Studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Sapablursen (voorheen ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)
14 februari 2025 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 2a, gerandomiseerde, open-label studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van ISIS 702843 subcutaan toegediend aan patiënten met niet-transfusie-afhankelijke β-thalassemie intermedia
Het doel is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van sapablursen subcutaan toegediend aan deelnemers met niet-transfusieafhankelijke β-thalassemie intermedia.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, open-label studie met maximaal 45 deelnemers.
De duur van elke deelnemer aan het onderzoek zal ongeveer 29 maanden zijn en omvat een screeningperiode van ongeveer 2 maanden, een behandelingsperiode van 24 maanden en een periode van 3 maanden na de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
29
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australië, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australië, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Griekenland, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Griekenland, 26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa, Thessaly, Griekenland, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Adana, Kalkoen, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara, Kalkoen, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya, Kalkoen, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı, Kalkoen, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir, Kalkoen, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Thailand, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereidheid om te voldoen aan studieprocedures
- Klinische diagnose van bèta-thalassemie intermedia met genotypische bevestiging
- Niet-transfusieafhankelijk, zoals gedefinieerd door: niet meer dan 6 transfusies in de afgelopen periode van 12 maanden en geen transfusies in de periode van 8 weken voorafgaand aan dag 1
- Gemiddeld Hb binnen het bereik van 6,0-10,0 g/dL, inclusief bij Screening
- LIC binnen het bereik van 3.0-20.0 mg Fe/g droog gewicht, inclusief
- Als u chelatoren gebruikt, moet u gedurende ten minste 3 maanden een stabiele dosis hebben met LIC > 5,0 mg Fe/g droog gewicht en serumferritine > 300 nanogram per milliliter (ng/ml)
- Vrouwtjes mogen niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven, en chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn
- Mannen moeten chirurgisch steriel zijn, abstinent zijn of een acceptabele anticonceptiemethode gebruiken
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumwaarden, medische geschiedenis of lichamelijk onderzoek
- α-globine gentriplicatie
- Symptomatische splenomegalie
- Aantal bloedplaatjes < ondergrens van normaal (LLN) of > 1.000 x 10^9/L
- Significante gelijktijdige/recente coagulopathie, voorgeschiedenis van niet-traumatische significante bloedingen; voorgeschiedenis van immuuntrombocytopenische purpura (ITP); huidig gebruik van SC-anticoagulantia; voorgeschiedenis van trombotische voorvallen, waaronder beroerte of DVT
- Klinisch significante nier-, lever- of hartdisfunctie
- Ongecontroleerde hypertensie (> 140 mm Hg systolisch of> 90 mm Hg diastolisch)
- Nuchtere bloedglucose > 2,0 × bovengrens van normaal (ULN)
- Onvermogen om een MRI-scan (Magnetic Resonance Imaging) te ondergaan
- Bekende geschiedenis of positieve test voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis C (HCV) of hepatitis B (HBV)
- Actieve infectie die systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist
- Regelmatig overmatig gebruik van alcohol
- Recente start van hydroxyurea (6 maanden voorafgaand aan dag 1)
Behandeling met of recente blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch agens, ASO, klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) of apparaat binnen 1 maand na screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke langer is; of behandeling met of blootstelling aan:
- sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) of ruxolitinib binnen 4 maanden na screening
- hematopoëtische stimulerende middelen of hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylaseremmers binnen 8 weken na dag 1
- eerdere beenmergtransplantatie, stamceltransplantatie of gentherapie
- Chirurgie geassocieerd met aanzienlijk bloedverlies binnen 4 maanden na screening, splenectomie binnen 12 maanden na screening of splenectomie gepland tijdens de behandeling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort A: Sapablursen
De proefpersonen ontvingen aanvankelijk 30 mg/0,3 ml sapablursen door (subcutane) SC -injectie eenmaal per vier weken tot week 105.
Na het protocolwijziging 2 werd de dosis verhoogd tot een maximum van 160 mg eenmaal per 4 weken.
|
sapablursen subcutaan toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort B: Sapablursen
Onderwerpen ontvingen aanvankelijk 50 mg/0,5
Ml van Sapablursen door SC -injectie eens in de vier weken tot week 105.
Na het protocolwijziging 2 werd de dosis verhoogd tot een maximum van 160 mg eenmaal per 4 weken
|
sapablursen subcutaan toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort C: Sapablursen
Proefpersonen ontvingen aanvankelijk eenmaal per vier weken tot week 105 80 mg/0,8 ml Sapablursen door SC -injectie door SC -injectie.
Na het protocolwijziging 2 werd de dosis verhoogd tot een maximum van 160 mg eenmaal per 4 weken.
|
sapablursen subcutaan toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een ≥1,0 gram per deciliter (g/dl) neemt toe ten opzichte van de basislijn in hemoglobine (HB) in week 27
Tijdsspanne: Basislijn en week 27
|
Bloedhemoglobine
|
Basislijn en week 27
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een toename van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de basislijn in HB in week 53
Tijdsspanne: Week 53
|
Bloedhemoglobine
|
Week 53
|
|
Percentage deelnemers met een ≥1,0 milligram ijzer per gram drooggewicht lever (mg Fe/g) afname van de basislijn in leverijzerconcentratie (LIC) in week 53
Tijdsspanne: Week 53
|
Leverijzergehalte
|
Week 53
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 september 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 maart 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 augustus 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 augustus 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .