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Uno studio di fase 3 sulla terapia combinata con VX-445 nei soggetti con fibrosi cistica (CF) eterozigoti per F508del e una mutazione della funzione di gating o residua (genotipi F/G e F/RF)

11 giugno 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione VX-445 in soggetti con fibrosi cistica che sono eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione della funzione di gating o residua (F/G e F/RF genotipi)

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la farmacodinamica di elexacaftor (ELX, VX-445) in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono eterozigoti per F508del e a mutazione della funzione gating o residua (genotipi F/G e F/RF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

271

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francia
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Francia
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francia
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Germania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Germania
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Germania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Germania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
  • Israele
      • Limerick, Israele
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Olanda
      • Den Haag, Olanda
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Olanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Olanda
        • UMC St. Radboud
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spagna
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il soggetto ha una diagnosi confermata di CF ed è eterozigote per F508del e una mutazione della funzione gating o residua (genotipi F/G e F/RF)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Controllo: IVA o TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in IVA o TEZ/IVA di 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto IVA 150 milligrammi (mg) ogni 12 ore (q12h) o TEZ 100 mg una volta al giorno (qd)/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento per 8 settimane.
Droga: TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa (FDC) compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Monocompressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: TC: ELX/TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in IVA o TEZ/IVA di 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento per 8 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
FDC compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Monocompressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1) per il gruppo ELX/TEZ/IVA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl) per il gruppo ELX/TEZ/IVA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 8
Variazione assoluta di ppFEV1 per il gruppo ELX/TEZ/IVA rispetto al gruppo di controllo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 8
Variazione assoluta di SwCl per il gruppo ELX/TEZ/IVA rispetto al gruppo di controllo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 8
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio riveduto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) per il gruppo ELX/TEZ/IVA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale alla settimana 8
Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio CFQ-R per il gruppo ELX/TEZ/IVA rispetto al gruppo di controllo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale alla settimana 8
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12
Dal giorno 1 alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

12 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

12 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent ricerca/sperimentazione-clinica-condivisione dei dati

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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