Az SwCl abszolút változása az ELX/TEZ/IVA csoportnál a kontrollcsoporthoz képest
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 8. hétig
A cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszámának abszolút változása az ELX/TEZ/IVA csoportban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Az alaphelyzettől a 8. hétig
Abszolút változás a CFQ-R légzési tartomány pontszámában az ELX/TEZ/IVA csoportban a kontrollcsoporthoz képest
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Az alaphelyzettől a 8. hétig
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: 1. naptól 12. hétig
1. naptól 12. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. augusztus 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 14.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 11.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent kutatás/klinikai vizsgálati adatok megosztása

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a TEZ/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel