사파블루센(구 ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 평가를 위한 연구
2024년 2월 29일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ISIS 702843을 비수혈 의존성 β-지중해 빈혈 중간체 환자에게 피하 투여하여 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2a상, 무작위 공개 라벨 연구
목적은 비수혈 의존성 β-지중해 빈혈 중간체 환자에게 피하 투여된 사파블루센의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 45명의 참가자를 대상으로 하는 다중 센터, 무작위, 공개 라벨 연구입니다.
각 참가자의 연구 기간은 약 29개월이며 약 2개월의 스크리닝 기간, 24개월의 치료 기간 및 3개월의 치료 후 기간이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Attica
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Athens, Attica, 그리스, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, 그리스, 26 504
- University General Hospital of Patras
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Thessaly
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Larissa, Thessaly, 그리스, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
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Hazmiyeh, 레바논
- Chronic Care Center
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Adana, 칠면조, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
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Ankara, 칠면조, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
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Antalya, 칠면조, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Topkapı, 칠면조, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
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İzmir, 칠면조, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Bangkok, 태국, 10700
- Siriraj Hospital
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, 태국, 40002
- Srinagarind Hospital
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Pathum Thani, 태국, 12120
- Thammasat University Hospital
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Pathum Wan, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Phitsanulok, 태국, 65000
- Naresuan University Hospital
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Songkhla, 태국, 90110
- Songklanagarind Hospital
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 절차를 준수하려는 의지
- 유전자형 확인을 통한 Beta-Thalassemia Intermedia의 임상 진단
- 다음으로 정의된 비수혈 의존성: 지난 12개월 동안 6회 이하의 수혈 및 1일 이전 8주 동안 수혈 없음
- 6.0-10.0 범위 내의 평균 Hb g/dL, 스크리닝 시 포함
- 3.0-20.0 범위 내의 LIC mg Fe/g 건조 중량 포함
- 킬레이트제를 사용하는 경우 LIC > 5.0 mg Fe/g 건조 중량 및 혈청 페리틴 > 300 ng/mL로 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 여성은 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 외과적으로 불임이거나 폐경 후여야 합니다.
- 남성은 외과적으로 불임이거나, 절제하거나 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 실험실 값, 병력 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상
- α-글로빈 유전자 삼중복제
- 증상이 있는 비장 비대
- 혈소판 수 < 정상 하한(LLN) 또는 > 1,000 x 10^9/L
- 현저한 동시/최근 응고병증, 비외상성 현저한 출혈의 병력; 면역 혈소판감소성 자반증(ITP)의 병력; SC 항응고제의 현재 사용; 뇌졸중 또는 DVT를 포함한 혈전 사건의 역사
- 임상적으로 유의한 신장, 간 또는 심장 기능 장애
- 조절되지 않는 고혈압(수축기 > 140mmHg 또는 이완기 > 90mmHg)
- 공복 혈당 > 2.0 × 정상 상한치(ULN)
- 자기 공명 영상(MRI) 스캔을 할 수 없음
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염(HCV) 또는 B형 간염(HBV)에 대한 알려진 병력 또는 양성 검사
- 전신 항바이러스 또는 항균 요법이 필요한 활동성 감염
- 규칙적인 과도한 음주
- 수산화요소의 최근 시작(1일 전 6개월)
스크리닝 1개월 이내의 다른 연구 약물, 생물학적 제제, ASO, 작은 간섭 리보핵산(siRNA) 또는 장치로의 치료 또는 최근 노출, 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간; 또는 다음에 대한 치료 또는 노출:
- 스크리닝 4개월 이내의 소타터셉트(ACE-011), 루스파터셉트(ACE-536) 또는 룩솔리티닙
- 조혈 자극제 또는 모든 저산소증 유도 인자 프롤릴 하이드록실라제 억제제를 1일 8주 이내에
- 이전의 골수 이식, 줄기 세포 이식 또는 유전자 치료
- 스크리닝 4개월 이내의 상당한 실혈과 관련된 수술, 스크리닝 12개월 이내의 비장 절제술 또는 치료 중 예정된 비장 절제술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Sapablursen 용량 수준 1(코호트 A)
사파블루센을 여러 용량 수준으로 1회 주사하며, 4주마다 피하 투여됩니다.
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사파블루센 피하주사
다른 이름들:
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실험적: Sapablursen 용량 수준 1(코호트 B)
사파블루센을 여러 용량 수준으로 1회 주사하며, 4주마다 피하 투여됩니다.
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사파블루센 피하주사
다른 이름들:
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실험적: Sapablursen 용량 수준 1(코호트 C)
사파블루센을 여러 용량 수준으로 1회 주사하며, 4주마다 피하 투여됩니다.
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사파블루센 피하주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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27주차에 헤모글로빈(Hb) 기준선 대비 1.0g/dL(데시리터당 그램) 이상 증가한 참가자 비율
기간: 기준선 및 27주차
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기준선 및 27주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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53주차에 헤모글로빈(Hb)이 기준선에서 1.5g/dL(데시리터당 그램) 이상 증가한 참가자 비율
기간: 기준선 및 53주차
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기준선 및 53주차
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53주차에 간 건조 중량(mg Fe/g)의 기준치 대비 간 철 농도(LIC) 감소가 ≥ 1.0 밀리그램인 참가자의 비율
기간: 기준선 및 53주차
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기준선 및 53주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 24일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 29일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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