Studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Sapablursen (tidigare ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)
29 februari 2024 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2a, randomiserad, öppen studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos ISIS 702843 administrerat subkutant till patienter med icke-transfusionsberoende β-thalassemia intermedia
Syftet är att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos sapablursen som administreras subkutant till deltagare med icke-transfusionsberoende β-Thalassemia Intermedia.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, randomiserad, öppen studie med upp till 45 deltagare.
Varaktigheten för varje deltagare i studien kommer att vara cirka 29 månader och kommer att inkludera en screeningperiod på cirka 2 månader, en 24-månaders behandlingsperiod och en 3-månaders period efter behandling.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
29
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grekland, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grekland, 26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa, Thessaly, Grekland, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Adana, Kalkon, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara, Kalkon, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya, Kalkon, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı, Kalkon, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir, Kalkon, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Thailand, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vilja att följa studieprocedurer
- Klinisk diagnos av Beta-Thalassemi Intermedia med genotypisk bekräftelse
- Icke-transfusionsberoende, enligt definitionen: högst 6 transfusioner under den senaste 12-månadersperioden och inga transfusioner under 8-veckorsperioden före dag 1
- Medel Hb inom intervallet 6,0-10,0 g/dL, inklusive vid screening
- LIC inom intervallet 3,0-20,0 mg Fe/g torrvikt, inklusive
- Om du använder kelatorer, måste den vara på en stabil dos i minst 3 månader med LIC > 5,0 mg Fe/g torrvikt och serumferritin > 300 nanogram per milliliter (ng/ml)
- Kvinnor måste vara icke-gravida och ammande, och antingen kirurgiskt sterila eller postmenopausala
- Hanar måste vara kirurgiskt sterila, abstinenta eller använda en acceptabel preventivmetod
Exklusions kriterier:
- Kliniskt signifikanta avvikelser i labbvärden, medicinsk historia eller fysisk undersökning
- triplikation av a-globingenen
- Symtomatisk splenomegali
- Trombocytantal < nedre normalgräns (LLN) eller > 1 000 x 10^9/L
- Signifikant samtidig/nylig koagulopati, historia av icke-traumatisk signifikant blödning; historia av immun trombocytopen purpura (ITP); nuvarande användning av SC antikoagulantia; historia av trombotiska händelser, inklusive stroke eller DVT
- Kliniskt signifikant njur-, lever- eller hjärtdysfunktion
- Okontrollerad hypertoni (> 140 mm Hg systolisk eller > 90 mm Hg diastolisk)
- Fastande blodsocker > 2,0 × övre normalgräns (ULN)
- Oförmåga att få en magnetisk resonanstomografi (MRT)-skanning
- Känd historia eller positivt test för humant immunbristvirus (HIV), hepatit C (HCV) eller hepatit B (HBV)
- Aktiv infektion som kräver systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling
- Regelbunden överdriven användning av alkohol
- Nystart av hydroxiurea (6 månader före dag 1)
Behandling med eller nyligen exponering för ett annat prövningsläkemedel, biologiskt agens, ASO, liten interfererande ribonukleinsyra (siRNA) eller enhet inom 1 månad efter screening, eller 5 halveringstider av prövningsmedlet, beroende på vilket som är längre; eller behandling med eller exponering för:
- sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) eller ruxolitinib inom 4 månader efter screening
- hematopoetiska stimulerande medel eller någon hypoxiinducerbar faktor prolylhydroxylasinhibitorer inom 8 veckor från dag 1
- tidigare benmärgstransplantation, stamcellstransplantation eller genterapi
- Kirurgi förknippad med betydande blodförlust inom 4 månader efter screening, splenektomi inom 12 månader efter screening eller splenektomi planerad under behandlingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Sapablursen Dos Level 1 (Kohort A)
En engångsinjektion av sapablursen i flera dosnivåer, administrerad subkutant var 4:e vecka.
|
sapablursen administreras subkutant
Andra namn:
|
|
Experimentell: Sapablursen Dos Level 1 (Kohort B)
En engångsinjektion av sapablursen i flera dosnivåer, administrerad subkutant var 4:e vecka.
|
sapablursen administreras subkutant
Andra namn:
|
|
Experimentell: Sapablursen Dos Level 1 (Kohort C)
En engångsinjektion av sapablursen i flera dosnivåer, administrerad subkutant var 4:e vecka.
|
sapablursen administreras subkutant
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare med en ökning på ≥ 1,0 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen i hemoglobin (Hb) vid vecka 27
Tidsram: Baslinje och vecka 27
|
Baslinje och vecka 27
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare med en ökning på ≥ 1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen i hemoglobin (Hb) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje och vecka 53
|
Baslinje och vecka 53
|
|
Andel deltagare med ≥ 1,0 milligram järn per gram torrvikt av levern (mg Fe/g) minskning från baslinjen i leverjärnkoncentration (LIC) vid vecka 53
Tidsram: Baslinje och vecka 53
|
Baslinje och vecka 53
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 september 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
28 mars 2023
Avslutad studie (Faktisk)
28 mars 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
16 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Beta Thalassemi Intermedia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende alfa-thalassemi | Transfusionsberoende Beta-thalassemiSpanien, Taiwan, Thailand, Förenta staterna, Frankrike, Kanada, Malaysia, Tyskland, Nederländerna, Bulgarien, Storbritannien, Kalkon, Italien, Grekland, Förenade arabemiraten, Brasilien, Danmark, Libanon, Saudiarabien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeIcke-transfusionsberoende alfa-thalassemi | Icke-transfusionsberoende beta-thalassemiSpanien, Taiwan, Thailand, Storbritannien, Malaysia, Förenta staterna, Nederländerna, Bulgarien, Kalkon, Italien, Kanada, Brasilien, Frankrike, Förenade arabemiraten, Danmark, Grekland, Libanon, Saudiarabien
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalR&D Kanglin BiotechRekryteringTransfusionsberoende Beta-thalassemiKina
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityGenmedicn Biopharma Ltd.RekryteringTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
EdiGene (GuangZhou) Inc.Aktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...AvslutadB-thalassemiItalien, Grekland
-
CelgeneAvslutadBeta Thalassemi Intermedia | Beta-thalassemia majorFrankrike, Storbritannien, Italien, Grekland
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityGenmedicn Biopharma Ltd.RekryteringTransfusionsberoende α-thalassemiKina
-
bluebird bioAktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende Beta-thalassemiFörenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Australien, Thailand, Italien, Tyskland, Grekland
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...Aktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende beta-thalassemiKina