VX-445 联合治疗囊性纤维化 (CF) 受试者 F508del 杂合子和门控或残余功能突变（F/G 和 F/RF 基因型）的 3 期研究
2021年6月11日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-445 联合治疗囊性纤维化患者疗效和安全性的随机、双盲、对照研究基因型）
本研究将评估 elexacaftor（ELX，VX-445）与 tezacaftor（TEZ）和 ivacaftor（IVA）的三重组合（TC）在囊性纤维化（CF）受试者中的疗效、安全性和药效学，这些受试者对于 F508del 和门控或残余功能突变（F/G 和 F/RF 基因型）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
271
阶段
- 第三阶段
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联系人和位置
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学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Limerick、以色列
- University Hospital Limerick (Adults)
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Edmonton、加拿大
- Stollery Children's Hospital
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Québec、加拿大
- McGill University Health Center
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Toronto、加拿大
- St. Michael's Hospital
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Vancouver、加拿大
- St. Paul's Hospital
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen、德国
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Giessen、德国
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle、德国
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen、德国
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg、德国
- University Hospital Wuerzburg
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Ancona、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Genova、意大利
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milano、意大利
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano、意大利
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
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Rome、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Brussels、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels、比利时
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Gent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Benite Cedex、法国
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Bordeaux cedex、法国
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Lille、法国
- CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
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Marseille、法国
- CHU Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5、法国
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris、法国
- Hôpital COCHIN
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Rennes Cedex、法国
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
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Chermside、澳大利亚
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC、澳大利亚
- Alfred Hospital
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Nedlands、澳大利亚
- Perth Children's Hospital
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Parkville, VIC、澳大利亚
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Mater Adult Hospital
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Westmead、澳大利亚
- Westmead Hospital
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Cork、爱尔兰
- Cork University Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Beaumont Hospital
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Dublin、爱尔兰
- St. Vincent's University Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando、Florida、美国、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10003
- Mount Sinai Beth Israel
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North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45220
- UC Health Holmes
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Medical Group
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Dallas、Texas、美国、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Cambridge、英国
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Exeter、英国
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow、英国
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds、英国
- St. James University Hospital
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Liverpool、英国
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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Den Haag、荷兰
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Heidelberglaan、荷兰
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Nijmegen、荷兰
- UMC St. Radboud
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 受试者已确诊为 CF，并且是 F508del 杂合子以及门控或残余功能突变（F/G 和 F/RF 基因型）
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 值≥年龄、性别和身高预测平均值的 40% 和 ≤90%
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 实体器官或血液移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：控制：IVA 或 TEZ/IVA
在 4 周的 IVA 或 TEZ/IVA 磨合期后，参与者在治疗期间每 12 小时（q12h）接受 150 毫克（mg）或 TEZ 100 mg 每天一次（qd）/IVA 150 mg q12h，持续 8周。
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用于口服给药的固定剂量组合 (FDC) 片剂。
其他名称：
口服单片剂。
其他名称：
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实验性的：TC：ELX/TEZ/IVA
在 4 周的 IVA 或 TEZ/IVA 磨合期后，参与者在治疗期间接受 ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h，持续 8 周。
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口服 FDC 片剂。
其他名称：
口服单片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ELX/TEZ/IVA 组 1 秒内预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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从基线到第 8 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ELX/TEZ/IVA 组汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
|
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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从基线到第 8 周
|
|
与对照组相比，ELX/TEZ/IVA 组的 ppFEV1 绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
|
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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从基线到第 8 周
|
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与对照组相比，ELX/TEZ/IVA 组的 SwCl 绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
|
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
|
从基线到第 8 周
|
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ELX/TEZ/IVA 组囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
|
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
|
从基线到第 8 周
|
|
与对照组相比，ELX/TEZ/IVA 组的 CFQ-R 呼吸域评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
|
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
|
从基线到第 8 周
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根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天到第 12 周
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第 1 天到第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月28日
初级完成 (实际的)
2020年6月12日
研究完成 (实际的)
2020年6月12日
研究注册日期
首次提交
2019年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月14日
首次发布 (实际的)
2019年8月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月11日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX18-445-104
- 2018-002835-76 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关请求访问的 Vertex 数据共享标准和流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent
研究/临床试验数据共享
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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TEZ/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 德国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 荷兰, 丹麦, 瑞士
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化西班牙, 比利时, 荷兰, 法国, 加拿大, 德国, 瑞典, 意大利, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中