Исследование по оценке эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики сапаблурсена (ранее ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)
29 февраля 2024 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 2a, рандомизированное, открытое исследование для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ISIS 702843, вводимого подкожно пациентам с промежуточной бета-талассемией, не зависящей от переливания крови
Цель состоит в том, чтобы оценить эффективность, безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику сапаблурсена, вводимого подкожно участникам с независимой от трансфузии β-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое рандомизированное открытое исследование с участием до 45 человек.
Продолжительность каждого участника исследования составит примерно 29 месяцев и будет включать приблизительно 2-месячный период скрининга, 24-месячный период лечения и 3-месячный период после лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
29
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Греция, 115 27
- Aghia Sophia General Children's Hospital
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Греция, 26 504
- University General Hospital of Patras
-
-
Thessaly
-
Larissa, Thessaly, Греция, 412 21
- Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Hazmiyeh, Ливан
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Таиланд, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Таиланд, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Pathum Wan, Таиланд, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Phitsanulok, Таиланд, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Songkhla, Таиланд, 90110
- Songklanagarind hospital
-
-
-
-
-
Adana, Турция, 1330
- Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Ankara, Турция, 6100
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Antalya, Турция, 07070
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Topkapı, Турция, 34093
- İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
-
İzmir, Турция, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Готовность соблюдать процедуры обучения
- Клинический диагноз промежуточной бета-талассемии с генотипическим подтверждением
- Независимая от трансфузии, согласно определению: не более 6 трансфузий за последние 12 месяцев и отсутствие трансфузий в течение 8-недельного периода до 1-го дня
- Средний Hb в диапазоне 6,0-10,0 г/дл включительно при скрининге
- ЛИК в диапазоне 3,0-20,0 мг Fe/г сухого веса включительно
- При использовании хелаторов необходимо принимать стабильную дозу в течение не менее 3 месяцев с КПК > 5,0 мг Fe/г сухого веса и сывороточным ферритином > 300 нанограммов на миллилитр (нг/мл).
- Женщины должны быть небеременными и некормящими, либо хирургически стерильными, либо в постменопаузе.
- Мужчины должны быть хирургически стерильны, воздерживаться или использовать приемлемый метод контрацепции.
Критерий исключения:
- Клинически значимые отклонения в лабораторных показателях, истории болезни или физическом осмотре
- Утроение гена α-глобина
- Симптоматическая спленомегалия
- Количество тромбоцитов < нижней границы нормы (LLN) или > 1000 x 10^9/л
- Значительная одновременная/недавняя коагулопатия, нетравматические значительные кровотечения в анамнезе; иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) в анамнезе; текущее использование подкожных антикоагулянтов; История тромботических событий, включая инсульт или ТГВ
- Клинически значимая почечная, печеночная или сердечная дисфункция
- Неконтролируемая артериальная гипертензия (> 140 мм рт. ст. систолическое или > 90 мм рт. ст. диастолическое)
- Уровень глюкозы в крови натощак > 2,0 × верхний предел нормы (ВГН)
- Невозможность пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ)
- Известный анамнез или положительный тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит С (ВГС) или гепатит В (ВГВ)
- Активная инфекция, требующая системной противовирусной или противомикробной терапии.
- Регулярное чрезмерное употребление алкоголя
- Недавнее начало приема гидроксимочевины (за 6 месяцев до дня 1)
Лечение или недавнее воздействие другого исследуемого препарата, биологического агента, ASO, малой интерферирующей рибонуклеиновой кислоты (миРНК) или устройства в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше; или лечение или воздействие:
- сотатерцепт (ACE-011), луспатерцепт (ACE-536) или руксолитиниб в течение 4 месяцев после скрининга
- гемопоэтические стимуляторы или любые ингибиторы пролилгидроксилазы фактора, индуцирующего гипоксию, в течение 8 недель после 1-го дня
- предшествующая трансплантация костного мозга, трансплантация стволовых клеток или генная терапия
- Хирургическое вмешательство, связанное со значительной кровопотерей в течение 4 месяцев после скрининга, спленэктомия в течение 12 месяцев после скрининга или запланированная во время лечения спленэктомия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Доза Сапаблурсена, уровень 1 (группа А)
Одна инъекция сапаблурсена в нескольких дозах, вводимая подкожно каждые 4 недели.
|
сапаблурсен вводят подкожно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Доза Сапаблурсена, уровень 1 (группа B)
Одна инъекция сапаблурсена в нескольких дозах, вводимая подкожно каждые 4 недели.
|
сапаблурсен вводят подкожно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Доза Сапаблурсена, уровень 1 (группа C)
Одна инъекция сапаблурсена в нескольких дозах, вводимая подкожно каждые 4 недели.
|
сапаблурсен вводят подкожно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент участников с увеличением гемоглобина (Hb) на ≥ 1,0 грамма на децилитр (г/дл) по сравнению с исходным уровнем на 27-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 27 неделя
|
Исходный уровень и 27 неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент участников с увеличением гемоглобина (Hb) на ≥ 1,5 грамма на децилитр (г/дл) по сравнению с исходным уровнем на 53-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 53
|
Исходный уровень и неделя 53
|
|
Процент участников со снижением ≥ 1,0 миллиграмма железа на грамм сухой массы печени (мг Fe/г) по сравнению с исходным уровнем концентрации железа в печени (LIC) на неделе 53
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 53
|
Исходный уровень и неделя 53
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 сентября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 марта 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 августа 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 августа 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 августа 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ISIS 702843-CS2
- 2019-003505-96 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .