Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę Sapablursen (dawniej ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 lutego 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2a w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ISIS 702843 podawanego podskórnie pacjentom z β-talasemią pośrednią niezależną od transfuzji

Celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki sapablursenu podawanego podskórnie uczestnikom z niezależną od transfuzji β-Thalassemia Intermedia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie z udziałem maksymalnie 45 uczestników. Czas trwania każdego uczestnika badania wyniesie około 29 miesięcy i będzie obejmował około 2-miesięczny okres przesiewowy, 24-miesięczny okres leczenia i 3-miesięczny okres po zakończeniu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grecja
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecja, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grecja, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Indyk, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Indyk, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Indyk, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Liban
      • Hazmiyeh, Liban
        • Chronic Care Center
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tajlandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Tajlandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Tajlandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Gotowość do przestrzegania procedur studiów
  • Rozpoznanie kliniczne Beta-Thalassemia Intermedia z potwierdzeniem genotypowym
  • Niezależny od transfuzji, zdefiniowany jako: nie więcej niż 6 transfuzji w okresie ostatnich 12 miesięcy i brak transfuzji w okresie 8 tygodni poprzedzających dzień 1.
  • Średnia Hb w zakresie 6,0-10,0 g/dl, włącznie z badaniem przesiewowym
  • LIC w przedziale 3,0-20,0 mg Fe/g suchej masy włącznie
  • W przypadku stosowania środków chelatujących należy stosować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące z LIC > 5,0 mg Fe/g suchej masy i ferrytyną w surowicy > 300 nanogramów na mililitr (ng/ml)
  • Kobiety nie mogą być w ciąży i nie mogą karmić piersią oraz być sterylne chirurgicznie lub po menopauzie
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni, abstynentami lub stosować akceptowalną metodę antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wartościach laboratoryjnych, historii medycznej lub badaniu przedmiotowym
  • potrojenie genu α-globiny
  • Objawowa splenomegalia
  • Liczba płytek krwi < dolna granica normy (DGN) lub > 1000 x 10^9/l
  • Znacząca współistniejąca/niedawna koagulopatia, znaczące krwawienia nieurazowe w wywiadzie; historia immunologicznej plamicy małopłytkowej (ITP); aktualne stosowanie antykoagulantów SC; historia zdarzeń zakrzepowych, w tym udaru mózgu lub DVT
  • Klinicznie istotna dysfunkcja nerek, wątroby lub serca
  • Niekontrolowane nadciśnienie (> 140 mm Hg skurczowe lub > 90 mm Hg rozkurczowe)
  • Stężenie glukozy we krwi na czczo > 2,0 × górna granica normy (GGN)
  • Niemożność wykonania rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Znana historia lub dodatni wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBV)
  • Aktywna infekcja wymagająca systemowego leczenia przeciwwirusowego lub przeciwbakteryjnego
  • Regularne nadmierne spożywanie alkoholu
  • Niedawne rozpoczęcie podawania hydroksymocznika (6 miesięcy przed dniem 1.)

  • Leczenie lub niedawna ekspozycja na inny badany lek, czynnik biologiczny, ASO, mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) lub urządzenie w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego czynnika, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; lub leczenie lub narażenie na:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) lub ruksolitynib w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego
    • środki stymulujące hematopoetykę lub jakikolwiek czynnik indukujący niedotlenienie inhibitory hydroksylazy prolilowej w ciągu 8 tygodni od dnia 1.
    • wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego, przeszczep komórek macierzystych lub terapia genowa
  • Operacja związana ze znaczną utratą krwi w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego, splenektomia w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego lub splenektomia zaplanowana podczas leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A: Sapabllusen
Badani początkowo otrzymywali 30 mg/0,3 ml sapablusen przez (podskórny) wstrzyknięcie SC raz na cztery tygodnie do tygodnia 105. Po zmianie protokołu 2 dawka została zwiększona do maksymalnie 160 mg raz na 4 tygodnie.
Lek: sapablursen
sapablursen podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperymentalny: Kohorta B: Sapablusen
Badani początkowo otrzymali 50 mg/0,5 ML SAPABLUSSEN przez wtrysk SC raz na cztery tygodnie do tygodnia 105. Po zmianie protokołu 2 dawka została zwiększona do maksymalnie 160 mg raz na 4 tygodnie
Lek: sapablursen
sapablursen podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperymentalny: Kohorta C: Sapablusen
Badani początkowo otrzymywali 80 mg/0,8 ml sapablusen przez wtrysk SC raz na cztery tygodnie do tygodnia 105. Po zmianie protokołu 2 dawka została zwiększona do maksymalnie 160 mg raz na 4 tygodnie.
Lek: sapablursen
sapablursen podawany podskórnie
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z ≥1,0 ​​gramów na decylitr (G/DL) wzrasta z wartości wyjściowej w hemoglobinie (HB) w 27 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i 27 tygodnia
Hemoglobina krwi
Linia bazowa i 27 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z wzrostem o ≥1,5 g/dl z wartości wyjściowej w HB w tygodniu 53
Ramy czasowe: Tydzień 53
Hemoglobina krwi
Tydzień 53
Procent uczestników z ≥1,0 ​​miligramami żelaza na gram suchej masy wątroby (Mg Fe/g) spadł z linii wyjściowej stężenia żelaza w wątrobie (LIC) w tygodniu 53
Ramy czasowe: Tydzień 53
Zawartość żelaza wątroby
Tydzień 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta talasemia pośrednia

Badania kliniczne na sapablursen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj