Tutkimus Sapablursenin (aiemmin ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi
perjantai 14. helmikuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2a, satunnaistettu, avoin tutkimus ISIS 702843:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi ihonalaisesti potilaille, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta-talassemia
Tarkoituksena on arvioida ihon alle annetun sapablursenin tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilaille, joilla on verensiirrosta riippumaton β-Thalassemia Intermedia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, avoin tutkimus, johon osallistui jopa 45 osallistujaa.
Kunkin tutkimukseen osallistujan kesto on noin 29 kuukautta ja se sisältää noin 2 kuukauden seulontajakson, 24 kuukauden hoitojakson ja 3 kuukauden hoidon jälkeisen ajanjakson.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Kreikka, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Kreikka, 26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa, Thessaly, Kreikka, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Thaimaa, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan, Thaimaa, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok, Thaimaa, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla, Thaimaa, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara, Turkki, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya, Turkki, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı, Turkki, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir, Turkki, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukkuus noudattaa opintomenettelyjä
- Beta-Thalassemia Intermedian kliininen diagnoosi genotyyppivahvistuksella
- Ei verensiirrosta riippuvainen, kuten määritellään: enintään 6 verensiirtoa viimeisen 12 kuukauden aikana, eikä yhtään verensiirtoa päivää 1 edeltäneiden 8 viikon aikana
- Keskimääräinen Hb on välillä 6,0-10,0 g/dl, mukaan lukien seulonnassa
- LIC alueella 3,0-20,0 mg Fe/g kuivapaino mukaan lukien
- Jos käytät kelaattoreita, on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan, LIC > 5,0 mg Fe/g kuivapainoa ja seerumin ferritiini > 300 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml)
- Naaraat eivät saa olla raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaalisia
- Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä, pidättyväisiä tai käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet laboratorioarvoissa, sairaushistoriassa tai fyysisessä tutkimuksessa
- α-globiinigeenin kolminkertaistuminen
- Oireinen splenomegalia
- Verihiutalemäärä < normaalin alaraja (LLN) tai > 1 000 x 10^9/l
- Merkittävä samanaikainen/äskettäinen koagulopatia, ei-traumaattinen merkittävä verenvuoto historiassa; anamneesissa immuuni trombosytopeeninen purppura (ITP); SC-antikoagulanttien nykyinen käyttö; anamneesissa tromboottisia tapahtumia, mukaan lukien aivohalvaus tai DVT
- Kliinisesti merkittävä munuaisten, maksan tai sydämen toimintahäiriö
- Hallitsematon verenpainetauti (> 140 mm Hg systolinen tai > 90 mm Hg diastolinen)
- Paastoverensokeri > 2,0 × normaalin yläraja (ULN)
- Kyvyttömyys saada magneettikuvausta (MRI).
- Tiedossa oleva tai positiivinen testi ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti C:lle (HCV) tai hepatiitti B:lle (HBV)
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa
- Säännöllinen liiallinen alkoholin käyttö
- Hiljattain aloitettu hydroksiurea (6 kuukautta ennen päivää 1)
Hoito tai äskettäinen altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle, biologiselle aineelle, ASO:lle, pienelle häiritsevälle ribonukleiinihapolle (siRNA) tai laitteelle kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimuksen aineen 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi; tai hoito tai altistuminen:
- sotatersepti (ACE-011), luspatersepti (ACE-536) tai ruksolitinibi 4 kuukauden sisällä seulonnasta
- hematopoieettisia stimuloivia aineita tai mitä tahansa hypoksian aiheuttamaa tekijän prolyylihydroksylaasiestäjää 8 viikon sisällä päivästä 1
- aiempi luuydinsiirto, kantasolusiirto tai geeniterapia
- Leikkaus, johon liittyy merkittävää verenhukkaa 4 kuukauden sisällä seulonnasta, pernan poisto 12 kuukauden sisällä seulonnasta tai hoidon aikana suunniteltu pernan poisto
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti A: Sapablursen
Koehenkilöt saivat alun perin 30 mg/0,3 ml Sapablursenia (ihonalaisella) SC -injektiolla kerran neljässä viikossa viikkoon 105.
Protokollan muutoksen 2 jälkeen annos nostettiin korkeintaan 160 mg: iin kerran 4 viikossa.
|
sapablursen annetaan ihon alle
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti B: Sapablursen
Koehenkilöt saivat alun perin 50 mg/0,5
ML Sapablursen -injektiolla kerran neljästä viikosta viikkoon 105 saakka.
Protokollan muutoksen 2 jälkeen annos nostettiin korkeintaan 160 mg: iin kerran 4 viikossa
|
sapablursen annetaan ihon alle
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Cohort C: Sapablursen
Koehenkilöt saivat alun perin 80 mg/0,8 ml Sapablursenia SC -injektiolla kerran neljässä viikossa viikkoon 105 saakka.
Protokollan muutoksen 2 jälkeen annos nostettiin korkeintaan 160 mg: iin kerran 4 viikossa.
|
sapablursen annetaan ihon alle
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jonka ≥1,0 grammaa desilitraa kohti (G/dL) kasvaa hemoglobiinin (HB) lähtötasosta viikolla 27
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 27
|
Veren hemoglobiini
|
Perustaso ja viikko 27
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jonka ≥1,5 g/dL nousu HB: n lähtötasosta viikolla 53
Aikaikkuna: Viikko 53
|
Veren hemoglobiini
|
Viikko 53
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on ≥1,0 milligrammaa rautaa grammaa kohti maksan kuivaa painoa (Mg Fe/g) vähenee maksan rautapitoisuuden lähtötasosta (LIC) viikolla 53
Aikaikkuna: Viikko 53
|
Maksasuositus
|
Viikko 53
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 24. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .