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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Sapablursen (ehemals ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14. Februar 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte Open-Label-Studie der Phase 2a zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ISIS 702843 bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit nicht transfusionsabhängigem β-Thalassämie-Intermedia

Der Zweck besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem Sapablursen bei Teilnehmern mit nicht transfusionsabhängiger β-Thalassämie Intermedia zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, offene Studie mit bis zu 45 Teilnehmern. Die Dauer jedes Teilnehmers an der Studie beträgt ungefähr 29 Monate und umfasst eine ungefähr 2-monatige Screening-Periode, eine 24-monatige Behandlungsphase und eine 3-monatige Nachbehandlungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Griechenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Griechenland, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Griechenland, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Truthahn, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Truthahn, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Truthahn, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Truthahn, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitschaft zur Einhaltung von Studienverfahren
  • Klinische Diagnose von Beta-Thalassemia Intermedia mit genotypischer Bestätigung
  • Nicht transfusionsabhängig, wie definiert durch: nicht mehr als 6 Transfusionen in den letzten 12 Monaten und keine Transfusionen in den 8 Wochen vor Tag 1
  • Mittleres Hb im Bereich von 6,0-10,0 g/dL, inklusive beim Screening
  • LIC im Bereich von 3,0–20,0 mg Fe/g Trockengewicht, inklusive
  • Bei Verwendung von Chelatbildnern muss eine stabile Dosis für mindestens 3 Monate mit LIC > 5,0 mg Fe/g Trockengewicht und Serumferritin > 300 Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) eingenommen werden
  • Frauen müssen nicht schwanger und nicht stillend und entweder chirurgisch steril oder postmenopausal sein
  • Männer müssen chirurgisch steril oder abstinent sein oder eine akzeptable Verhütungsmethode anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Anomalien bei Laborwerten, Anamnese oder körperlicher Untersuchung
  • Verdreifachung des α-Globin-Gens
  • Symptomatische Splenomegalie
  • Thrombozytenzahl < untere Grenze des Normalwerts (LLN) oder > 1.000 x 10^9/L
  • Signifikante gleichzeitige/kurz zurückliegende Koagulopathie, Vorgeschichte nicht-traumatischer signifikanter Blutungen; Vorgeschichte von immunthrombozytopenischer Purpura (ITP); aktueller Gebrauch von SC-Antikoagulantien; Geschichte von thrombotischen Ereignissen, einschließlich Schlaganfall oder TVT
  • Klinisch signifikante Nieren-, Leber- oder Herzfunktionsstörung
  • Unkontrollierter Bluthochdruck (> 140 mm Hg systolisch oder > 90 mm Hg diastolisch)
  • Nüchternblutzucker > 2,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Unfähigkeit, eine Magnetresonanztomographie (MRT) zu haben
  • Bekannte Vorgeschichte oder positiver Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis C (HCV) oder Hepatitis B (HBV)
  • Aktive Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert
  • Regelmäßiger übermäßiger Alkoholkonsum
  • Neuer Beginn der Hydroxyurea (6 Monate vor Tag 1)

  • Behandlung mit oder kürzlicher Kontakt mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff, ASO, kleiner interferierender Ribonukleinsäure (siRNA) oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist; oder Behandlung mit oder Kontakt mit:

    • Sotatercept (ACE-011), Luspatercept (ACE-536) oder Ruxolitinib innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening
    • Hämatopoetische Stimulanzien oder Prolylhydroxylase-Inhibitoren des Hypoxie-induzierbaren Faktors innerhalb von 8 Wochen nach Tag 1
    • vorherige Knochenmarktransplantation, Stammzelltransplantation oder Gentherapie
  • Operation mit signifikantem Blutverlust innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening, Splenektomie innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening oder während der Behandlung geplante Splenektomie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A: Sapablursen
Die Probanden erhielten zunächst 30 mg/0,3 ml Sapablursen durch (subkutane) SC -Injektion alle vier Wochen bis Woche 105. Nach der Protokolländerung 2 wurde die Dosis alle 4 Wochen auf maximal 160 mg erhöht.
Arzneimittel: sapablursen
Sapablursen wird subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Kohorte B: Sapablursen
Die Probanden erhielten zunächst 50 mg/0,5 ML Sapablursen durch SC -Injektion alle vier Wochen bis zur Woche 105. Nach der Protokolländerung 2 wurde die Dosis alle 4 Wochen auf maximal 160 mg erhöht
Arzneimittel: sapablursen
Sapablursen wird subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Experimental: Kohorte C: Sapablursen
Die Probanden erhielten zunächst 80 mg/0,8 ml Sapablursen durch SC -Injektion alle vier Wochen bis Woche 105. Nach der Protokolländerung 2 wurde die Dosis alle 4 Wochen auf maximal 160 mg erhöht.
Arzneimittel: sapablursen
Sapablursen wird subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg von ≥ 1,0 Gramm pro Deziliter (G/DL) gegenüber dem Ausgangswert in Hämoglobin (HB) in Woche 27
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 27
Bluthämoglobin
Grundlinie und Woche 27

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Anstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in HB in Woche 53
Zeitfenster: Woche 53
Bluthämoglobin
Woche 53
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥ 1,0 Milligramm Eisen pro Gramm Trockengewicht der Leber (mg Fe/g) Abnahme von der Ausgangswert in der Leber -Eisenkonzentration (LIC) in Woche 53
Zeitfenster: Woche 53
Lebereisengehalt
Woche 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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