Estudio para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de Sapablursen (anteriormente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)
14 de febrero de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio abierto, aleatorizado y de fase 2a para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ISIS 702843 administrado por vía subcutánea a pacientes con β-talasemia intermedia no dependiente de transfusiones
El propósito es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de sapablursen administrado por vía subcutánea a participantes con β-thalasemia intermedia no dependiente de transfusiones.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado y abierto en hasta 45 participantes.
La duración de cada participante en el estudio será de aproximadamente 29 meses e incluirá un período de selección de aproximadamente 2 meses, un período de tratamiento de 24 meses y un período posterior al tratamiento de 3 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
29
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
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Attica
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Athens, Attica, Grecia, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, Grecia, 26 504
- University General Hospital of Patras
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Thessaly
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Larissa, Thessaly, Grecia, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
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Hazmiyeh, Líbano
- Chronic Care Center
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Adana, Pavo, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
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Ankara, Pavo, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
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Antalya, Pavo, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Topkapı, Pavo, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
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İzmir, Pavo, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital
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Pathum Thani, Tailandia, 12120
- Thammasat University Hospital
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Pathum Wan, Tailandia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Phitsanulok, Tailandia, 65000
- Naresuan University Hospital
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Songkhla, Tailandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Voluntad de cumplir con los procedimientos del estudio.
- Diagnóstico clínico de Beta-Talasemia Intermedia con confirmación genotípica
- No dependiente de transfusiones, según lo definido por: no más de 6 transfusiones en el último período de 12 meses y ninguna transfusión en el período de 8 semanas anterior al Día 1
- Hb media dentro del rango de 6,0-10,0 g/dL, inclusive en la selección
- LIC dentro del rango de 3.0-20.0 mg Fe/g de peso seco, inclusive
- Si usa quelantes, debe estar en una dosis estable durante al menos 3 meses con LIC > 5,0 mg Fe/g de peso seco y ferritina sérica > 300 nanogramos por mililitro (ng/mL)
- Las mujeres deben ser no embarazadas y no lactantes, y quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas.
- Los hombres deben ser estériles quirúrgicamente, abstinentes o usar un método anticonceptivo aceptable
Criterio de exclusión:
- Anomalías clínicamente significativas en los valores de laboratorio, historial médico o examen físico
- triplicación del gen de la globina α
- Esplenomegalia sintomática
- Recuento de plaquetas <límite inferior normal (LLN) o > 1000 x 10^9/L
- Coagulopatía significativa concurrente/reciente, antecedentes de sangrado significativo no traumático; antecedentes de púrpura trombocitopénica inmune (PTI); uso actual de anticoagulantes SC; antecedentes de eventos trombóticos, incluidos accidente cerebrovascular o TVP
- Disfunción renal, hepática o cardíaca clínicamente significativa
- Hipertensión no controlada (> 140 mm Hg sistólica o > 90 mm Hg diastólica)
- Glucosa en sangre en ayunas > 2,0 × límite superior normal (LSN)
- Incapacidad para hacerse una resonancia magnética nuclear (RMN)
- Antecedentes conocidos o prueba positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis C (VHC) o hepatitis B (VHB)
- Infección activa que requiere tratamiento antiviral o antimicrobiano sistémico
- Uso excesivo regular de alcohol.
- Inicio reciente de hidroxiurea (6 meses antes del día 1)
Tratamiento con o exposición reciente a otro fármaco en investigación, agente biológico, ASO, ácido ribonucleico de interferencia pequeño (siRNA) o dispositivo dentro de 1 mes de la selección, o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo; o tratamiento con o exposición a:
- sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) o ruxolitinib dentro de los 4 meses posteriores a la selección
- agentes estimulantes hematopoyéticos o cualquier factor inducible por hipoxia inhibidores de la prolil hidroxilasa dentro de las 8 semanas del día 1
- trasplante previo de médula ósea, trasplante de células madre o terapia génica
- Cirugía asociada con pérdida significativa de sangre dentro de los 4 meses posteriores a la selección, esplenectomía dentro de los 12 meses posteriores a la selección o esplenectomía programada durante el tratamiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte A: Sapablursen
Inicialmente, los sujetos recibieron 30 mg/0.3 ml de sapablursen por inyección SC (subcutánea) una vez cada cuatro semanas hasta la semana 105.
Después de la Enmienda del Protocolo 2, la dosis se incrementó a un máximo de 160 mg una vez cada 4 semanas.
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sapablursen administrado por vía subcutánea
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte B: Sapablursen
Los sujetos inicialmente recibieron 50 mg/0.5
ML de Sapablursen por inyección SC una vez cada cuatro semanas hasta la semana 105.
Después de la enmienda del protocolo 2, la dosis se incrementó a un máximo de 160 mg una vez cada 4 semanas
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sapablursen administrado por vía subcutánea
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte C: Sapablursen
Inicialmente, los sujetos recibieron 80 mg/0.8 ml de Sapablursen por inyección SC una vez cada cuatro semanas hasta la semana 105.
Después de la Enmienda del Protocolo 2, la dosis se incrementó a un máximo de 160 mg una vez cada 4 semanas.
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sapablursen administrado por vía subcutánea
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El porcentaje de participantes con un aumento de ≥1.0 gramos por decilitro (g/dl) desde el inicio en la hemoglobina (HB) en la semana 27
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 27
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Hemoglobina de sangre
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Línea de base y semana 27
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con un aumento ≥1.5 g/dL desde el inicio en HB en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
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Hemoglobina de sangre
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Semana 53
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Porcentaje de participantes con un ≥1.0 miligramos de hierro por gramos de peso seco del hígado (mg Fe/G) disminuye desde el inicio en la concentración de hierro hepático (LIC) en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
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Contenido de hierro hepático
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Semana 53
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de septiembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
28 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
28 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
16 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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