Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av VX-445-kombinasjonsterapi ved cystisk fibrose (CF)-personer som er heterozygote for F508del og en gating- eller gjenværende funksjonsmutasjon (F/G- og F/RF-genotyper)

11. juni 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-445-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er heterozygote for F508del-mutasjonen og en gating- eller restfunksjonsmutasjon (F/G og F/RF) Genotyper)

Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og farmakodynamikken til elexacaftor (ELX, VX-445) i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er heterozygote for F508del og en gating eller gjenværende funksjonsmutasjon (F/G og F/RF genotyper).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

271

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Canada
        • McGill University Health center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Frankrike
      • Benite Cedex, Frankrike
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankrike
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankrike
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Frankrike
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankrike
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
  • Israel
      • Limerick, Israel
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Italia
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Nederland
        • UMC St. Radboud
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Tyskland
        • University Hospital Wuerzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Personen har en bekreftet diagnose av CF og er heterozygot for F508del og enten en gating- eller gjenværende funksjonsmutasjon (F/G- og F/RF-genotyper)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % og ≤90 % av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Kontroll: IVA eller TEZ/IVA
Etter en IVA eller TEZ/IVA innkjøringsperiode på 4 uker, fikk deltakerne enten IVA 150 milligram (mg) hver 12. time (q12h) eller TEZ 100 mg en gang daglig (qd)/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 8 uker.
Legemiddel: TEZ/IVA
Tablett med fast dosekombinasjon (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
Mono-tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentell: TC: ELX/TEZ/IVA
Etter en IVA- eller TEZ/IVA-innkjøringsperiode på 4 uker, fikk deltakerne ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 8 uker.
Legemiddel: ELX/TEZ/IVA
FDC tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
Mono-tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for ELX/TEZ/IVA Group
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl) for ELX/TEZ/IVA Group
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline til uke 8
Absolutt endring i ppFEV1 for ELX/TEZ/IVA-gruppen sammenlignet med kontrollgruppen
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline til uke 8
Absolutt endring i SwCl for ELX/TEZ/IVA-gruppen sammenlignet med kontrollgruppen
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline til uke 8
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for ELX/TEZ/IVA Group
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline til uke 8
Absolutt endring i CFQ-R respiratorisk domenepoeng for ELX/TEZ/IVA-gruppen sammenlignet med kontrollgruppen
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline til uke 8
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 12
Dag 1 til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2019

Primær fullføring (Faktiske)

12. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

12. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

15. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-utprøving-datadeling

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere