Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere Sapablursens effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14. februar 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomiseret, åben-label undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ISIS 702843 administreret subkutant til patienter med ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi intermedia

Formålet er at evaluere effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af sapablursen administreret subkutant til deltagere med ikke-transfusionsafhængig β-Thalassemia Intermedia.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, åbent studie med op til 45 deltagere. Varigheden af ​​hver deltager i undersøgelsen vil være cirka 29 måneder og vil omfatte en cirka 2-måneders screeningsperiode, en 24-måneders behandlingsperiode og en 3-måneders efterbehandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grækenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grækenland, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grækenland, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Kalkun, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Kalkun, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Kalkun, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vilje til at overholde undersøgelsesprocedurer
  • Klinisk diagnose af beta-thalassæmi intermedia med genotypisk bekræftelse
  • Ikke-transfusionsafhængig, som defineret ved: ikke mere end 6 transfusioner i den seneste 12-måneders periode og ingen transfusioner i 8-ugers perioden før dag 1
  • Middel Hb inden for området 6,0-10,0 g/dL, inklusive ved Screening
  • LIC inden for området 3,0-20,0 mg Fe/g tørvægt, inklusive
  • Hvis du bruger chelatorer, skal den have en stabil dosis i mindst 3 måneder med LIC > 5,0 mg Fe/g tørvægt og serumferritin > 300 nanogram pr. milliliter (ng/ml)
  • Hunnerne skal være ikke-gravide og ikke-ammende og enten kirurgisk sterile eller postmenopausale
  • Mænd skal være kirurgisk sterile, afholdende eller bruge en acceptabel præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieværdier, sygehistorie eller fysisk undersøgelse
  • α-globingenet triplikation
  • Symptomatisk splenomegali
  • Blodpladeantal < nedre grænse for normal (LLN) eller > 1.000 x 10^9/L
  • Signifikant samtidig/nylig koagulopati, anamnese med ikke-traumatisk signifikant blødning; historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP); nuværende brug af SC anti-koagulanter; historie med trombotiske hændelser, herunder slagtilfælde eller DVT
  • Klinisk signifikant nyre-, lever- eller hjertedysfunktion
  • Ukontrolleret hypertension (> 140 mm Hg systolisk eller > 90 mm Hg diastolisk)
  • Fastende blodsukker > 2,0 × øvre normalgrænse (ULN)
  • Manglende evne til at få foretaget en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning
  • Kendt historie eller positiv test for human immundefektvirus (HIV), hepatitis C (HCV) eller hepatitis B (HBV)
  • Aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling
  • Regelmæssig overdreven brug af alkohol
  • Nylig start af hydroxyurinstof (6 måneder før dag 1)

  • Behandling med eller nylig eksponering for et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel, ASO, lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) eller enhed inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst; eller behandling med eller eksponering for:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) eller ruxolitinib inden for 4 måneder efter screening
    • hæmatopoietisk stimulerende midler eller enhver hypoxi-inducerbar faktor prolylhydroxylasehæmmere inden for 8 uger efter dag 1
    • tidligere knoglemarvstransplantation, stamcelletransplantation eller genterapi
  • Kirurgi forbundet med betydeligt blodtab inden for 4 måneder efter screening, splenektomi inden for 12 måneder efter screening eller splenektomi planlagt under behandlingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort A: Sapablursen
Personer modtog oprindeligt 30 mg/0,3 ml sapablursen ved (subkutan) SC -injektion en gang hver fjerde uge op til uge 105. Efter protokolændringsforslaget 2 blev dosis forøget maksimalt 160 mg en gang hver 4. uge.
Medicin: sapablursen
sapablursen indgivet subkutant
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperimentel: Kohort B: Sapablursen
Personer modtog oprindeligt 50 mg/0,5 ML af Sapablursen ved SC -injektion en gang hver fjerde uge op til uge 105. Efter protokolændringsforslaget 2 blev dosis forøget maksimalt 160 mg en gang hver 4. uge
Medicin: sapablursen
sapablursen indgivet subkutant
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Eksperimentel: Kohort C: Sapablursen
Personer modtog oprindeligt 80 mg/0,8 ml sapablursen ved SC -injektion en gang hver fjerde uge op til uge 105. Efter protokolændringsforslaget 2 blev dosis forøget maksimalt 160 mg en gang hver 4. uge.
Medicin: sapablursen
sapablursen indgivet subkutant
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en ≥1,0 ​​gram pr. Deciliter (g/dl) stigning fra baseline i hæmoglobin (HB) i uge 27
Tidsramme: Baseline og uge 27
Blodhemoglobin
Baseline og uge 27

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en ≥1,5 g/dl stigning fra baseline i HB i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Blodhemoglobin
Uge 53
Procentdel af deltagere med et ≥1,0 ​​milligram jern pr. Gram tørvægt af leveren (Mg Fe/G) fald fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Leverjernindhold
Uge 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2019

Først opslået (Faktiske)

16. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta Thalassæmi Intermedia

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner