Tanulmány a Sapablursen (korábban ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére
2024. február 29. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
2a fázisú, randomizált, nyílt vizsgálat az ISIS 702843 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére nem transzfúziótól függő β-thalassaemia intermedia betegeknél szubkután adott
A cél a nem transzfúziótól függő β-Thalassemia Intermedia betegeknél szubkután adott sapablursen hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat legfeljebb 45 résztvevővel.
A vizsgálatban részt vevő egyes résztvevők időtartama körülbelül 29 hónap lesz, és egy körülbelül 2 hónapos szűrési időszakot, egy 24 hónapos kezelési időszakot és egy 3 hónapos kezelés utáni időszakot foglal magában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
29
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Ausztrália, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Görögország, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Görögország, 26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa, Thessaly, Görögország, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Adana, Pulyka, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara, Pulyka, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya, Pulyka, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı, Pulyka, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir, Pulyka, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Thaiföld, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan, Thaiföld, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok, Thaiföld, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla, Thaiföld, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hajlandóság a tanulmányi eljárások betartására
- A Beta-Thalassaemia Intermedia klinikai diagnózisa genotípusos megerősítéssel
- Nem transzfúziófüggő, a következő meghatározás szerint: legfeljebb 6 transzfúzió az elmúlt 12 hónapban, és nem volt transzfúzió az 1. napot megelőző 8 hetes időszakban
- Átlagos Hb a 6,0-10,0 tartományban g/dl, beleértve a szűrést is
- LIC a 3,0-20,0 tartományban mg Fe/g száraz tömeg, beleértve
- Ha kelátképzőket használ, legalább 3 hónapig stabil dózisban kell lennie, a LIC > 5,0 mg Fe/g száraz tömeg és a szérum ferritin > 300 nanogramm/ml (ng/ml)
- A nőstényeknek nem terheseknek és nem szoptatóknak kell lenniük, és műtétileg sterileknek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük
- A férfiaknak műtétileg sterileknek, absztinenseknek vagy elfogadható fogamzásgátló módszert kell használniuk
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős eltérések a laboratóriumi értékekben, a kórtörténetben vagy a fizikális vizsgálatban
- α-globin gén triplikációja
- Tünetekkel járó splenomegalia
- Thrombocytaszám < a normál alsó határa (LLN) vagy > 1000 x 10^9/l
- Jelentős egyidejű/legutóbbi koagulopátia, nem traumás, jelentős vérzés az anamnézisben; immunthrombocytopeniás purpura (ITP) anamnézisében; az SC antikoagulánsok jelenlegi használata; trombotikus események anamnézisében, beleértve a stroke-ot vagy a DVT-t
- Klinikailag jelentős vese-, máj- vagy szívműködési zavar
- Nem kontrollált magas vérnyomás (> 140 Hgmm szisztolés vagy > 90 Hgmm diasztolés)
- Éhgyomri vércukorszint > 2,0 × a normál felső határ (ULN)
- Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) képtelensége
- Humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis C (HCV) vagy hepatitis B (HBV) ismert kórtörténete vagy pozitív tesztje
- Aktív fertőzés, amely szisztémás antivirális vagy antimikrobiális terápiát igényel
- Rendszeres túlzott alkoholfogyasztás
- A hidroxi-karbamid legutóbbi kezdete (6 hónappal az 1. nap előtt)
Más vizsgált gyógyszerrel, biológiai szerrel, ASO-val, kis zavaró ribonukleinsavval (siRNS) vagy eszközzel végzett kezelés vagy közelmúltbeli expozíció a szűrést követő 1 hónapon belül, vagy a vizsgált szer 5 felezési ideje, attól függően, hogy melyik a hosszabb; vagy kezelés vagy expozíció:
- sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) vagy ruxolitinib a szűrést követő 4 hónapon belül
- vérképzőszervi stimuláló szerek vagy bármely hipoxia által kiváltható faktor prolil-hidroxiláz inhibitorok az 1. napot követő 8 héten belül
- korábbi csontvelő-transzplantáció, őssejt-transzplantáció vagy génterápia
- Jelentős vérvesztéssel járó műtét a szűrést követő 4 hónapon belül, splenectomia a szűrést követő 12 hónapon belül, vagy a kezelés során tervezett lépeltávolítás
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Sapablursen 1. dózisszint (A kohorsz)
Egyetlen sapablursen injekció több dózisban, szubkután beadva 4 hetente.
|
szubkután beadott sapablursen
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Sapablursen 1. dózisszint (B kohorsz)
Egyetlen sapablursen injekció több dózisban, szubkután beadva 4 hetente.
|
szubkután beadott sapablursen
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Sapablursen 1. dózisszint (C kohorsz)
Egyetlen sapablursen injekció több dózisban, szubkután beadva 4 hetente.
|
szubkután beadott sapablursen
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobin (Hb) ≥ 1,0 gramm per deciliter (g/dL) növekedést mutatott a kiindulási értékhez képest a 27. héten
Időkeret: Alapállapot és 27. hét
|
Alapállapot és 27. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobin (Hb) ≥ 1,5 gramm/dl (g/dL) növekedést mutatott az alapértékhez képest az 53. héten
Időkeret: Alapállapot és 53. hét
|
Alapállapot és 53. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél ≥ 1,0 milligramm vas/gramm száraz máj (mg Fe/g) csökkent a máj vaskoncentrációjában (LIC) az alapértékhez képest az 53. héten
Időkeret: Alapállapot és 53. hét
|
Alapállapot és 53. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. szeptember 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. március 28.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 14.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 29.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .