Sapablursen (旧 ISIS 702843、IONIS-TMPRSS6-LRx) の有効性、安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための研究
2025年2月14日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
非輸血依存性βサラセミア中間体の患者に皮下投与されたISIS 702843の有効性、安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する第2a相無作為化非盲検試験
目的は、非輸血依存性βサラセミア中間体の参加者に皮下投与されたサパブブルセンの有効性、安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、最大 45 人の参加者を対象とした多施設無作為化非盲検試験です。
研究の各参加者の期間は約 29 か月で、約 2 か月のスクリーニング期間、24 か月の治療期間、および 3 か月の治療後期間が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New South Wales
-
Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens、Attica、ギリシャ、115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra、Peloponnese、ギリシャ、26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa、Thessaly、ギリシャ、412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Bangkok、タイ、10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai、タイ、50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen、タイ、40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani、タイ、12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan、タイ、10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok、タイ、65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla、タイ、90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Hazmiyeh、レバノン
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Adana、七面鳥、1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara、七面鳥、6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya、七面鳥、07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı、七面鳥、34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir、七面鳥、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究手順を遵守する意欲
- 遺伝子型の確認によるベータサラセミア中間体の臨床診断
- -輸血に依存しない、次のように定義される：過去12か月間に6回以下の輸血、および1日目前の8週間に輸血なし
- 6.0-10.0の範囲内の平均Hb g/dL、スクリーニング時を含む
- LICが3.0～20.0の範囲内 mg Fe/g 乾燥重量
- キレート剤を使用する場合は、LIC > 5.0 mg Fe/g 乾燥重量および血清フェリチン > 300 ナノグラム/ミリリットル (ng/mL) で、少なくとも 3 か月間安定した用量でなければなりません
- -女性は妊娠しておらず、授乳中でなく、外科的に無菌であるか閉経後でなければなりません
- 男性は外科的に無菌であり、禁欲であるか、許容される避妊法を使用している必要があります
除外基準:
- -検査値、病歴、または身体検査における臨床的に重大な異常
- α-グロビン遺伝子の三重化
- 症候性脾腫
- 血小板数 < 正常下限 (LLN) または > 1,000 x 10^9/L
- -重大な同時/最近の凝固障害、非外傷性の重大な出血の病歴; -免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）の病歴; SC抗凝固剤の現在の使用;脳卒中または DVT を含む血栓性イベントの病歴
- 臨床的に重大な腎機能障害、肝機能障害または心機能障害
- コントロール不良の高血圧（収縮期140mmHg以上または拡張期90mmHg以上）
- 空腹時血糖値 > 2.0 × 正常値の上限 (ULN)
- 磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンを受けることができない
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎（HCV）、またはB型肝炎（HBV）の既知の病歴または陽性検査
- -全身の抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする活動性感染症
- アルコールの定期的な過度の使用
- -ヒドロキシ尿素の最近の開始（1日目の6か月前）
-別の治験薬、生物剤、ASO、低分子干渉リボ核酸（siRNA）、またはスクリーニングから1か月以内のデバイスによる治療または最近の曝露、または治験薬の5半減期のいずれか長い方;または以下による治療または暴露:
- スクリーニングから 4 か月以内の sotatercept (ACE-011)、luspatercept (ACE-536)、またはルキソリチニブ
- 1日目から8週間以内の造血刺激剤または低酸素誘導因子プロリルヒドロキシラーゼ阻害剤
- 以前の骨髄移植、幹細胞移植、または遺伝子治療
- -スクリーニングから4か月以内の重大な失血に関連する手術、スクリーニングから12か月以内の脾臓摘出術、または治療中に予定されている脾臓摘出術
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホートA：サパブルルセン
被験者は、最初に（皮下）SC注射により、4週間に1回105週に1回（皮下）SC注射により30 mg/0.3 mLのサパブルルセンを受けました。
プロトコル修正2の後、4週間ごとに1回、最大160 mgに線量が増加しました。
|
サパブブルセンの皮下投与
他の名前：
|
|
実験的：コホートB：サパブルルセン
被験者は最初に50 mg/0.5を受けました
SC注射によるSapablursenのMLは、4週間ごとに105週に1回1回。
プロトコル修正2の後、投与量は4週間に1回最大160 mgに増加しました
|
サパブブルセンの皮下投与
他の名前：
|
|
実験的：コホートC：サパブルルセン
被験者は、最初にSC注射により80 mg/0.8 mLのサパブルルセンを受け取り、4週間に1回105週に1回受けました。
プロトコル修正2の後、4週間ごとに1回、最大160 mgに線量が増加しました。
|
サパブブルセンの皮下投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
デシリターあたり1.0グラム以上の参加者の割合（G/DL）は、27週目のヘモグロビン（HB）のベースラインから増加します
時間枠：ベースラインと27週目
|
血液ヘモグロビン
|
ベースラインと27週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
53週目のHBのベースラインから1.5 g/dL以上の増加を持つ参加者の割合
時間枠：53週目
|
血液ヘモグロビン
|
53週目
|
|
53週目の肝臓鉄濃度（LIC）のベースラインからの乾燥重量のグラムあたり1.0ミリグラム以上の鉄（Mg Fe/g）の参加者の割合
時間枠：53週目
|
肝臓の鉄の含有量
|
53週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月24日
一次修了 (実際)
2023年3月28日
研究の完了 (実際)
2023年3月28日
試験登録日
最初に提出
2019年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月14日
最初の投稿 (実際)
2019年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月14日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。