Studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)
14. februar 2025 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2a, randomisert, åpen studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ISIS 702843 administrert subkutant til pasienter med ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemia intermedia
Hensikten er å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til sapablursen administrert subkutant til deltakere med ikke-transfusjonsavhengig β-Thalassemia Intermedia.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, åpen studie med opptil 45 deltakere.
Varigheten av hver deltaker i studien vil være ca. 29 måneder og vil inkludere en ca. 2-måneders screeningperiode, en 24-måneders behandlingsperiode og en 3-måneders etterbehandlingsperiode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
29
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Hellas, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Hellas, 26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa, Thessaly, Hellas, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Thailand, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara, Tyrkia, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya, Tyrkia, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı, Tyrkia, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir, Tyrkia, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Vilje til å følge studieprosedyrer
- Klinisk diagnose av Beta-Thalassemi Intermedia med genotypisk bekreftelse
- Ikke-transfusjonsavhengig, som definert av: ikke mer enn 6 transfusjoner i løpet av den siste 12-månedersperioden, og ingen transfusjoner i 8-ukers perioden før dag 1
- Gjennomsnittlig Hb innenfor området 6,0-10,0 g/dL, inklusive ved Screening
- LIC innenfor området 3,0-20,0 mg Fe/g tørrvekt, inklusive
- Hvis du bruker chelatorer, må du ha en stabil dose i minst 3 måneder med LIC > 5,0 mg Fe/g tørrvekt og serumferritin > 300 nanogram per milliliter (ng/ml)
- Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile eller postmenopausale
- Menn må være kirurgisk sterile, avholdende eller bruke en akseptabel prevensjonsmetode
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieverdier, medisinsk historie eller fysisk undersøkelse
- α-globingenet triplisering
- Symptomatisk splenomegali
- Blodplateantall < nedre normalgrense (LLN) eller > 1000 x 10^9/L
- Betydelig samtidig/nylig koagulopati, historie med ikke-traumatisk betydelig blødning; historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP); nåværende bruk av SC anti-koagulanter; historie med trombotiske hendelser, inkludert slag eller DVT
- Klinisk signifikant nedsatt nyre-, lever- eller hjertefunksjon
- Ukontrollert hypertensjon (> 140 mm Hg systolisk eller > 90 mm Hg diastolisk)
- Fastende blodsukker > 2,0 × øvre normalgrense (ULN)
- Manglende evne til å ha en magnetisk resonanstomografi (MRI) skanning
- Kjent historie eller positiv test for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C (HCV) eller hepatitt B (HBV)
- Aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling
- Regelmessig overdreven bruk av alkohol
- Nylig start av hydroksyurea (6 måneder før dag 1)
Behandling med eller nylig eksponering for et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel, ASO, liten interfererende ribonukleinsyre (siRNA), eller enhet innen 1 måned etter screening, eller 5 halveringstider av undersøkelsesmiddel, avhengig av hva som er lengst; eller behandling med eller eksponering for:
- sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) eller ruxolitinib innen 4 måneder etter screening
- hematopoietiske stimulerende midler eller hypoksi-induserbare faktor prolylhydroksylasehemmere innen 8 uker etter dag 1
- tidligere benmargstransplantasjon, stamcelletransplantasjon eller genterapi
- Kirurgi assosiert med betydelig blodtap innen 4 måneder etter screening, splenektomi innen 12 måneder etter screening, eller splenektomi planlagt under behandlingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort A: Sapablursen
Personer fikk opprinnelig 30 mg/0,3 ml sapablursen av (subkutan) SC -injeksjon en gang hver fjerde uke opp til uke 105.
Etter protokollendring 2 ble dosen økt til maksimalt 160 mg en gang hver 4. uke.
|
sapablursen administrert subkutant
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort B: Sapablursen
Fagene fikk opprinnelig 50 mg/0,5
ML av Sapablursen ved SC -injeksjon en gang hver fjerde uke opp til uke 105.
Etter protokollendring 2 ble dosen økt til maksimalt 160 mg en gang hver fjerde uke
|
sapablursen administrert subkutant
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort C: Sapablursen
Personer fikk opprinnelig 80 mg/0,8 ml sapablursen ved SC -injeksjon en gang hver fjerde uke opp til uke 105.
Etter protokollendring 2 ble dosen økt til maksimalt 160 mg en gang hver 4. uke.
|
sapablursen administrert subkutant
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne med ≥1,0 gram per desiliter (g/dL) øker fra baseline i hemoglobin (HB) i uke 27
Tidsramme: Baseline og uke 27
|
Blod hemoglobin
|
Baseline og uke 27
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne med en ≥1,5 g/dl økning fra baseline i HB i uke 53
Tidsramme: Uke 53
|
Blod hemoglobin
|
Uke 53
|
|
Prosentandel av deltakerne med ≥1,0 milligram jern per gram tørrvekt av leveren (mg Fe/g) reduseres fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) i uke 53
Tidsramme: Uke 53
|
Leverjerninnhold
|
Uke 53
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. september 2020
Primær fullføring (Faktiske)
28. mars 2023
Studiet fullført (Faktiske)
28. mars 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
16. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .