Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 kombinované terapie VX-445 u subjektů s cystickou fibrózou (CF) heterozygotních pro F508del a mutaci hradlovací nebo reziduální funkce (genotypy F/G a F/RF)

11. června 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost kombinované terapie VX-445 u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci hradlové nebo reziduální funkce (F/G a F/RF genotypy)

Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost a farmakodynamiku elexacaftoru (ELX, VX-445) v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro F508del a mutace hradlové nebo reziduální funkce (genotypy F/G a F/RF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

271

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Austrálie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrálie
        • Perth Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Westmead Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgie
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francie
      • Benite Cedex, Francie
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francie
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francie
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Francie
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francie
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francie
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francie
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Holandsko
      • Den Haag, Holandsko
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Heidelberglaan, Holandsko
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holandsko
        • UMC St. Radboud
  • Irsko
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Itálie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Itálie
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Fibrosi Cistica
      • Rome, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Itálie
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Izrael
      • Limerick, Izrael
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Québec, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Německo
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Německo
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Německo
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Německo
        • University Hospital Wuerzburg
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Spojené království
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má potvrzenou diagnózu CF a je heterozygotní pro F508del a buď mutaci hradlovací nebo reziduální funkce (genotypy F/G a F/RF)
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Ovládání: IVA nebo TEZ/IVA
Po 4týdenním zaváděcím období IVA nebo TEZ/IVA účastníci buď dostávali IVA 150 miligramů (mg) každých 12 hodin (q12h) nebo TEZ 100 mg jednou denně (qd)/IVA 150 mg každých 12h v léčebném období po dobu 8 týdnů.
Lék: TEZ/IVA
Tableta s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Monotableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: TC: ELX/TEZ/IVA
Po zaváděcím období IVA nebo TEZ/IVA v délce 4 týdnů dostávali účastníci ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h v léčebném období po dobu 8 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
FDC tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Monotableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna procenta předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1) pro skupinu ELX/TEZ/IVA
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základního stavu do týdne 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl) pro skupinu ELX/TEZ/IVA
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základního stavu do týdne 8
Absolutní změna v ppFEV1 pro skupinu ELX/TEZ/IVA ve srovnání s kontrolní skupinou
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základního stavu do týdne 8
Absolutní změna v SwCl pro skupinu ELX/TEZ/IVA ve srovnání s kontrolní skupinou
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základního stavu do týdne 8
Absolutní změna skóre respirační domény revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) pro skupinu ELX/TEZ/IVA
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od základního stavu do týdne 8
Absolutní změna ve skóre respirační domény CFQ-R pro skupinu ELX/TEZ/IVA ve srovnání s kontrolní skupinou
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od základního stavu do týdne 8
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 12
Den 1 až týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

12. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

12. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-445-104
  • 2018-002835-76 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent výzkum/klinická-sdílení-dat

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit